FDA одобрило терапию для пациентов с редкой патологией костного мозга

16 августа 2019 г. одобрен к применению препарат Inrebic (fedratinib) в капсулах для лечения взрослых пациентов, страдающих определенными формами миелофиброза.

Директор Онкологического научно-инновационного центра FDA, а также и.о. директора отдела гематологических и онкологических препаратов центра оценки и разработки лекарств, доктор Ричард Паздур говорит, что до сегодняшнего дня был всего один утвержденный препарат для лечения миелофиброза, очень редкого хронического расстройства костного мозга, и теперь у пациентов появился выбор в терапии. FDA поддерживает разработку лекарств от редких заболеваний с тем, чтобы у пациента был выбор, так как ответ на терапию может быть разным.

Миелофиброз является хроническим заболеванием стволовых клеток, когда фиброзная ткань формируется в костном мозге и производство кровяных клеток переходит из костного мозга в селезенку и печень, тем самым вызывая увеличение этих органов. Болезнь вызывает тяжелую усталость, одышку, боль в подреберье, лихорадку, ночные приливы, зуд и боль в костях.

Когда миелофиброз возникает сам по себе, болезнь называют первичный миелофиброз. Вторичный миелофиброз возникает при избыточном производстве эритроцитов (истинная полицитемия) или тромбоцитов (эссенциальная тромбоцитемия), что перерастает в миелофиброз.

Используемый в настоящий момент препарат Джакави (ruxolitinib) был одобрен к применению к 2011 году. Одобрение препарата Inrebic (fedratinib) для лечения основывалось на результатах рандомизированного клинического испытания с участием 289 пациентов с миелофиброзом, которые получали разные дозы федратиниба (400 мг или 500 мг ежедневно, внутрь) либо плацебо. По результатам исследования 35 из 96 пациентов, принимавших федратиниб в суточной дозе 400 мг, показали значительный терапевтический ответ. По результатам лечения препаратом Inrebic 36 испытуемых почувствовали примерно 50% снижение симптомов, связанных с миелофиброзом, таких как ночные приливы, зуд, дискомфорт в животе, преждевременное чувство сытости, боль под ребрами слева, боль в мышцах и/или костях.

Распространенные побочные эффекты от приема препарата Inrebic включают диарею, тошноту, рвоту, усталость, мышечные спазмы. Врачи должны быть предупреждены о рисках развития опасной энцефалопатии, включая болезнь Вернике. Также у пациентов может наблюдаться тяжелая анемия, тромбоцитопения, и они должны быть в обязательном порядке обследованы на уровень тиамина до старта терапии федратинибом, а также на желудочно-кишечную токсичность и гепатотоксичность. Дозы препарата Inrebic должны быть снижены или препарат отменен совсем, если пациент испытывает сильную диарею, тошноту и рвоту. Может быть рекомендована противодиарейная терапия. У пациентов могут повышаться ферменты амилазы и липазы в крови, что также должно вести к снижению дозировки или отмене препарата.

Одобрение препарата Inrebic получено Impact Biomedicines, Inc., являющейся дочерней компанией Celgene Corporation, получен статус орфанного препарата.

В США сообщают об увеличении случаев судорожных припадков среди вейперов

В апреле этого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предупреждало общественность об опасности припадков при курении электронных сигарет. За четыре месяца заявлено еще о 118 случаях в США, таким образом, с 2010 по 2019 год всего зафиксировано 127 случаев.

FDA выражает свою обеспокоенность вероятной связью между употреблением электронных сигарет и развитием судорожных припадков либо других медицинских симптомов, и просит пользователей электронных сигарет, врачей и общество предоставлять максимум возможной информации при прохождении опросов либо при обращении к врачу с конкретной проблемой, связанной с табачными продуктами.

FDA советует врачам при оказании помощи пациентам, которые обращаются в связи с судорожными припадками или другими неврологическими проблемами, опрашивать пациентов дополнительно о вероятных фактах использования электронных сигарет. Максимально подробная информация поможет выявить связь между этими событиями. Также может собираться дополнительная информация: использовались ли одновременно с электронными сигаретами другие табачные изделия, лекарства, пищевые добавки, токсические вещества; уточнения по вероятным симптомам перед припадком, например, наличие тошноты, рвоты, скачков настроения, тревоги, изменений в зрительном или слуховом восприятии, а также по длительности опыта применения электронных сигарет.

Одобрена первая в мире интраназальная терапия при тяжелой гипогликемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило об одобрении препарата Baqsimi для скоропомощного купирования тяжелой гипогликемии у пациентов с диабетом в возрасте от четырех лет, который является первым на рынке глюкагоном в форме порошка для интраназального введения.

