FDA одобрило новую терапию доброкачественных опухолей редкого типа

27 ноября 2023 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств в США (FDA) одобрило препарат Ogsiveo (нирогацестат, nirogacestat) в таблетках для взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными фибромами, требующими системной терапии. Это первый препарат для лечения десмоидных опухолей, являющихся редкой разновидностью доброкачественных опухолей мягких тканей.

Несмотря на то, что десмоидные фибромы являются доброкачественными, они могут быть локально агрессивными. Такие опухоли могут разрастаться в прилегающие органы и ткани, вызывая боли, а также трудности с мобильностью и снижением качества жизни. Хирургические операции исторически являются терапией выбора, тем не менее существует высокий риск рецидива или возникновения других проблем со здоровьем после вмешательства. Поэтому системная терапия, применяемая при онкологии, все чаще оценивается в рамках клинических испытаний.

Эффективность препарата Ogsiveo оценивалась в рамках международного мультицентрового рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого испытания с участием 142 взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными фибромами, не поддающимися хирургическому лечению. Пациенты рандомизированно получали 150 мг препарата Ogsiveo либо плацебо перорально два раза в сутки, до момента прогрессирования заболевания или непереносимой токсичности. Основной мерой эффективности была выживаемость без прогрессирования заболевания. Частота объективного ответа (уменьшение массы опухоли) была дополнительной мерой эффективности.

Опорное клиническое исследование продемонстрировало, что препарат Ogsiveo обеспечил клинически и статистически значимое улучшение выживаемости без прогрессирования заболевания по сравнению с плацебо. Также частота объективного ответа статистически отличалась по двум группам (41% в группе препарата и 8% в группе плацебо). Самыми распространенными побочными эффектами препарата Ogsiveo (наблюдались по меньшей мере у 15% пациентов) были диарея, репродуктивная токсичность, сыпь, тошнота, усталость, стоматит, головная боль, боль в животе, кашель, алопеция, инфекции верхних дыхательных путей, одышка.

Одобрение регистрации Ogsiveo как орфанного препарата получила фармацевтическая компания SpringWorks Therapeutics Inc.

Источник