Одобрен первый оральный антикоагулянт для детей 

21 июня 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило новую лекарственную форму препарата Прадакса (dabigatran etexilate, дабигатран этексилат) – гранулы, предназначенные для лечения детей возрастом от 3 месяцев до 12 лет, страдающих венозными тромбоэмболиями. Препарат может применяться после первичной терапии инъекционными антикоагулянтами в течение не менее пяти дней, а также с целью профилактики рецидивирующих тромбов у пациентов возрастом от 3 месяцев до 12 лет, прошедших курс первой терапии венозной тромбоэмболии. Помимо этого препарат Прадакса, выпускаемый в другой лекарственной форме – капсулы, получил одобрение по аналогичным показаниям для пациентов возрастом от восьми лет.

Прадакса – первый антикоагулянт, который дети могут принимать орально. Препарат впервые был зарегистрирован к применению в 2010 году для профилактики инсульта, системных тромбоэмболий и снижения смертности у пациентов, страдающих фибрилляцией предсердий.

Тромбообразование может быть серьезной проблемой как у взрослых, так и у детей. Дети находятся в группе высокого риска тромбоза, если страдают от таких заболеваний, как рак, врожденные пороки сердца, а также при наличии центрального венозного катетера либо во время пребывания в блоке интенсивной терапии. Венозная тромбоэмболия может приводить к различным осложнениям: отечность и дискомфорт вокруг тромба, боли в груди, повреждение легких и даже летальный исход.

Эффективность и безопасность препарата Прадакса для терапии пациентов младше 18 лет оценивались в ходе клинического испытания с участием 267 пациентов.

Препарат зарегистрирован фармацевтической компанией Boehringer Ingelheim, Inc.

Источник

Одобрен новый препарат для лечения болезни Альцгеймера 

7 июня 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Aduhelm (aducanumab, адуканумаб) для лечения болезни Альцгеймера. Одобрение прошло по ускоренной процедуре, которая применяется к препаратам, применяемым для лечения тяжелых и жизнеугрожающих заболеваний, в том случае, когда их использование дает терапевтическое преимущество перед имеющимися видами терапии.

Болезнь Альцгеймера – необратимое прогрессирующее нарушение мозговой деятельности, которое медленно разрушает память и когнитивные способности человека, что в итоге приводит к недееспособности. Причины возникновения заболевания до конца не изучены. Оно характеризуется изменениями в головном мозге, включая образование амилоидных бляшек и нейрофибриллярных клубков, что приводит к разрушению нейронов и их связей. Такие изменения поражают способность человека здраво мыслить и ослабляют память.

По словам Патриции Каваццони, директора Центра по оценке и исследованию лекарств при FDA, существовавшие до сих пор виды терапии – преимущественно симптоматические, в то время как новая терапия направлена на устранение причины развития болезни Альцгеймера.

Эффективность и безопасность препарата Aduhelm оценивались в ходе трех клинических испытаний с участием в общей сложности 3 482 пациентов, страдающих болезнью Альцгеймера. У пациентов, проходивших терапию с использованием нового препарата, наблюдалось значительное снижение числа амилоидных бляшек в сравнении с контрольной группой. В дальнейшем планируется проведение дополнительного рандомизированного контролируемого клинического испытания для верификации клинической пользы препарата.

Производителем препарата является компания Biogen.

Источник

Одобрена первая терапия для пациентов, страдающих дефицитом плазминогена

4 июня 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) для лечения пациентов, страдающих редким генетическим заболеванием – дефицитом плазминогена 1 типа, также именуемым гипоплазминогенемией.

По словам доктора Питера Маркса, директора Центра оценки и исследования биологических препаратов при FDA, до сих пор для пациентов, страдающих дефицитом плазминогена 1 типа, не существовало никакой терапии, и данный препарат позволит, наконец, закрыть эту медицинскую потребность.

Дефицит плазминогена 1 типа приводит к дефициту белка под названием плазминоген, который отвечает за способность организма препятствовать избыточному тромбообразованию. Дефицит плазминогена ведет к накоплению фибpина, вызывающему образование на слизистых поверхностях фибриновых псевдомембран. При образовании на слизистых глаза это может привести к полной слепоте.

Активным веществом препарата Ryplazim является плазминоген, выделенный из плазмы человека. Терапия препаратом Ryplazim помогает повысить уровень плазминогена в плазме крови, обеспечивая временную коррекцию дефицита плазминогена и ослабление формирования очагов псевдомембран.

Эффективность и безопасность препарата изучены в открытом клиническом испытании с участием 15 пациентов взрослого и детского возраста, страдающих дефицитом плазминогена 1 типа. Все участники получали препарат Ryplazim каждые два-четыре дня на протяжении 48 недель. У всех 11 пациентов, у которых наблюдалось образование фибриновых псевдомембран, удалось достичь улучшения в среднем на 50%. Также у всех 15 пациентов не было зафиксировано случаев образования новых или вновь возникающих очагов.

Ryplazim получил статус орфанного препарата, одобрение получила фармацевтическая компания ProMetic Biotherapeutics Inc.

Источник

Одобрено новое гипогликемическое средство, которое можно применять один раз в неделю

21 июня 2021 года управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Wegovy (семаглутид), предназначенный для терапии взрослых пациентов, страдающих ожирением (ИМТ 30 кг/м² и выше) либо избыточной массой тела (при ИМТ выше 27 кг/м²), сопровождаемой по меньшей мере одним сопутствующим состоянием: гипертония, диабет 2 типа или повышенный уровень холестерина в крови. Препарат в лекарственной форме раствор для подкожных инъекций, 2.4 мг применяется один раз в неделю в сочетании с низкокалорийной диетой и повышенной физической нагрузкой.

