FDA одобрило первую клеточную генную терапию бета-талассемии 

17 августа Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Zynteglo (betibeglogene autotemcel, бетибеглоген аутотемцел) – первую клеточную генную терапию для взрослых и детей, страдающих бета-талассемией и нуждающихся в регулярных процедурах переливания крови.

Бета-талассемия является разновидностью наследственного заболевания крови, которая, в связи с мутациями в гене бета-глобина, приводит к снижению нормального уровня гемоглобина и эритроцитов в крови, что в свою очередь приводит к дефициту кислорода в организме. Дефицит эритроцитов может вызывать разные негативные состояния, включая головокружение, слабость, упадок сил, костную аномалию и более серьезные осложнения.

Трансфузионно-зависимая бета-талассемия – это наиболее тяжелая форма заболевания, которая требует пожизненного регулярного переливания эритроцитарной массы. Постоянно проводимые трансфузии из-за избыточного наращивания железа могут сопровождаться дополнительными осложнениями, включая проблемы с сердцем, печенью и другими органами.

Препарат Zynteglo является продуктом генной терапии, назначаемым однократно. Каждая доза препарата готовится индивидуально для каждого пациента с использованием его собственных стволовых клеток, генетически модифицированных для производства функционального бета-глобина (компонента гемоглобина).

Безопасность и эффективность препарата Zynteglo определялись в ходе двух мультицентровых клинических испытаний с участием взрослых пациентов и пациентов детского возраста. Эффективность оценивалась по достижению отсутствия потребности в трансфузиях, когда удается поддерживать заданный уровень гемоглобина по меньшей мере 12 месяцев без необходимости трансфузий эритроцитарной массы. Из 41 пациента, получавших Zynteglo, у 89% удалось достичь отсутствия потребности в трансфузиях.

Источник