FDA одобрило терапию для снижения риска инфекций после трансплантации стволовых клеток у пациентов, страдающих раком крови

17 апреля 2023 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило к применению лекарственный препарат Omisirge (omidubicel-onlv) – модифицированную аллогенную терапию на основе клеток пуповинной крови для быстрого восстановления нейтрофилов в организме, что позволяет снизить риск инфекций.

Продукт предназначен для применения у взрослых и детей возрастом от 12 лет, страдающих онкологическими заболеваниями системы крови, у которых планируется пересадка пуповинной крови после облучения или химиотерапии.

Опухоли системы крови или гемобластозы – это злокачественные онкологические заболевания, вызванные неконтролируемым ростом клеток крови, что мешает их нормальному функционированию. Такой аномальный рост часто начинается в стволовых клетках костного мозга, из которых потом формируются различные виды кровяных клеток. Ежегодно в США на рак крови приходится до 10% всех злокачественных образований. Процент выживаемости варьируется, что зависит от многих факторов, включая конкретный вид гемобластоза. Рак крови может вызывать серьезные разрушительные последствия для организма и приводить к симптомам усталости, боли в костях и суставах, ночным приливам, инфекциям, слабости, потере веса, лихорадке.

Пересадка стволовых клеток является стандартной терапией рака крови. Здоровые стволовые клетки вводятся в организм для восстановления нормального производства и функционирования клеток крови. Одним из источников здоровых стволовых клеток является пуповинная кровь. Предварительно пациенту обычно проводится химиотерапия или лучевая терапия, что сильно ослабляет иммунную систему и значительно повышает риски тяжелых, зачастую смертельно опасных инфекций.

Новый препарат Omisirge вводится однократно внутривенно и содержит в составе человеческие аллогенные стволовые клетки из пуповинной крови, обработанные и обогащенные никотинамидом (форма витамина B3). Каждая доза является персонализированной и содержит здоровые стволовые клетки от аллогенного, предварительно обследованного донора.

Безопасность и эффективность препарата Omisirge была изучена в рандомизированном многоцентровом исследовании, в котором принимали участие 125 пациентов с подтвержденным диагнозом гемобластоз, в возрасте от 12 до 65 лет. Оценка эффективности препарата базировалась на временном периоде восстановления нейтрофилов и частоты нагноений после пересадки.

Терапия препаратом Omisirge потенциально вызывает тяжелые побочные явления, что следует учитывать при оценке риска и пользы при назначении препарата.

Источник