FDA одобрило дараксонрасиб при метастатическом раке поджелудочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Rasonque (дараксонрасиб) для лечения взрослых с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Препарат предназначен для пациентов, которые ранее получили как минимум одну линию системной терапии либо не подходят для многокомпонентной системной терапии.

Дараксонрасиб стал первым одобренным ингибитором RAS для этой опухоли. Препарат принимают внутрь один раз в сутки; он блокирует несколько форм белка RAS, который поддерживает рост большинства аденокарцином поджелудочной железы.

Эффективность оценивали в многоцентровом рандомизированном открытом исследовании с участием 500 взрослых с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Дараксонрасиб сравнивали со стандартной химиотерапией.

Медиана общей выживаемости составила 13,2 месяца в группе дараксонрасиба и 6,7 месяца в группе стандартной химиотерапии. В сообщении FDA не приведены отношение рисков и доверительный интервал, поэтому точность оценки эффекта по этим данным определить нельзя.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были сыпь, диарея, стоматит, тошнота, утомляемость, рвота, боль в животе, отеки, снижение аппетита и кровотечения. FDA присвоило препарату статусы прорывной терапии и орфанного препарата, а также провело приоритетное рассмотрение.

Одобрение не распространяется на локализованную опухоль и не означает замену стандартной многокомпонентной терапии у пациентов, которым она подходит. Оно ограничено указанной группой взрослых с метастатическим заболеванием.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer. 26 August 2026. FDA

У потомков столетних долгожителей реже развивались сердечно-сосудистые заболевания

Люди, у которых хотя бы один родитель дожил до 100 лет, в среднем жили дольше и реже сталкивались с сердечно-сосудистыми заболеваниями и артериальной гипертензией. Результаты анализа трех независимых продольных когорт опубликованы в JAMA Network Open.

Исследователи объединили данные 4030 участников проектов LonGenity, New England Centenarian Study и UK Biobank. Потомков людей, проживших не менее 100 лет, сравнивали с участниками без такого семейного долголетия; наблюдение в трех когортах охватывало период с 1995 по 2024 год.

В метаанализе отношение рисков составило 0,58 для смерти (95% доверительный интервал 0,41–0,81), 0,67 для сердечно-сосудистых заболеваний (95% доверительный интервал 0,46–0,97) и 0,68 для артериальной гипертензии (95% доверительный интервал 0,62–0,75). Это соответствует снижению риска на 42, 33 и 32% соответственно.

Расчетный возраст смерти у потомков долгожителей был выше в среднем на 3,12 года (95% доверительный интервал 0,96–5,28), а артериальная гипертензия возникала на 5,21 года позже (95% доверительный интервал 2,13–8,29). Снижение риска инсульта выявили в двух из трех когорт; связи с риском рака не обнаружили.

Модели учитывали пол, образование и доступные данные о курении и других факторах образа жизни. После поправки на множественные сравнения наиболее устойчивым оставался результат для артериальной гипертензии; некоторые оценки смерти и сердечно-сосудистых заболеваний переставали достигать статистической значимости.

Наблюдательный дизайн не позволяет отделить вклад генетики от общих семейных условий и других неучтенных факторов. Кроме того, часть диагнозов в двух когортах сообщали сами участники, а большинство обследованных были белыми. Авторы считают потомков долгожителей перспективной моделью для поиска механизмов здорового старения.

Источник: Reed ER, Wysocki M, Gal M, et al. Exceptional Parental Longevity and Onset of Morbidity and Mortality Across Cohorts. JAMA Netw Open. 2026;9(8):e2630964. Published online 26 August 2026. doi:10.1001/jamanetworkopen.2026.30964

FDA одобрило первую терапию для пациентов с гликогенозом типа Ia

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выдало ускоренное одобрение препарату Genglycos (паригласген брекопарвовек) для снижения потребности в кукурузном крахмале в дополнение к диетотерапии у взрослых и детей от 8 лет с гликогенозом типа Ia. Это первая одобренная терапия для данного заболевания.

Гликогеноз типа Ia связан с дефицитом глюкозо-6-фосфатазы. Из-за нарушения высвобождения глюкозы из гликогена у пациентов возникает риск тяжелой гипогликемии при голодании. До настоящего времени основу лечения составляли частые приемы пищи и круглосуточное употребление медленно перевариваемого кукурузного крахмала.

Genglycos представляет собой векторную генную терапию на основе аденоассоциированного вируса серотипа 8. Препарат однократно вводят внутривенно; он доставляет в клетки печени функциональную копию гена G6PC.

Эффективность оценивали в многоцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании. Из 49 рандомизированных пациентов лечение получили 46: 21 – Genglycos и 25 – плацебо. Через 48 недель скорректированное среднее снижение суточного потребления крахмала относительно исходного уровня составило 41,1 и 10,2% соответственно; межгрупповая разница достигла 30,9 процентного пункта (95% доверительный интервал 20,9–40,8). Число ежедневных приемов крахмала уменьшилось в среднем на 1,2 против 0,2.

При этом доля показаний непрерывного мониторинга глюкозы в диапазоне гипогликемии ниже 70 мг/дл увеличилась на 3,1% в группе генной терапии и на 0,1% в группе плацебо. Среди серьезных нежелательных реакций отмечались анафилаксия, надпочечниковая недостаточность, повышение уровня лактата и гипогликемия. Наиболее частыми реакциями были повышение активности трансаминаз и тошнота.

Одобрение основано на суррогатном показателе – уменьшении потребления крахмала, поэтому производитель должен подтвердить клиническую пользу в последующих исследованиях. Инструкция предупреждает о рисках инфузионных реакций, поражения печени, надпочечниковой недостаточности и теоретическом риске опухолеобразования; препарат противопоказан при тяжелом фиброзе или циррозе печени.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Therapy for Patients aged 8 years and older with Glycogen Storage Disease Type Ia. 19 August 2026. FDA

Линзы для очков с высокоасферическими микролинзами замедлили прогрессирование миопии у детей

Линзы для очков с высокоасферическими микролинзами замедляли прогрессирование миопии и увеличение длины переднезадней оси глаза у детей по сравнению с обычными однофокусными линзами. Результаты двухлетнего рандомизированного исследования опубликованы в JAMA Ophthalmology.

В двойное слепое исследование, проведенное в девяти центрах США, включили 159 детей в возрасте 6–12 лет с миопией от −0,75 до −4,50 дптр. Участников распределили в соотношении 1:1 в группы высокоасферических и однофокусных линз; двухлетнее обследование завершили 135 детей (84,9%).

Через 24 месяца скорректированное среднее изменение сферического эквивалента циклоплегической рефракции составило −0,25 дптр в группе специальных линз и −0,90 дптр в контрольной группе. Разница равнялась 0,64 дптр (95% доверительный интервал 0,50–0,79; p<0,001), что соответствовало относительному снижению прогрессирования миопии на 71%.

Увеличение длины переднезадней оси глаза за тот же период составило 0,21 и 0,45 мм соответственно. Межгрупповая разница достигла −0,24 мм (95% доверительный интервал от −0,29 до −0,19; p<0,001), или 53% относительного снижения.

