FDA одобрило первую терапию редкого наследственного нарушения свертываемости крови

9 ноября 2023 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило к применению препарат Adzynma, первый рекомбинантный белковый лекарственный препарат, предназначенный для профилактики (превентивная терапия) или в качестве ферментозамещающей терапии у взрослых и детей с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (ТТП) – редким и опасным наследственным нарушением свертываемости крови.

Наследственная ТТП может быть вызвана патогенной мутацией гена протеазы ADAMTS13, ответственного за производство фермента с аналогичным названием ADAMTS13, регулирующего свертываемость крови. Дефицит данного белка вызывает тромбы мелких кровеносных сосудов человеческого организма. По оценкам наследственной ТТП страдают немногим менее тысячи человек в США. Симптомы заболевания часто проявляются в раннем детстве, но иногда могут начаться во взрослом возрасте или впервые проявиться во время беременности. Пациенты с наследственной тромботической тромбоцитопенической пурпурой могут страдать от тяжелых кровотечений, инсультов и повреждения жизненно важных органов. Без должной терапии данное заболевание является смертельно опасным. Обычно лечение врожденной ТТП для пациентов с хронической болезнью включает плазменную терапию, которая позволяет восполнить отсутствующий или недостающий фермент ADAMTS13 с целью снижения рисков тромбозов и кровотечений.

Препарат Adzynma является очищенной рекомбинантной формой фермента ADAMTS13, который позволяет возместить его недостаток. В качестве профилактической ферментозамещающей терапии препарат назначается с целью снижения клинических проявлений симптомов болезни и вводится внутривенно раз в две недели. Препарат также может назначаться пациентам в остром состоянии с целью ферментозамещающей терапии по требованию, внутривенно один раз в день.

Безопасность и эффективность Adzynma изучались в глобальном исследовании, в рамках которого проводилось его сравнение с плазменной терапией у пациентов, страдающих наследственной ТТП. Общие побочные явления терапии включали головную боль, диарею, мигрень, боль в животе, тошноту, инфекции верхних дыхательных путей, головокружение и рвоту.

Одобрение препарата получила фармацевтическая компания Takeda Pharmaceuticals U.S.A. Inc.

Источник