FDA одобрило первую генную терапию метастатической синовиальной саркомы

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило лекарственный препарат Tecelra (afamitresgene autoleucel, афамитресген аутолейцел), представляющий собой генную терапию, предназначенную для взрослых пациентов, страдающих неоперабельной или метастатической синовиальной саркомой, получавших ранее химиотерапию и имеющих положительный тест на один или несколько антигенов HLA: A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P, или -A*02:06P, а также с экспрессирующей антиген MAGE-A4 опухолью.

Синовиальная саркома является редким онкологическим заболеванием, когда опухоль образуется в соединительной или мягких тканях организма. Данный тип рака может образоваться во многих частях тела, но чаще всего развивается в конечностях. Клетки опухоли могут также метастазировать в другие органы. Ежегодно синовиальная саркома поражает около 1000 человек в США и наиболее часто появляется у мужчин младше 30 лет. Обычно схема лечения включает хирургическое лечение, а также может включать радиотерапию и химиотерапию в случае большого размера опухоли, при наличии метастазов или рецидива после удаления.

Tecelra также является первой одобренной FDA генной терапией на основе рецептора Т-клеток (TCR). Это аутогенная Т-клеточная иммунотерапия из Т-клеток самого пациента. Т-клетки в препарате Tecelra модифицированы, чтобы экспрессировать TCR, который направлен на MAGE-A4, антиген, вырабатываемый клетками опухоли в синовиальной саркоме.

Tecelra был одобрен по ускоренной процедуре как препарат для лечения серьезных, угрожающих жизни состояний, который может удовлетворить незакрытую медицинскую потребность, увеличить продолжительность и качество жизни пациентов. Препарат получил статус орфанного. Производитель - фармацевтическая компания Adaptimmune, LLC.

Источник