Максимальная корригированная острота зрения не различалась между группами. Нежелательные явления со стороны глаз зарегистрировали у 9 из 77 детей (11,7%) в группе высокоасферических линз и у 12 из 82 (14,6%) в контрольной группе; серьезных или связанных с исследуемыми линзами нежелательных явлений не было.

Исследование финансировала компания Essilor International, которая участвовала в его проведении и подготовке публикации. Двухлетний период короче обычной продолжительности контроля миопии у детей; необходимы трехлетние данные и наблюдение после прекращения использования линз. В исследование также не включали детей с более выраженной миопией.

Источник: Shen J, Hunt C, Young G, Drobe B. Spectacle Lenses With Highly Aspherical Lenslets for Myopia Control: A Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. Published online 20 August 2026. doi:10.1001/jamaophthalmol.2026.3288

Внутривенное железо перед операцией на сердце снизило потребность в переливании эритроцитов

У взрослых с анемией, которым предстояла плановая операция на сердце, однократное внутривенное введение железа перед вмешательством снизило потребность в переливании эритроцитов и незначительно увеличило число дней, проведенных живыми и дома в течение последующих 90 дней. Результаты международного рандомизированного исследования ITACS опубликованы в BMJ.

В двойное слепое плацебо-контролируемое исследование включили 955 взрослых с анемией из 33 клинических центров в 10 странах. Перед плановой кардиохирургической операцией участникам вводили 1000 мг железа внутривенно или плацебо. Интервал между инфузией и операцией составлял от 1 до 26 недель.

Основным показателем было число дней, в течение которых пациент оставался жив и находился дома в первые 90 дней после операции. Медиана составила 81,1 дня в группе железа и 80,0 дня в группе плацебо; скорректированная разница медиан – 1,0 дня (95,4% доверительный интервал от 0,0 до 2,1; p=0,041).

Во время госпитализации переливание эритроцитов потребовалось 262 пациентам (61,1%) в группе железа и 302 пациентам (68,2%) в группе плацебо. Относительный риск составил 0,90 (95% доверительный интервал 0,82–0,99; p=0,027).

Различий по частоте серьезных осложнений и продолжительности госпитализации между группами не выявили. Для основного анализа были доступны данные 921 из 939 участников модифицированной выборки для анализа по назначенному лечению.

Авторы считают внутривенное железо эффективным компонентом программы подготовки пациента перед плановой операцией на сердце. При этом улучшение основного исхода было небольшим, а исследование не показало уменьшения числа серьезных осложнений или длительности госпитализации.

Источник: Myles PS, Klein AA, Smith JA, et al. Intravenous iron to treat anaemia before cardiac surgery (ITACS): international, double blind, placebo controlled randomised trial. BMJ. 2026;394:e100407. Published online 19 August 2026. doi:10.1136/bmj-2026-100407

Упадацитиниб обеспечил репигментацию кожи при несегментарном витилиго в двух исследованиях III фазы

Пероральный прием упадацитиниба в дозе 15 мг один раз в сутки чаще приводил к клинически значимой репигментации лица и кожи тела у взрослых и подростков с несегментарным витилиго, чем применение плацебо. Результаты двух исследований III фазы Viti-Up опубликованы в The Lancet.

Два международных многоцентровых двойных слепых исследования провели в 138 учреждениях 18 стран. В них участвовали пациенты в возрасте от 12 лет с несегментарным витилиго лица и тела. В Viti-Up-1 рандомизировали 308 человек, в Viti-Up-2 – 306; участники получали упадацитиниб или плацебо в соотношении 2:1.

Через 48 недель уменьшение общей площади депигментации не менее чем на 50% зарегистрировали у 19% получавших упадацитиниб и 6% получавших плацебо в Viti-Up-1, а также у 21 и 6% соответственно в Viti-Up-2 (p<0,001 в обоих исследованиях).

Уменьшение площади депигментации лица не менее чем на 75% наблюдалось у 25% пациентов в группе упадацитиниба против 6% в группе плацебо в Viti-Up-1 и у 23% против 7% в Viti-Up-2 (p<0,001).

За 48 недель не зарегистрировали подтвержденных серьезных сердечно-сосудистых событий, венозных тромбоэмболий, перфораций желудочно-кишечного тракта, активного туберкулеза, лимфомы, немеланомного рака кожи или оппортунистических инфекций, кроме опоясывающего герпеса. Новых сигналов безопасности авторы не выявили.

Исследования продолжались 48 недель и сравнивали препарат с плацебо; клинически значимая репигментация сформировалась у меньшинства участников. Работы финансировала компания AbbVie. Полученные результаты относятся к исследуемому применению упадацитиниба и сами по себе не означают одобрения препарата для лечения витилиго.

Источник: Passeron T, Prajapati VH, Sivamani RK, et al. Efficacy and safety of upadacitinib in adults and adolescents for treatment of non-segmental vitiligo (Viti-Up): results of two phase 3 randomised controlled studies. Lancet. 2026;408(10555):636–648. doi:10.1016/S0140-6736(26)00896-2

FDA одобрило первый препарат, воздействующий на всю картину нарколепсии 1-го типа

FDA (США) 5 августа 2026 года зарегистрировала таблетки Orzeyful (овепорекстон) для лечения нарколепсии 1-го типа у взрослых. Это первый препарат, одобренный именно как терапия заболевания в целом, а не отдельных его проявлений, и первый, который напрямую восстанавливает орексиновую передачу – биологическую причину болезни.

Нарколепсия 1-го типа – редкое пожизненное нейропсихиатрическое расстройство сна, которым страдает примерно 1 из 2000 человек в США. Оно вызвано гибелью нейронов, вырабатывающих орексин – вещество, регулирующее бодрствование, сон и мышечный тонус. При его дефиците мозг не может удерживать устойчивое бодрствование и чётко разграничивать сон и явь. Отсюда характерный набор симптомов: избыточная дневная сонливость, катаплексия (внезапная мышечная слабость на фоне сильных эмоций, например смеха), сонный паралич, гипнагогические галлюцинации на границе сна и пробуждения, а также фрагментированный ночной сон. До сих пор ни один препарат не был одобрен для нарколепсии 1-го типа как единого расстройства, и ни один не действовал непосредственно на орексиновую систему.

Овепорекстон активирует тот же рецептор, на который в норме действует эндогенный орексин, и тем самым восполняет недостающий сигнал – в отличие от стимуляторов и седативных средств, которые лишь маскируют отдельные симптомы. Препарат принимают внутрь дважды в сутки.

Эффективность и безопасность изучали в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях длительностью 12 недель с участием 273 взрослых пациентов с нарколепсией 1-го типа. На дозе 2 мг участники лучше сохраняли бодрствование днём по сравнению с плацебо, реже жаловались на дневную сонливость и реже испытывали приступы катаплексии. Улучшение отмечалось по всему спектру симптомов, включая сонный паралич, галлюцинации и нарушения ночного сна.

Среди частых нежелательных явлений – бессонница, учащённое мочеиспускание, императивные позывы к мочеиспусканию и повышенное слюноотделение. Доля пациентов, прекративших лечение из-за побочных эффектов, была низкой. Пациентам следует сообщать врачу обо всех принимаемых препаратах: совместный приём с сильными ингибиторами CYP3A не рекомендуется. Безопасность и эффективность у пациентов младше 18 лет не изучены. Препарат предложен к включению в списки контролируемых веществ; выход на рынок возможен после решения Управления по борьбе с наркотиками США (DEA).

