FDA одобрила Breyanzi для лечения лимфомы маргинальной зоны в США

По данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), опубликованным 4 декабря 2025 года, Breyanzi (лисокабтаген маралеуцел) стал первой в стране CAR-T-клеточной терапией, одобренной для лечения взрослых пациентов с лимфомой маргинальной зоны (ЛМЗ) после двух и более линий терапии.

Речь идёт о пациентах, у которых заболевание не ответило на лечение или рецидивировало после как минимум двух предшествующих линий системной терапии; в критерии также входил рецидив после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT). Breyanzi – аутологичная CAR-T-клеточная терапия: собственные T-клетки пациента модифицируют так, чтобы они распознавали и уничтожали опухолевые клетки.

Лимфома маргинальной зоны – редкая, обычно медленно прогрессирующая опухоль лимфатической системы. По оценке FDA, она составляет около 7% В-клеточных неходжкинских лимфом; в США ежегодно выявляют примерно 7 460 новых случаев.

Эффективность и безопасность оценивали в открытом многоцентровом исследовании без контрольной группы. Из 77 пациентов, прошедших лейкаферез, 66 получили однократную инфузию Breyanzi через 2–7 дней после завершения лимфодеплетирующей химиотерапии; общий ответ на лечение наблюдали у 95,5% пациентов, полный ответ – у 62,1%. Медиана наблюдения составила 21,6 месяца.

Чаще всего отмечали синдром высвобождения цитокинов (CRS), диарею, утомляемость, скелетно-мышечную боль и головную боль. Заявка рассматривалась в приоритетном порядке (Priority Review), препарату присвоен орфанный статус. FDA выдало одобрение компании Juno Therapeutics, Inc.

Исследование было несравнительным (без контрольной группы), поэтому по пресс-релизу нельзя напрямую сопоставлять эффект с альтернативными схемами. Тем не менее регулятор отмечает высокую частоту ответов после однократного введения у пациентов с неблагоприятным течением заболевания и ограниченными опциями терапии.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First CAR T-Cell Therapy for Marginal Zone Lymphoma In the US. FDA News Release. 04.12.2025.

Генная терапия спинальной мышечной атрофии стала доступна пациентам старше двух лет

По данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), 24 ноября 2025 года одобрили Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей от 2 лет с подтверждённой мутацией в гене SMN1.

Itvisma – генная терапия на основе вектора аденоассоциированного вируса (AAV). Её вводят однократно интратекально, то есть непосредственно в спинномозговую жидкость, что даёт возможность доставлять терапию к мотонейронам меньшим объёмом и без расчёта дозы по массе тела.

В FDA указывают, что доказательства эффективности для пациентов ≥2 лет основаны на данных адекватно контролируемого исследования III фазы, а также на подтверждающих данных по механизму действия и на результатах применения Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), которая содержит тот же активный компонент, но используется как внутривенная форма у детей младше 2 лет. При этом показания расширили и на взрослых, однако отдельно подчёркнуты меры предосторожности из-за потенциально более высоких рисков нежелательных явлений у взрослых с сопутствующими хроническими заболеваниями (в пресс-релизе среди примеров упомянуты гепато- и кардиотоксичность).

Инструкция Itvisma включает предупреждение в рамке о риске серьёзного поражения печени; в ней также описана необходимость контроля функции печени и использования системных глюкокортикостероидов до и после введения.

Заявке присвоили статусы ускоренного рассмотрения, прорывной терапии и приоритетного рассмотрения; препарату также предоставили статус орфанного препарата. Производитель – Novartis Gene Therapies, Inc.

Источник: U.S. Food and Drug Administration.

Пероральный агонист GLP-1 орфорглипрон ускоряет снижение веса у пациентов с сахарным диабетом второго типа

По данным исследования ATTAIN-2, опубликованного online 20 ноября 2025 года в The Lancet, пероральный низкомолекулярный (непептидный) агонист рецептора глюкагоноподобного пептида-1 (GLP-1) орфорглипрон в сочетании с коррекцией образа жизни обеспечивал более выраженное снижение массы тела у взрослых с ожирением или избыточной массой тела и сахарным диабетом 2 типа, чем плацебо.