Ожирение или избыточный вес серьезно влияют на состояние здоровья и могут приводить к некоторым тяжелым заболеваниям, включая заболевания сердечно-сосудистой системы, увеличивать риск развития инсульта и диабета 2-го типа, а также повышают риски отдельных онкологических заболеваний. Снижение массы тела уже на 5-10% на фоне диеты и физической нагрузки приводит к уменьшению рисков развития сердечно-сосудистых заболеваний.

Препарат Wegovy имитирует глюкагон-подобный пептид-1 (ГПП-1), который воздействует на области мозга, регулирующие аппетит и режим питания. Медикаментозная доза должна увеличиваться постепенно в течение 16-20 недель до 2.4 мг раз в неделю с целью снижения побочных эффектов со стороны желудочно-кишечного тракта.

Препарат Wegovy не следует применять одновременно с другими семаглутид-содержащими препаратами, антагонистами рецепторов ГПП-1, а также продуктами для снижения массы тела, включая рецептурные, безрецептурные препараты и биологически активные добавки. Применение препарата не изучалось у пациентов с панкреатитом. Эффективность и безопасность препарата испытывалась в ходе четырех испытаний на протяжении 68 недель.

Одобрение получила фармацевтическая компания Novo Nordisk, которая в 2017 году также зарегистрировала препарат Оземпик в инъекционной форме с содержанием семаглутида 1 мг.

Источник

Диабет может приводить к повышенному риску деменции при отсутствии должного контроля уровня сахара в крови 

По результатам нового исследования, проведенного в США, как слишком высокий, так и слишком низкий уровни сахара в крови у пациентов старшего возраста, страдающих диабетом 1 типа, могут значительно повышать риск развития деменции.

Как объясняет автор исследования, доктор Рэйчел Уитмер, замдиректора Научно-исследовательского Центра болезни Альцгеймера при Калифорнийском университете в Дейвисе, США, пациентам, страдающим диабетом 1 типа, необходимо избегать критических состояний гипергликемии (высокий уровень сахара крови) и гипогликемии (низкий уровень сахара крови). В настоящее время продолжительность жизни пациентов, страдающих диабетом 1 типа, увеличилась, поэтому работа в направлении снижения таких отложенных неблагоприятных последствий, как деменция, становится все более актуальной, как для самих пациентов, так и для общественного здравоохранения.

В исследовании принимали участие 2800 пациентов, страдающих диабетом 1 типа, со средним возрастом 56 лет. У 14% пациентов в анамнезе наблюдались случаи гипогликемии, у 12% – гипергликемии, и у 3% – оба варианта нарушений. На протяжении в среднем семилетнего сопровождения у 5% участников развилась деменция. После коррекции на возраст, пол и этническую принадлежность среди пациентов, у которых наблюдались регулярные случаи гипогликемии, риски деменции оказались на 75% выше, чем в группе пациентов, которым удавалось поддерживать нормальный уровень сахара в крови, а при регулярно возникающей гипергликемии – в два раза выше. При этом среди пациентов, у которых наблюдались как случаи гипогликемии, так и гипергликемии, риск деменции оказался выше уже в шесть раз.

Ученые отметили, что данные утверждения выдвинуты на правах гипотезы и требуется дальнейшее изучение этой проблемы. Результаты исследования были опубликованы 2 июня 2021 г в журнале Neurology.

Источник

Одобрена первая терапия рака легкого со специфической мутацией, ранее считавшейся резистентной к медикаментозному лечению 

28 мая 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило препарат Lumakras (sotorasib, соторасиб) в качестве первой зарегистрированной терапии немелкоклеточного рака легкого со специфическим типом генетической мутации, называемой KRAS G12C, для лечения взрослых пациентов, прошедших ранее по меньшей мере одну системную терапию.

Это первая одобренная таргетная терапия для опухолей с мутацией в гене KRAS. Рак легкого является наиболее распространенным видом злокачественных опухолей и, кроме того, связан с наибольшим риском смертности. Он может сегментироваться по типам генетических мутаций, его вызвавших. Мутации в гене KRAS приводят к нарушению регуляции роста и деления клеток. Они составляют около 25% известных мутаций при немелкоклеточном раке легкого, мутации KRAS G12С, в свою очередь, – порядка 13%. По словам директора Онкологического научно-инновационного центра при FDA доктора Ричарда Паздура, мутации в гене KRAS долго считались резистентными к лекарственной терапии, и теперь, с внедрением персонализированного подхода в лечении, эта жизненная потребность удовлетворена.

Ученые оценивали эффективность препарата Lumakras в ходе клинического испытания с участием 124 пациентов, страдающих местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легкого с мутацией KRAS G12C, у которых наблюдалось прогрессирование заболевания после терапии ингибиторами контрольных точек иммунного ответа и/или химиотерапии препаратами платины. Показатель ответа на терапию (пропорция пациентов, у которых наблюдался распад или уменьшение опухоли) составил 36%, из которых у 58% пациентов ответ на терапию длился 6 месяцев и дольше.

Выбор дозировки – 960 мг – базировался на полученных клинических данных, а также фармакокинетическом и фармакодинамическом моделировании. В рамках постмаркетинговых исследований планируется изучение возможности применения пониженных доз препарата для получения соизмеримого терапевтического эффекта.

Одобрение получила фармацевтическая компания Amgen Inc.

Источник