Регистрация проведена в рамках программ Breakthrough Therapy (ускоренная разработка препаратов с ранними признаками существенного превосходства над имеющейся терапией) и Priority Review (сокращённые сроки рассмотрения заявки). Заявитель – Takeda Pharmaceuticals America, Inc.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Drug to Treat the Full Range of Narcolepsy Type 1 Symptoms. FDA News Release; 5 августа 2026.

 p-tau217 в крови помог оценить пятилетний риск когнитивных нарушений

Высокая концентрация фосфорилированного тау-белка 217 (p-tau217) в плазме была связана с более высоким абсолютным риском последующего когнитивного ухудшения у людей, которые на момент анализа сохраняли нормальные когнитивные функции. Биомаркер отражает ранние патологические изменения, связанные с болезнью Альцгеймера, но полученные оценки пока предназначены прежде всего для исследований и планирования клинических испытаний.

Авторы объединили данные 2684 участников из шести продольных когорт Северной Америки, Японии и Австралии. Медиана возраста составляла 69,6 года, 63% участников были женщинами. За медиану наблюдения 5,4 года когнитивные нарушения возникли у 478 человек; конечная точка включала легкие когнитивные нарушения, деменцию или два последовательных результата 0,5 балла и выше по глобальной шкале Clinical Dementia Rating.

Каждое увеличение исходного p-tau217 на одно стандартное отклонение было связано с ростом риска когнитивных нарушений на 38% (отношение рисков 1,38; 95% ДИ 1,30-1,46). Связь сохранялась после поправки на возраст, пол, образование, носительство аллеля ε4 гена APOE, когорту и амилоидную нагрузку по ПЭТ: отношение рисков составило 1,32 (95% ДИ 1,24-1,41).

Пятилетний абсолютный риск последовательно возрастал от 12% (95% ДИ 9-15%) в группе с низким уровнем p-tau217 до 15% (95% ДИ 12-17%) при промежуточном, 24% (95% ДИ 20-28%) при высоком и 38% (95% ДИ 33-43%) при очень высоком уровне. На горизонте двух лет риск оставался низким во всех группах – от 1% до 4%. Десятилетние оценки достигали 40–78%, однако только 5% участников наблюдали дольше десяти лет, поэтому эти цифры существенно менее надежны.

Результаты нельзя автоматически переносить на массовый скрининг. В отобранных исследовательских когортах преобладали хорошо образованные участники, расовое, этническое и социально-экономическое разнообразие было ограниченным. Модели не учитывали хроническую болезнь почек, способную влиять на уровень p-tau217, риск смерти и другие причины когнитивного снижения. Сама конечная точка не разделяла болезнь Альцгеймера и когнитивные нарушения иной природы.

Авторы считают, что p-tau217 может стать основой для индивидуальных прогностических моделей и помочь отбирать участников профилактических испытаний. Однако действующие рекомендации не советуют определять биомаркеры болезни Альцгеймера у людей без объективных когнитивных нарушений: для этой группы пока нет одобренной терапии, которая меняла бы тактику после положительного теста.

Источник: Buckley RF, Townsend DL, Birkenbihl CJ, et al. Prognostic Value of Blood-Based P-Tau217 Levels for Progression to Cognitive Impairment. JAMA. 2026; online ahead of print:e2612556. doi:10.1001/jama.2026.12556. Published online 14 July 2026.

Энфортумаб ведотин и пембролизумаб улучшили исходы при раке мочевого пузыря

Периоперационная терапия энфортумабом ведотином и пембролизумабом улучшила бессобытийную и общую выживаемость у пациентов с мышечно-инвазивным раком мочевого пузыря, которым подходили цисплатин и радикальная цистэктомия. Комбинация превзошла стандартную неоадъювантную схему цисплатин плюс гемцитабин в рандомизированном исследовании KEYNOTE-B15/EV-304.

В открытое исследование фазы III включили 808 взрослых. 405 пациентов получили четыре курса энфортумаба ведотина с пембролизумабом до операции, затем цистэктомию и адъювантную терапию обоими препаратами; 403 пациента получили четыре курса цисплатина с гемцитабином до цистэктомии. Операцию выполнили у 86,7% и 89,6% участников соответственно. Медиана наблюдения составила 33,6 месяца.

Через два года без прогрессирования, рецидива или смерти оставались 79,4% пациентов в группе энфортумаба ведотина с пембролизумабом и 66,2% в группе цисплатина с гемцитабином. Отношение рисков события или смерти составило 0,53 (95% ДИ 0,41-0,70; p<0,001). Двухлетняя общая выживаемость достигла 86,9% и 81,3% соответственно; отношение рисков смерти – 0,65 (95% ДИ 0,48-0,89; p=0,006).

Полный патоморфологический ответ, то есть отсутствие жизнеспособной опухоли в удаленном материале, получили у 55,8% пациентов на новой комбинации и у 32,5% на стандартной химиотерапии (p<0,001). Таким образом, преимущество проявилось не только по суррогатному показателю ответа, но и по бессобытийной и общей выживаемости.

Нежелательные явления третьей степени и выше по любой причине возникли у 75,7% пациентов в экспериментальной группе и у 67,2% в контрольной. Исследование было открытым, а экспериментальная стратегия включала лечение и до, и после операции, тогда как контрольная – только до операции. Поэтому вклад отдельных препаратов и адъювантного этапа разделить нельзя; более длительное наблюдение потребуется для оценки устойчивости преимущества и поздней токсичности.

Авторы считают, что у пациентов, которым доступна цисплатин-содержащая терапия, периоперационная комбинация энфортумаба ведотина и пембролизумаба дает более выраженный противоопухолевый эффект и улучшает клинические исходы по сравнению с неоадъювантным цисплатином и гемцитабином, однако требует тщательного контроля токсичности.

Источник: Galsky MD, Valderrama BP, Maruzzo M, et al. Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Cisplatin-Eligible Bladder Cancer. N Engl J Med. 2026;395(4):338-348. Published online 22 July 2026. doi:10.1056/NEJMoa2601486

Эндопротез с двойной подвижностью снизил риск вывиха после перелома шейки бедра

Эндопротезы с двойной подвижностью могут предотвращать одно из наиболее частых ранних осложнений тотального эндопротезирования тазобедренного сустава после перелома шейки бедра. В такой конструкции используются два подвижных сочленения, повышающих стабильность сустава.

В прагматическое рандомизированное исследование DUALITY включили 1600 пациентов в возрасте 65 лет и старше с острым смещенным переломом шейки бедра. Лечение проводили в 44 больницах Швеции и Великобритании. Пациентам, которым было показано тотальное эндопротезирование, устанавливали чашку с двойной подвижностью или стандартный имплантат. В модифицированный анализ вошли 1566 человек.

В течение года вывих, потребовавший закрытого вправления или операции, зарегистрировали у 10 из 779 пациентов с чашкой двойной подвижности и у 33 из 787 пациентов со стандартным имплантатом – 1,3% против 4,2%. Скорректированное отношение рисков составило 0,27 (95% ДИ 0,13-0,56; p<0,0001), что соответствует снижению интенсивности события на 73%.