Новое 72-недельное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование III фазы было проведено в 136 центрах в 10 странах. В него включали пациентов с ИМТ ≥27 кг/м² и HbA1c 7–10%; всего рандомизировали 1 613 человека для получения орфорглипрона 6, 12 или 36 мг один раз в сутки либо плацебо – во всех группах препарат назначали как дополнение к программе изменения образа жизни.

К 72-й неделе среднее изменение массы тела составило −5,1%, −7,0% и −9,6% при применении орфорглипрона (6, 12 и 36 мг) против −2,5% на плацебо, также статистически значимо улучшились заранее заданные кардиометаболические показатели, включая HbA1c.

Нежелательные явления чаще всего наблюдались со стороны желудочно-кишечного тракта и обычно имели лёгкую или умеренную выраженность, преимущественно в период повышения дозы. Прекращение терапии из-за нежелательных явлений наблюдали чаще на орфорглипроне (6,1–9,9%), чем на плацебо (4,1%).

Источник Horn D.B. et al. (2025). Orforglipron, an oral small-molecule GLP-1 receptor agonist, for the treatment of obesity in people with type 2 diabetes (ATTAIN-2): a phase 3, double-blind, randomised, multicentre, placebo-controlled trial. The Lancet. Online ahead of print (20 Nov 2025). DOI: 10.1016/S0140-6736(25)02165-8

Одна доза вакцины от ВПЧ не уступает по эффективности двум

Однократная доза бивалентной или девятивалентной вакцины против вируса папилломы человека (ВПЧ) не уступает по эффективности двум дозам в профилактике инфекций высокоонкогенных типов ВПЧ 16 и 18. К такому выводу пришли авторы крупного рандомизированного исследования, результаты которого 3 декабря 2025 года были опубликованы онлайн в журнале The New England Journal of Medicine.

В исследование Национального онкологического института США (National Cancer Institute, NCI) включили 20 330 девочек в возрасте 12–16 лет. Участниц в равных долях распределили в четыре группы: одна или две дозы бивалентной вакцины против ВПЧ и одна или две дозы девятивалентной вакцины.

За период наблюдения частота новых инфекций ВПЧ 16/18 в группах одной и двух доз практически не отличалась. Разница составила −0,13 случая на 100 участниц между одной и двумя дозами бивалентной вакцины и 0,21 случая на 100 участниц между одной и двумя дозами девятивалентной вакцины (p < 0,001 для не меньшей эффективности в обоих сравнениях). Во всех четырех группах эффективность вакцинации была не ниже 97%, и ослабления защиты со временем не отмечено. Серьезных проблем с безопасностью также не было выявлено.

Авторы отмечают, что однократная доза вакцины против ВПЧ может помочь охватить прививками большее число девочек и молодых женщин, особенно в странах с ограниченными ресурсами, при сохранении высокой защиты от высокоонкогенных типов вируса. Это делает стратегию однократной вакцинации важным инструментом реализации рекомендаций Всемирной организации здравоохранения и усиления программ профилактики рака шейки матки.

Источник: Kreimer A.R., Porras C., Liu D. et al. (2025). Noninferiority of One HPV Vaccine Dose to Two Doses. N Engl J Med, опубликовано онлайн 3 декабря. DOI: 10.1056/NEJMoa2506765.

ВОЗ: рекордная выявляемость туберкулёза и риски из-за дефицита бюджета

В 2024 году в мире зарегистрировано рекордное количество новых случаев туберкулёза, при этом смертность, связанная с инфекцией, немного снизилась на фоне восстановления программ скрининга и лечения после пандемии COVID-19.

