пятница, 7 июля 2017 г.

В США одобрен к применению первый ингибитор C1-эстеразы подкожного введения для лечения редкого генетического заболевания

В США был одобрен препарат Haegarda - первый человеческий ингибитор С1-эстеразы в форме раствора для подкожного введения для предотвращения рецидивов наследственного ангионевротического отека (НАО) у подростков и взрослых.
Подкожный способ введения облегчает применение препарата в домашних условиях самим пациентом или его помощником после получения  должного тренинга.
Наследственный ангионевротический отек характеризуется дефектом генов, приводящим к дефициту белка плазмы крови под названием ингибитор С1-эстеразы, в США этим заболеванием страдают 6 000 – 10 000 человек. У людей с НАО наблюдаются рецидивирующие отеки рук, ступней, конечностей, лица, кишечника или дыхательных путей. Эти обострения могут возникать неожиданно, а также под влиянием стресса, хирургического вмешательства или инфекции.
Новый препарат в лекарственной форме для подкожного введения дает подросткам и взрослым новый метод борьбы с НАО с возможностью удобного применения в домашних условиях для своевременного предотвращения атак.
Важно отметить, что препарат Haegarda не предназначен для лечения острых приступов НАО.
Haegarda – это очищенный, пастеризованный и лиофилизированный концентрат, полученный из плазмы крови человека, использовался американский донорский банк крови.
Эффективность препарата Haegarda была продемонстрирована в ходе многоцентрового контролируемого клинического исследования, в котором принимали участие 90 пациентов с клиническими проявлениями НАО в возрасте от 12 до 72 лет. Пациенты были случайным образом распределены по двум группам и получали препарат Haegarda подкожно в дозировке 40 МЕ/кг и 60 МЕ/кг соответственно. В течение 16-недельной терапии пациенты в обеих лечебных группах демонстрировали значительно меньшее число рецидивов НАО по сравнению с периодом лечения плацебо.
Наиболее распространенные побочные эффекты препарата включают местные реакции, аллергические реакции, назофарингит, головокружение.
Препарат Haegarda получил статус орфанного препарата. Разработку препарата осуществляла фармацевтическая компания CSL Behring LLC.

Комментариев нет:

Отправить комментарий