Абсолютная разница достигла 2,9 процентного пункта. Это означает, что для предотвращения одного вывиха в течение года чашку с двойной подвижностью нужно использовать примерно у 35 пациентов.

Комбинированная конечная точка, включавшая вывих, инфекцию эндопротеза или повторную операцию, также встречалась реже: у 3,0% и 6,1% пациентов соответственно. Статистически значимых различий по отдельной частоте инфекции, повторных операций, смерти в течение года и качеству жизни по EQ-5D не выявлено.

Исследование было открытым, а год наблюдения не позволял оценить поздний износ имплантата. В работу включали преимущественно самостоятельно мобильных, когнитивно сохранных пациентов, поэтому результаты нельзя переносить на всех больных с переломом шейки бедра или на плановое эндопротезирование. Преобладание цементных моноблочных чашек и отсутствие прямого переднего доступа ограничивают применимость выводов к другим конструкциям и подходам.

Авторы считают чашки с двойной подвижностью предпочтительным вариантом для изученной группы. Экономический анализ не завершен, поэтому влияние более высокой стоимости имплантата пока не определено.

Источник: Hailer NP, Griffin XL, Mukka S, et al. Dual mobility versus standard cups in total hip replacement for displaced femoral neck fractures (Duality): an international, multicentre, randomised, controlled, superiority trial. The Lancet. 2026; online ahead of print. eID S0140-6736(26)00759-2. doi:10.1016/S0140-6736(26)00759-2. Online 2 July 2026.

Бофанглутид обеспечил выраженное снижение HbA1c при сахарном диабете 2 типа

Новый агонист рецептора ГПП-1 бофанглутид показал клинически заметное снижение гликированного гемоглобина у взрослых пациентов с сахарным диабетом 2 типа. Пока это данные фазы 2b, поэтому речь идет не о готовой замене семаглутиду, а о препарате-кандидате, который выглядит перспективно и требует подтверждения в крупных исследованиях.

В открытое рандомизированное исследование включили 272 взрослых пациента из 37 центров Китая. Участники ранее не получали сахароснижающие препараты или находились на стабильной терапии пероральными средствами. Исходный HbA1c составлял 7,0–11,0%; средний возраст – 50,8 года, средний HbA1c – 8,35%, средний индекс массы тела – 27,9 кг/м².

Пациентов распределили на пять групп в соотношении 1:1:1:1:1. Бофанглутид назначали в дозах 12, 18 или 24 мг один раз в 2 недели, а также 24 мг один раз в неделю. Группа сравнения получала семаглутид 1 мг один раз в неделю. Основной конечной точкой было изменение HbA1c от исходного уровня к 24-й неделе.

Через 24 недели HbA1c снизился на 1,87 п.п. в группе бофанглутида 12 мг каждые 2 недели, на 2,28 п.п. – при дозе 18 мг каждые 2 недели и на 1,94 п.п. – при дозе 24 мг каждые 2 недели. При еженедельном введении бофанглутида 24 мг снижение составило 2,32 п.п. Для семаглутида 1 мг один раз в неделю показатель снизился на 1,60 п.п.

Разница по сравнению с семаглутидом составила −0,27 п.п. для бофанглутида 12 мг каждые 2 недели, −0,68 п.п. для 18 мг каждые 2 недели, −0,34 п.п. для 24 мг каждые 2 недели и −0,72 п.п. для 24 мг один раз в неделю. Для двух режимов доверительные интервалы не исключали близкий к нейтральному результат, поэтому формулировать вывод как «превосходство во всех группах» было бы избыточно.

Авторы также сообщили о снижении массы тела и улучшении ряда кардиометаболических показателей относительно исходного уровня. Эти результаты согласуются с механизмом класса ГПП-1, но для практики важнее другое: препарат показал эффект не только при еженедельном, но и при двухнедельном режиме введения.

Главный сигнал по безопасности касался желудочно-кишечного тракта. Такие нежелательные явления, чаще 1–2-й степени тяжести, отмечались у 81,8–87,3% пациентов в группах бофанглутида и у 51,9% в группе семаглутида. Гипогликемия возникала у 0–3,8% пациентов на бофанглутиде и у 1,9% на семаглутиде; тяжелых эпизодов гипогликемии не было.

Ограничения существенные: исследование было открытым, длилось 24 недели и включало только китайских пациентов. Кроме того, работу финансировала Gan & Lee Pharmaceuticals, а часть авторов раскрыла связи с компанией.

Источник: Liu M., Cheng Z., Lu L. et al. Weekly and Biweekly Treatment With Bofanglutide Versus Semaglutide in Chinese Patients With Type 2 Diabetes: A Phase 2b Randomized Clinical Trial. Ann Intern Med. Published online 30.06.2026. DOI: 10.7326/ANNALS-25-04623.

 FDA одобрило Tregzi для снижения риска хронической РТПХ после трансплантации

У взрослых пациентов с гематологическими злокачественными заболеваниями, которым нужна трансплантация от совместимого донора, появился новый способ снизить один из главных поздних рисков процедуры. Tregzi применяют в составе аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, чтобы восстановить кроветворение и иммунитет и одновременно уменьшить вероятность хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Tregzi – аллогенную клеточную иммунотерапию с гемопоэтическими стволовыми клетками и клетками-предшественниками, регуляторными T-клетками и обычными T-клетками. Терапия показана взрослым пациентам с гемобластозами при трансплантации от совместимого донора после миелоаблативной подготовки.

Tregzi создают из клеток донора с полным HLA-совпадением 8/8. В состав входят гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники, регуляторные T-клетки, которые помогают сдерживать чрезмерный иммунный ответ, и обычные T-клетки. Такой подход должен сохранить противоопухолевый и противоинфекционный потенциал трансплантата, но снизить риск повреждения тканей пациента донорскими иммунными клетками.

Эффективность и безопасность оценивали в открытом рандомизированном исследовании PRECISION-T. В него включили 187 взрослых пациентов с острыми лейкозами или миелодиспластическим синдромом. Участников распределили на Tregzi с профилактикой РТПХ такролимусом или стандартный немодифицированный трансплантат с такролимусом и метотрексатом.

Основной конечной точкой была выживаемость без хронической РТПХ: время от трансплантации до смерти по любой причине или развития умеренной либо тяжелой хронической РТПХ. Медиана этого показателя в группе Tregzi не была достигнута, тогда как в контрольной группе составила 7,3 месяца; отношение рисков – 0,26 (95% ДИ 0,14–0,47; p<0,00001). Через год выживаемость без хронической РТПХ составила 78% при применении Tregzi и 38,4% при стандартной трансплантации.

Риск умеренной или тяжелой хронической РТПХ также был ниже: к 12 месяцам ее зарегистрировали у 12,6% пациентов в группе Tregzi и у 44% в контрольной группе. С учетом смерти как конкурирующего риска отношение рисков составило 0,19 (95% ДИ 0,08–0,43; p=0,00002).

Нежелательные реакции в целом соответствовали ожидаемым рискам трансплантации. Чаще всего отмечали мукозит, диарею, сыпь, вирусные инфекции, инфекции без уточненного возбудителя, боль в животе, рвоту, тошноту, бактериальные и грибковые инфекции, кровотечения, острую РТПХ и отеки. В инструкции также выделены предупреждения о несостоятельности трансплантата, РТПХ, инфузионных реакциях, вторичных злокачественных опухолях и передаче инфекционных агентов.