Согласно отчёту ВОЗ Global tuberculosis report 2025, в 2024 году диагностировано около 8,3 млн новых случаев туберкулёза. Это самый высокий показатель за всю историю наблюдений, он превышает данные 2023 года. Выявленные случаи составляют примерно 78% от расчётного общего количества заболевших, поэтому значительная часть пациентов всё ещё остаётся без диагноза и терапии. Основное бремя инфекции по-прежнему несут страны с низким и средним уровнем дохода.

На фоне роста выявляемости смертность, ассоциированная с туберкулёзом, снизилась незначительно: по оценкам, в 2024 году зарегистрировано около 1,23 млн летальных исходов против 1,25 млн в 2023-м. Эксперты ВОЗ объясняют это главным образом восстановлением доступа к медицинской помощи после ковидных ограничений, а не изменением самой заболеваемости.

Ключевым препятствием для элиминации заболевания остаётся дефицит средств. В 2024 году глобальные расходы на борьбу с туберкулёзом составили около 5,9 млрд долларов США, что значительно ниже целевого уровня в 22 млрд долларов, необходимого к 2027 году. ВОЗ предупреждает, что застой и сокращение финансирования могут перечеркнуть достигнутый прогресс в диагностике и лечении и призывает страны усиливать политическую и финансовую поддержку программ по туберкулёзу.

Источник: World Health Organization. Global tuberculosis report 2025. Geneva: World Health Organization; 2025.

Семаглутид, дулаглутид и тирзепатид сопоставимы по риску тяжелых ЖКТ-осложнений

По данным исследования, опубликованного 4 ноября 2025 года в Annals of Internal Medicine, у взрослых с сахарным диабетом 2-го типа риск тяжёлых желудочно-кишечных (ЖКТ) осложнений при применении дулаглутида, подкожного семаглутида и тирзепатида оказался сопоставимым.

Исследователи из Brigham and Women's Hospital и Гарвардской медицинской школы проанализировали данные крупной страховой базы США Optum Clinformatics в рамках наблюдательного когортного исследования «новых пользователей» с активным сравнением препаратов. В анализ включали взрослых пациентов с диабетом 2-го типа, которые впервые начинали терапию дулаглутидом, подкожным семаглутидом или тирзепатидом в период с 1 января 2019 по 30 августа 2024 года; для каждой пары препаратов формировали отдельную когорту и подбирали сопоставимых пациентов по множеству исходных характеристик (сопоставление 1:1 методом псевдорандомизации).

Первичной конечной точкой был комбинированный показатель тяжёлых ЖКТ-событий: острый панкреатит, билиарная патология, кишечная непроходимость, гастропарез и тяжёлый запор, требовавшие обращения в отделение неотложной помощи или госпитализации. После сопоставления в группы вошли 65 238 пар пациентов в сравнении «семаглутид против дулаглутида», 20 893 пары в сравнении «тирзепатид против дулаглутида» и 46 620 пар в сравнении «тирзепатид против семаглутида». Отношения рисков для тяжёлых ЖКТ-осложнений были близки к 1,0 и статистически значимо не отличались от нейтрального уровня: 0,96 (95% ДИ 0,87–1,06), 0,96 (95% ДИ 0,77–1,20) и 1,07 (95% ДИ 0,90–1,26) соответственно – во всех трёх сравнениях доверительные интервалы включали 1,0.

Авторы подчёркивают, что анализ основан на данных страховых претензий с относительно коротким периодом наблюдения (медиана около полугода) и неполной информацией об индексе массы тела и уровне гликемического контроля, поэтому полностью исключить остаточное смешение факторов нельзя. Кроме того, учитывались только тяжёлые осложнения, требующие медицинской помощи, а более частые лёгкие симптомы, такие как тошнота или умеренная диарея, в расчёт не входили.

Тем не менее исследование даёт основания считать, что при выборе между дулаглутидом, семаглутидом и тирзепатидом у пациентов с диабетом 2-го типа серьёзные ЖКТ-риски, вероятно, не должны быть главным фактором. При прочих равных врачи могут фокусироваться на эффективности, удобстве режима дозирования, доступности и предпочтениях пациента.