FDA предоставило заявке статус орфанного препарата и статус перспективной регенеративной терапии. Одобрение получила компания Orca Biosystems.

Источник: FDA. FDA Approves New Treatment That Uses Donor Immune Cells to Prevent Serious Complications in Blood Cancer Patients. FDA News Release. Опубликовано 30.06.2026.
FDA. FDA approves allogeneic regulatory T cell-based immunotherapy with HSPC and T cells-vldq for use in matched donor hematopoietic stem cell transplantation for adults with hematologic malignancies. Approval notification. Опубликовано 30.06.2026.

 FDA одобрило зидасамтиниб для пациентов с ROS1-положительным раком легкого после терапии ингибиторами ROS1

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило зидасамтиниб (Jideytro) для взрослых с местно-распространенным или метастатическим ROS1-положительным немелкоклеточным раком лёгкого после как минимум одного ингибитора тирозинкиназы ROS1. Таблетки принимают по 100 мг один раз в сутки до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

Решение основано на результатах многоцентрового открытого исследования ARROS-1. В анализ эффективности вошли 117 пациентов: 59 ранее получили один ингибитор ROS1, еще 58 – два и более, включая лорлатиниб, репотректиниб или талетректиниб. Ответ опухоли оценивал независимый комитет по критериям RECIST 1.1.

Подтвержденный объективный ответ зарегистрировали у 44% пациентов (95% ДИ 34–53%). Среди ответивших у 82% эффект сохранялся не менее 6 месяцев, а у 69% – не менее 12 месяцев. После одного предшествующего ингибитора ROS1 частота ответа составила 49% (95% ДИ 36–63%), после двух и более – 38% (95% ДИ 26–52%).

Интерпретацию результатов ограничивает отсутствие группы сравнения; кроме того, исследование было открытым. Основными конечными точками были частота и длительность ответа, а не общая выживаемость. Поэтому данные показывают противоопухолевую активность после предшествующей таргетной терапии, но не позволяют оценить преимущество зидасамтиниба перед доступными альтернативами.

В инструкции указаны предупреждения о нежелательных реакциях со стороны центральной нервной системы, удлинении интервала QTc, интерстициальном заболевании лёгких, включая пневмонит, переломах, миалгии с повышением креатинфосфокиназы, токсическом влиянии на поджелудочную железу и риске для плода. FDA рассмотрело заявку по программе Real-Time Oncology Review и одобрило препарат на два месяца раньше целевой даты.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA approves zidesamtinib for ROS1-positive non-small cell lung cancer. 22 July 2026. Официальное сообщение FDA ARROS-1, NCT05118789. ClinicalTrials.gov

FDA одобрило первый пероральный ингибитор PCSK9

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Lipfendra (enlicitide) как дополнение к диете и физической активности для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у взрослых с гиперхолестеринемией, включая гетерозиготную семейную гиперхолестеринемию. Это первый препарат, который блокирует PCSK9 и выпускается в форме таблетки для приема один раз в сутки; ранее ингибиторы этого белка были доступны только в инъекционной форме.

Эффективность и безопасность оценивали в двух рандомизированных двойных слепых исследованиях III фазы с участием 3207 взрослых, продолжавших максимально переносимую терапию статинами. Первичной конечной точкой в обеих работах было изменение уровня холестерина ЛПНП к 24-й неделе.

В CORALreef Lipids 2909 пациентов с установленным атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием или высоким риском его развития получали энлицитид по 20 мг либо плацебо один раз в сутки в течение 52 недель. Средний исходный уровень ЛПНП составлял 96,1 мг/дл. К 24-й неделе показатель снизился в среднем на 57,1% в группе энлицитида и вырос на 3,0% в группе плацебо. Скорректированная разница в пользу энлицитида составила 55,8 процентного пункта (95% ДИ 50,7-60,9; p<0,001), а эффект сохранялся к 52-й неделе.

В CORALreef HeFH участвовали 303 пациента с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и средним исходным уровнем ЛПНП 119,0 мг/дл. К 24-й неделе ЛПНП снизился на 58,2% при приеме энлицитида и повысился на 2,6% при приеме плацебо; разница в пользу энлицитида достигла 59,4 процентного пункта (95% ДИ 53,2-65,6; p<0,001). Препарат также снижал уровни не-ЛПВП-холестерина, аполипопротеина B и липопротеина(а).

Общая частота нежелательных явлений и прекращения лечения из-за них была сопоставима с плацебо. FDA указало, что в исследовании пациентов с семейной гиперхолестеринемией диарея и головокружение чаще встречались при приеме энлицитида.

Одобрение основано на выраженном снижении ЛПНП, а не на доказанном уменьшении числа инфарктов, инсультов или сердечно-сосудистых смертей. Эти исходы изучает продолжающееся исследование CORALreef Outcomes, в которое включили более 14 500 человек. FDA предоставило заявке приоритетное рассмотрение и назвало таблетированную форму дополнительным вариантом для пациентов, которым требуется дальнейшее снижение ЛПНП на фоне существующей терапии.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL Cholesterol in Adults with High Cholesterol. 17 July 2026.

FDA ускоренно одобрило атацицепт при IgA-нефропатии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило препарат Trutakna (atacicept-vymj) для снижения протеинурии у взрослых с первичной IgA-нефропатией и риском прогрессирования заболевания. Препарат вводят подкожно в дозе 150 мг один раз в неделю.

Решение основано на промежуточном анализе исследования Origin 3. В него вошли пациенты с IgA-нефропатией, подтвержденной биопсией, которые продолжали получать стабильную максимально переносимую терапию ингибитором ренин-ангиотензиновой системы – ингибитором АПФ и/или блокатором рецепторов ангиотензина II. Еще 53% участников принимали ингибитор SGLT2. Для анализа эффективности использовали данные первых 203 пациентов, достигших 36-й недели наблюдения.

К этому сроку скорректированное снижение отношения белка к креатинину в моче от исходного уровня составило 46% в группе атацицепта и 7% в группе плацебо. Относительное снижение протеинурии по сравнению с плацебо достигло 42% (95% ДИ 29–52%; p<0,0001).

Атацицепт подавляет иммунный ответ и может повышать риск инфекций. В Origin 3 инфекции зарегистрированы у 32% пациентов в группе атацицепта и у 28% в группе плацебо, реакции, связанные с введением препарата, – у 30% и 5% соответственно. При активной инфекции начало лечения следует отложить до выздоровления или проведения адекватной терапии. Живые вакцины не рекомендуются в течение 30 дней до первой дозы и во время лечения.

Ускоренное одобрение выдано на основании снижения протеинурии как суррогатного критерия. Пока не установлено, замедляет ли атацицепт долгосрочное снижение функции почек. Продолжение одобрения может зависеть от результатов продолжающегося исследования, которое должно подтвердить клиническую пользу препарата.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves New Treatment to Reduce Proteinuria in Adults with Primary Immunoglobulin A Nephropathy. 7 July 2026. Origin 3, NCT04716231; BLA 761486.

Ритуксимаб не уступил окрелизумабу по контролю активности раннего рассеянного склероза

При недавно диагностированном рецидивирующем рассеянном склерозе ритуксимаб подавлял активность заболевания на МРТ не хуже окрелизумаба в пределах заранее заданного критерия. Для практики это важно, потому что окрелизумаб зарегистрирован для лечения рассеянного склероза, а ритуксимаб, другой анти-CD20-препарат, во многих системах здравоохранения используется off-label и стоит дешевле. Исследование не делает препараты полностью взаимозаменяемыми, но усиливает доказательную базу для обсуждения выбора терапии.

В рандомизированное двойное слепое исследование III фазы OVERLORD-MS включали взрослых 18–60 лет с диагнозом рецидивирующего рассеянного склероза, установленным в предшествующие 12 месяцев, и признаками недавней воспалительной активности. Испытание проходило в 12 неврологических отделениях в Норвегии и Швеции. Пациентов распределяли в соотношении 3:2 на ритуксимаб или окрелизумаб, препараты вводили внутривенно каждые 6 месяцев в течение 24 месяцев.

Первичной конечной точкой было отсутствие новых или увеличивающихся очагов на T2-взвешенной МРТ с 6-го по 24-й месяц. Не меньшая эффективность считалась подтвержденной, если нижняя граница 95% доверительного интервала для разницы риска между ритуксимабом и окрелизумабом была не ниже −10 процентных пунктов.

Рандомизацию прошли 218 участников, лечение получили 216: 132 в группе ритуксимаба и 84 в группе окрелизумаба. С 6-го по 24-й месяц расчетная вероятность отсутствия новых или увеличивающихся очагов составила 92,2% при ритуксимабе и 94,8% при окрелизумабе. Разница риска была −2,6 процентного пункта (95% ДИ от −9,4 до 4,3), что соответствовало критерию не меньшей эффективности.

Частота рецидивов, показатели инвалидизации и когнитивные профили, по оценке авторов, выглядели сходными в двух группах. Однако эти вторичные исходы не должны звучать как доказательство преимуществ: исследование не было рассчитано на выявление различий по ним, а для части вторичных анализов не проводили поправку на множественные сравнения.

Инфекции наблюдали чаще при применении ритуксимаба: 82% против 69% в группе окрелизумаба. В основном это были легкие инфекции верхних дыхательных путей. Серьезные нежелательные явления встречались сходно – у 8% и 7% пациентов соответственно; летальных исходов в исследовании не было.

Главные ограничения связаны с тем, что первичная конечная точка была МРТ-показателем, а не клиническим исходом, число клинических событий было небольшим, а наблюдение длилось около 30 месяцев. Участников набирали в Норвегии и Швеции, преимущественно среди ранее не леченных пациентов, поэтому переносимость результатов на более разнородные группы требует осторожности. Итоговый вывод авторов сдержанный: ритуксимаб не уступил окрелизумабу по подавлению новой активности заболевания на МРТ, но выбор препарата по-прежнему должен учитывать регистрацию, доступность, стоимость и профиль безопасности.

Источник: Torkildsen Ø., Brustad H.K., Høgestøl E.A., Alstadhaug K.B., Bhan A., Flemmen H.Ø., et al.; for the OVERLORD-MS Investigators. Rituximab versus Ocrelizumab in Newly Diagnosed Relapsing Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2026;395(1):44–53. DOI: 10.1056/NEJMoa2600993. Published online July 1, 2026.

FDA расширило применение генной терапии Casgevy у детей с серповидноклеточной болезнью и бета-талассемией

Дети с тяжелыми наследственными гемоглобинопатиями получили возможность более раннего доступа к терапии, которая направлена на механизм болезни, а не только на контроль осложнений. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало дополнительное одобрение Casgevy (exagamglogene autotemcel) для пациентов с 2 лет с серповидноклеточной болезнью с повторными вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой бета-талассемией. Ранее препарат был разрешен для пациентов с 12 лет с этими заболеваниями.

Casgevy – однократная инфузия собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента после редактирования CRISPR/Cas9. Перед введением пациенту проводят миелоаблативную подготовку – интенсивную терапию, которая освобождает место в костном мозге для измененных клеток. При серповидноклеточной болезни лечение повышает уровень фетального гемоглобина, за счет чего эритроциты реже приобретают серповидную форму и перекрывают мелкие сосуды. При трансфузионно-зависимой бета-талассемии рост фетального и общего гемоглобина должен снижать потребность в регулярных переливаниях эритроцитов.

В группе детей 5–12 лет с серповидноклеточной болезнью безопасность и эффективность оценивали у 11 пациентов. Все 8 пациентов, у которых можно было оценить эффективность, достигли первичной конечной точки: в течение не менее 12 месяцев подряд в первые 24 месяца после инфузии у них не было протокольно определенных тяжелых вазоокклюзионных кризов. При бета-талассемии в исследование включили 15 детей 5–12 лет; 8 из 9 оцениваемых пациентов не нуждались в трансфузиях на протяжении 12 месяцев подряд, медиана длительности независимости от переливаний составила 20,1 месяца.

Для детей младше 5 лет показание расширили на основании характеристик препарата и экстраполяции клинических данных. Решение FDA открывает доступ к терапии с 2 лет, но прямые данные по самым младшим пациентам ограничены.

Наиболее частыми нежелательными реакциями FDA назвало мукозит и фебрильную нейтропению у пациентов с обоими заболеваниями, а также снижение аппетита у пациентов с серповидноклеточной болезнью. В инструкции также указаны предупреждения о невозможности приживления нейтрофилов, задержке восстановления тромбоцитов, реакциях гиперчувствительности и риске внецелевого редактирования генома.

По позиции FDA, более раннее лечение может быть клинически значимо, потому что у детей с этими заболеваниями тяжелые осложнения со временем отражаются на росте, развитии и состоянии органов.

Источник: FDA. FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease. FDA News Release. Published July 1, 2026. Content current as of July 1, 2026.

Модели риска могут точнее отбирать людей для скрининга рака легкого

КТ-скрининг рака легкого может приносить больше пользы, если кандидатов отбирать не только по возрасту и стажу курения, а по индивидуальному риску. В анализе Lung Cancer Cohort Consortium такие модели чаще выделяли людей, у которых ожидаемая польза от скрининга была выше, чем при использовании критериев USPSTF 2021 года.

Авторы проанализировали данные 641 830 взрослых 50–80 лет из 12 когорт США. У всех участников был анамнез курения. Исследователи сравнили 16 моделей прогноза риска рака легкого с критериями USPSTF.

По критериям USPSTF ежегодную низкодозную КТ рекомендуют взрослым 50–80 лет с выраженным анамнезом курения: не менее 20 пачка-лет. Это соответствует, например, одной пачке сигарет в день в течение 20 лет. Скрининг показан тем, кто продолжает курить или бросил менее 15 лет назад.

При сопоставимом числе людей, направляемых на скрининг, модели риска давали большую ожидаемую пользу, чем единые критерии USPSTF. Наиболее удачными оказались PLCOm2012 и Life Years Gained From Screening-CT.