Источник: Crisafulli S., Alkabbani W., Paik J.M. et al. Comparative Gastrointestinal Safety of Dulaglutide, Semaglutide, and Tirzepatide in Adults With Type 2 Diabetes. Ann Intern Med. 2025;doi:10.7326/ANNALS-25-01724. Online ahead of print, 4 November 2025.

FDA отменяет строгие предупреждения по менопаузальной гормональной терапии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Министерство здравоохранения и социальных служб США (HHS) 10 ноября 2025 года объявили о начале процесса удаления так называемых «чёрных рамок» (boxed warnings) – наиболее строгих предупреждений о рисках рака молочной железы, сердечно-сосудистых событий и деменции – из инструкций к большинству препаратов менопаузальной гормональной терапии (МГТ).

Речь идёт о лекарственных средствах, содержащих эстроген или комбинацию эстрогена и прогестагена, которые назначаются для купирования вазомоторных симптомов (приливов), нарушений сна, перепадов настроения и профилактики остеопороза.

Строгие рамочные предупреждения были введены после публикации в 2002 году результатов исследования Women’s Health Initiative (WHI). В нём использовались конъюгированные эквинные эстрогены и медроксипрогестерона ацетат у женщин преимущественно старшей возрастной группы (средний возраст 63 года). Выявленные тогда риски были экстраполированы на всех пациенток, что привело к резкому снижению использования гормональной терапии даже у более молодых женщин с тяжёлыми симптомами менопаузы.

По словам комиссара FDA доктора Марти Макэри (Marty Makary), прежнее решение базировалось на данных, которые больше не отражают современную клиническую практику и профиль безопасности используемых сегодня препаратов – в том числе схем с разными дозами, путями введения и разделением системной и локальной терапии.

Обновлённая маркировка смещает фокус на возраст начала терапии. Согласно позиции регулятора, для женщин моложе 60 лет или находящихся в пределах 10 лет после наступления менопаузы польза от купирования симптомов в целом перевешивает потенциальные риски, особенно при выборе подходящей формы и дозы.

Более того, ранний старт терапии может быть ассоциирован со снижением риска сердечно-сосудистых заболеваний и когнитивных нарушений, однако FDA подчёркивает, что МГТ не следует назначать исключительно с целью профилактики старения или хронических заболеваний без наличия показаний.

Отмена «чёрной рамки» не означает полного снятия предупреждений. Информация о рисках сохранится в соответствующих разделах инструкции (Warnings and Precautions), но будет подана в контексте возраста, анамнеза и типа терапии.

Важно: рамочное предупреждение о риске рака эндометрия сохраняется для препаратов, содержащих только эстроген, при их назначении женщинам с сохранённой маткой (без «прикрытия» гестагенами).

Президент Американского колледжа акушеров и гинекологов (ACOG) доктор Стивен Дж. Флейшман (Steven J. Fleischman) приветствовал решение, отметив, что устаревшие предупреждения создавали ненужный барьер для пациенток. Особенно это касалось локальных форм (низкодозовых вагинальных эстрогенов), которые имеют минимальную системную абсорбцию, но всё равно несли на упаковке пугающие надписи о рисках инсультов и инфарктов.

Врачи отмечают и психологический аспект: многие пациентки отказывались от необходимого лечения, прочитав «чёрную рамку» уже после назначения врача. Ожидается, что изменение маркировки облегчит процесс совместного принятия решений.

Регулятор напоминает, что гормональная терапия не является универсальным решением. Решение о назначении должно приниматься индивидуально, с учётом личного и семейного анамнеза тромбоэмболий, рака молочной железы и других факторов риска.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Requests Labeling Changes Related to Safety Information to Clarify the Benefit/Risk Considerations for Menopausal Hormone Therapies. News release, 10.11.2025. HHS