Тем не менее модель не оказалась универсальной. У не-латиноамериканских чернокожих участников 11 из 16 моделей существенно недооценивали риск рака легкого. У азиатских участников 13 моделей хуже отличали людей, у которых в дальнейшем развивался рак легкого, от тех, у кого заболевание не возникало. У не-латиноамериканских чернокожих участников такая проблема отмечалась для 15 моделей при сравнении с не-латиноамериканскими белыми участниками.

Ни одна стратегия не улучшала сразу все показатели отбора: охват скринингом, чувствительность, ожидаемую пользу и расово-этнические различия. Поэтому авторы считают расчет индивидуального риска перспективным инструментом, но не готовым универсальным фильтром. Перед широким внедрением такие модели нужно проверять и донастраивать для разных групп населения.

Источник: Feng X., Robbins H.A., Katki H.A., et al. Performance of Lung Cancer Risk Prediction Models in Different Racial and Ethnic Groups in the United States: Results From the Lung Cancer Cohort Consortium. Annals of Internal Medicine. 2026. DOI: 10.7326/ANNALS-25-03816

FDA одобрило первый дженерик балоксавира для однократного приема при гриппе

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый дженерик препарата Xofluza, содержащего балоксавира марбоксил. Препарат применяют однократно для лечения неосложненного гриппа и постконтактной профилактики у пациентов от 5 лет.

Разрешение получила компания Norwich Pharmaceuticals. Препарат выпускается в таблетках и был одобрен перед сезоном гриппа 2026–2027 годов.

Балоксавира марбоксил может применяться для лечения острого неосложненного гриппа у пациентов от 5 лет, если с момента появления симптомов прошло не более 48 часов. Это касается как пациентов без значимых факторов риска, так и людей с повышенным риском осложнений гриппа. Также препарат разрешен для постконтактной профилактики у пациентов от 5 лет после контакта с человеком, заболевшим гриппом.

Препарат противопоказан пациентам с известной гиперчувствительностью к балоксавира марбоксилу или любому компоненту лекарственной формы. Среди частых нежелательных реакций FDA указало диарею, бронхит, тошноту, синусит и головную боль. Ведомство также отмечает предупреждение о повышенной частоте появления резистентности на фоне лечения у детей младше 5 лет.

В FDA подчеркнули, что расширение доступности дженериков повышает конкуренцию на рынке и может сделать лечение более доступным для пациентов.

Источник: FDA. FDA Approves First Single-Dose Generic Treatment for Influenza. Опубликовано 17.06.2026.

Капли с низкодозным атропином замедлили прогрессирование миопии у детей

Капли с атропином 0,01% могут замедлять прогрессирование миопии у детей. В рандомизированном исследовании CHAMP-UK лечение в течение двух лет уменьшало усиление близорукости по сравнению с плацебо; различий по частоте нежелательных явлений исследователи не выявили.

В исследование включили 289 детей 6–12 лет с миопией от −0,50 до −10,0 дптр. Все дети носили стандартные очки. В группе атропина 192 участника ежедневно получали по одной капле препарата 0,01%, в группе контроля 97 детей получали плацебо; наблюдение продолжалось два года.

Первичные данные были доступны для 230 детей. По сравнению с плацебо атропин уменьшал прогрессирование миопии в среднем на 0,33 дптр (95% ДИ 0,17–0,49; p<0,001). Также в группе атропина меньше увеличивалась центральная осевая длина глаза – показатель, связанный с прогрессированием близорукости; разница составила 0,14 мм.

В заранее запланированном анализе эффект существенно не различался в подгруппах по возрасту, полу, этнической принадлежности и исходной степени миопии. Среди вторичных исходов заметное различие нашли только по диаметру зрачка: в группе атропина он был больше в среднем на 0,36 мм. Частота нежелательных явлений и переносимость, включая боль в глазах, размытость зрения, зуд и трудности при чтении или письме, не различались между группами.

Авторы отмечают, что результаты не всегда можно напрямую переносить за пределы условий клинического исследования. Ещё одно ограничение – часть наблюдения пришлась на период пандемии COVID-19, что могло повлиять на проведение визитов и полноту данных. При этом исследователи считают, что низкодозный атропин может быть полезным дополнением к доступным оптическим методам контроля миопии у детей.

Источник: Azuara-Blanco A. et al. Low concentration atropine eye drops and progression of myopia in children: multicentre placebo controlled, double masked, randomised trial in the UK (CHAMP-UK). The BMJ. 2026;393:e086698. DOI: 10.1136/bmj-2025-086698.

FDA расширило показания к применению теплизумаба у детей с недавно диагностированным сахарным диабетом 1-го типа

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новое показание для препарата Tzield (teplizumab, теплизумаб). Препарат разрешён для замедления снижения собственной продукции инсулина у детей и подростков 8–17 лет с недавно диагностированной 3-й стадией сахарного диабета 1-го типа.

Новое показание одобрено по ускоренной процедуре. По данным FDA, это первый одобренный в США препарат для такой цели у детей с недавно диагностированной 3-й стадией сахарного диабета 1-го типа. Ранее Tzield был разрешён для отсрочки перехода сахарного диабета 1-го типа из 2-й стадии в 3-ю у взрослых и детей от 1 года.

При сахарном диабете 1-го типа иммунная система повреждает β-клетки поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин. На 3-й стадии заболевания появляются симптомы гипергликемии, включая учащённое мочеиспускание, выраженную жажду и утомляемость. На этом этапе пациентам обычно требуется инсулинотерапия.

Основанием для нового показания стали данные исследования PROTECT. В рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование включили 328 детей и подростков 8–17 лет, у которых 3-я стадия сахарного диабета 1-го типа была диагностирована в течение предыдущих 6 недель. Пациенты получали два 12-дневных курса внутривенной терапии: второй курс проводили через 6 месяцев после первого.

Эффективность оценивали через 78 недель по уровню C-пептида. Этот показатель отражает, сколько собственного инсулина организм ещё способен вырабатывать. У пациентов, получавших теплизумаб, снижение функции β-клеток было значимо меньше, чем в группе плацебо. В публикации PROTECT также указано, что по вторичным конечным точкам значимых различий между группами не выявили.

FDA подчёркивает, что одобрение основано на суррогатной конечной точке, которая с разумной вероятностью может предсказывать клиническую пользу. Для подтверждения клинического эффекта продолжается пострегистрационное исследование.

В инструкцию к Tzield включено предупреждение в рамке о серьёзных и жизнеугрожающих случаях реактивации вирусных инфекций, включая вирус Эпштейна–Барр и цитомегаловирус. Перед началом терапии FDA рекомендует оценивать наличие активной инфекции, вызванной этими вирусами. Среди наиболее частых нежелательных реакций указаны рвота, сыпь, повышение активности печёночных трансаминаз и головная боль. Препарат также связан со снижением числа лейкоцитов, включая лимфопению и нейтропению, что может повышать риск некоторых инфекций.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves New Indication for Tzield (teplizumab) for Certain Pediatric Patients with Recently Diagnosed Stage 3 Type 1 Diabetes. FDA News Release.
Ramos E.L., Dayan C.M., Chatenoud L. et al. (2023). Teplizumab and β-Cell Function in Newly Diagnosed Type 1 Diabetes. New England Journal of Medicine, 389(23), 2151–2161. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2308743

 Пероральная схема показала активность при остром миелоидном лейкозе у пожилых пациентов

Пероральная комбинация децитабина/цедазуридина с венетоклаксом показала клиническую активность у пожилых пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), которым не подходила интенсивная индукционная химиотерапия. Результаты исследования опубликованы в The New England Journal of Medicine. В мае 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже одобрило эту схему для взрослых пациентов с впервые диагностированным ОМЛ в возрасте 75 лет и старше, а также для пациентов с сопутствующими заболеваниями, исключающими интенсивную индукционную химиотерапию.

В открытое многоцентровое нерандомизированное исследование 1–2 фазы включили 189 пациентов. В фазе 1 участвовали 30 человек, в фазе 2a – 58, в фазе 2b – 101. Все пациенты получали пероральный децитабин/цедазуридин в сочетании с пероральным венетоклаксом. После очищения костного мозга от бластных клеток в фазе 2b исследователи рекомендовали плановую коррекцию режима, чтобы снизить риск миелосупрессии, отмеченный на более раннем этапе.

Клинически значимых лекарственных взаимодействий между децитабином/цедазуридином и венетоклаксом не выявили. В фазе 2b полный ответ был достигнут у 47% пациентов. Полный ответ или полный ответ с неполным гематологическим восстановлением зарегистрировали у 63% пациентов. Это означает, что признаки лейкоза уже не определялись, но показатели крови ещё не восстановились полностью. Медиана общей выживаемости составила 15,5 месяца.

Наиболее частыми нежелательными явлениями 3 степени и выше в фазе 2b были анемия, нейтропения и фебрильная нейтропения. Их зарегистрировали у 30%, 26% и 25% пациентов соответственно. Смертность через 30 дней составила 3%, через 60 дней – 10%.

Авторы считают, что полностью пероральная схема может снизить нагрузку на пожилых и ослабленных пациентов, поскольку позволяет избежать регулярных инъекций или инфузий. При этом исследование было нерандомизированным и не включало контрольную группу, поэтому прямое сравнение с действующими схемами требует осторожности. Исследование финансировала Taiho Oncology; часть авторов сообщила о связях с биофармацевтическими компаниями.

Источник: Roboz G.J., Zeidan A.M., Mannis G.N., et al. All-Oral Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia. The New England Journal of Medicine. 2026;394(21):2107–2116. DOI: 10.1056/NEJMoa2510223.

  Азитромицин не помог детям дошкольного возраста со свистящим дыханием

По данным исследования, опубликованного в New England Journal of Medicine, азитромицин не помогает детям дошкольного возраста с острым свистящим дыханием. В многоцентровом исследовании 840 пациентов в возрасте от 18 до 59 месяцев случайным образом распределили в две группы: одна получала азитромицин 12 мг/кг один раз в сутки в течение 5 дней, другая – плацебо.

Основным показателем была сумма баллов по дневнику Asthma Flare-up Diary for Young Children (ADYC), в котором родители ежедневно оценивали симптомы ребёнка. Чем выше был балл, тем тяжелее проявлялись кашель, свистящее дыхание и другие признаки обострения.

У 521 из 840 детей тест выявил потенциально патогенные бактерии. После запланированного промежуточного анализа исследование остановили из-за бесперспективности: азитромицин не снижал тяжесть симптомов ни у детей с положительным тестом на бактерии, ни у детей без таких бактерий.

При этом у детей с выявленными бактериями азитромицин чаще приводил к их элиминации: 58,7% против 11,4% в группе плацебо. Однако этот микробиологический эффект не сопровождался улучшением клинических исходов. Вторичные показатели, включая длительность пребывания в отделении экстренной помощи, госпитализацию, повторные обращения и нежелательные явления, также были сопоставимы между группами.

По словам авторов, результаты ставят под сомнение идею о том, что выявленные бактерии являются причиной свистящего дыхания у таких детей. Вероятнее, бактерии присутствуют у пациентов с повышенной восприимчивостью к респираторным инфекциям, но их устранение само по себе не меняет течение острого эпизода.

Авторы отмечают, что результаты не поддерживают рутинное назначение азитромицина детям дошкольного возраста с уже развившимся умеренным или тяжёлым эпизодом свистящего дыхания в отделении экстренной помощи. Среди ограничений – досрочная остановка исследования, которая уменьшила размер выборки, хотя, по оценке исследователей, умеренный или выраженный клинический эффект азитромицина маловероятен.

Источник: Denninghoff K.R., Casper T.C., Zorc J.J., et al. Azithromycin for Preschoolers with Wheezing in the Emergency Department. New England Journal of Medicine. 2026. Published online May 18, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2516505.

 В  США одобрили первый препарат для лечения хронической HDV-инфекции

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Hepcludex (bulevirtide-gmod; булевиртид) для лечения хронической инфекции вируса гепатита D (HDV) у взрослых без цирроза печени или с компенсированным циррозом. Препарат вводится подкожно в дозе 8,5 мг 1 раз в сутки.

Булевиртид стал первым препаратом для лечения хронической HDV-инфекции, одобренным FDA. Хроническая HDV-инфекция считается тяжёлым и потенциально жизнеугрожающим заболеванием: она может ускорять развитие фиброза печени, рака печени, печёночной недостаточности и приводить к смерти.

HDV-инфекция развивается только у людей с инфекцией вируса гепатита B (HBV). К факторам риска относятся незащищённые половые контакты, употребление инъекционных наркотиков и профессиональный контакт с кровью. Вакцинация против гепатита B защищает и от HDV-инфекции, поскольку предотвращает заражение HBV.

Эффективность Hepcludex оценивали в многоцентровом рандомизированном открытом исследовании III фазы MYR301. Участников распределяли в группу немедленного лечения Hepcludex в дозе 8,5 мг 1 раз в сутки в течение 144 недель или в группу отложенного лечения: сначала 48 недель наблюдения, затем Hepcludex в той же дозе в течение 96 недель.

Первичной конечной точкой был комбинированный ответ к 48-й неделе. Его определяли как неопределяемую РНК HDV или снижение вирусной нагрузки не менее чем на 2 log10 МЕ/мл от исходного уровня в сочетании с нормализацией аланинаминотрансферазы (АЛТ). К 48-й неделе комбинированный ответ достигнут у 48% пациентов в группе Hepcludex и у 2% пациентов в группе отложенного лечения.

РНК HDV не определялась у 20% пациентов в группе Hepcludex к 48-й неделе, тогда как в группе отложенного лечения таких случаев не было. При продолжении терапии доля пациентов с неопределяемой РНК HDV в группе Hepcludex увеличилась до 36% к 96-й неделе и до 50% к 144-й неделе.

К возможным нежелательным реакциям относятся реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию, реакции в месте инъекции, головная боль, боль в животе, утомляемость и зуд. Инструкция содержит предупреждение о риске тяжёлого острого обострения HDV- и HBV-инфекции после прекращения терапии Hepcludex.

FDA присвоило Hepcludex статус прорывной терапии и орфанного препарата. Препарат также получил приоритетное рассмотрение и был одобрен по процедуре ускоренного одобрения. Разрешение выдано компании Gilead Sciences, Inc.

Источник: FDA. FDA Approves First Treatment for Chronic Hepatitis Delta Virus (HDV) Infection. Опубликовано 22.05.2026.