Состояние тяжелой гипогликемии характеризуется падением уровня сахара в крови до уровня, когда человеку со спутанным сознанием, в обмороке либо при наличии других симптомов, необходима сторонняя помощь для лечения. Часто тяжелая гипогликемия наступает у людей, страдающих инсулинозависимым диабетом.

По словам доктора Джанет Вудкок, директора центра исследования и оценки лекарств в FDA, люди, страдающие диабетом, находятся в группе риска, когда уровень сахара в крови падает ниже нормального диапазона значений. На рынке существуют разные препараты для инсулинозависимых пациентов, но до сегодняшнего дня эти пациенты при наступлении тяжелого гипогликемического эпизода вынуждены были использовать препараты в инъекционной форме с предварительным разведением лиофилизата. Теперь появился способ доставки глюкагона с преимуществами простоты применения и быстрого достижения терапевтического эффекта, что особенно критично при обморочном состоянии и во время приступа.

Препарат Baqsimi разработан в форме порошка для интраназального введения, который находится в одноразовом диспенсере. Baqsimi повышает уровень сахара в крови путем стимуляции печени к выбросу в кровь запасов глюкозы. Он оказывает противоположный инсулину эффект (инсулин понижает уровень сахара в крови).

Эффективность и безопасность препарата Baqsimi оценивалась в ходе двух клинических испытаний с участием 83 и 70 взрослых пациентов с диабетом соответственно путем сравнения результатов получения ответа на терапию в виде одной дозы препарата Basqimi и одной дозы инъекции глюкагона при инсулин-индуцированной гипогликемии. Препарат Basqsimi показал адекватные результаты при купировании гипогликемии. Такие же положительные результаты наблюдались в ходе испытания с участием 48 детей в возрасте от четырех лет с диагнозом «диабет 1-го типа».

Лечение Baqsimi противопоказано пациентам с феохромоцитомой (редкая форма опухоли тканей надпочечников), а также с инсулиномой (опухоль поджелудочной железы). Также лечение Baqsimi не следует назначать пациентам при известной гиперчувствительности к глюкагону или вспомогательным компонентам препарата во избежание аллергических реакций. Препарат должен с осторожностью применяться при состояниях, индуцирующих низкий уровень выделения глюкозы в печени, например, недостаточность коры надпочечников, хроническая форма гипогликемии, а также после длительного голодания.

Общие нежелательные реакции при приеме препарата Baqsimi включают тошноту, рвоту, головную боль, раздражение верхних дыхательных путей, слезотечение и покраснение глаз, зуд. Побочные эффекты аналогичны инъекционному глюкагону с добавлением назальных и офтальмологических симптомов (слезотечение и заложенность носа) вследствие способа введения препарата.

Одобрение препарата Baqsimi получила фармацевтическая компания Eli Lilly.

ВИЧ даже после успешной терапии может вызывать проблемы мыслительной активности

Даже после длительного лечения вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) может быть найден в ликворе некоторых людей с синдромом приобретенного иммунодефицита (СПИД). Результаты нового исследования говорят о том, что такие пациенты находятся в группе высокого риска по развитию когнитивных нарушений.

По словам ведущего автора исследования доктора Джона Меллорса, руководителя отделения инфекционных болезней в Питтсбургском университете, тяжело атаковать инфекцию, притаившуюся в мозге, и ВИЧ не является здесь исключением.

Исследователи проанализировали цереброваскулярную жидкость 69 человек – носителей ВИЧ, которые проходили антиретровирусную терапию в среднем на протяжении девяти лет. В результате почти у половины пациентов были найдены клетки, скрывающие ВИЧ. Из этой половины у 30% были обнаружены признаки нарушений когнитивных функций против 11% из другой половины пациентов без скрытых ВИЧ-клеток в цереброваскулярной жидкости.

Результаты данного исследования могут помочь медицине объяснить, почему люди даже при наличии строгого контроля вируса могут страдать от проблем с концентрацией внимания, памятью, а также выполнением сложных задач. Ученые отметили, что мозг человека является серьезным естественным резервуаром для ВИЧ, это трудная задача, которую еще предстоит решить в ходе будущих клинических испытаний потенциальных методов лечения. Доктор Меллорс говорит, что ученые вряд ли знают какую-либо инфекционную болезнь, которую было бы легче лечить в мозге, чем в любом другом человеческом органе.

Исследователи отмечают, что результаты данного исследования не могут служить доказательством, что само по себе наличие в ликворе клеток, скрывающих ВИЧ, вызывает когнитивные нарушения, этому факту может быть дано несколько разных объяснений. Например, возможно, у пациентов, у которых наблюдаются ВИЧ-клетки в ликворе, первоначальная концентрация вирусов в нервной системе была выше. Либо проблемы когнитивного характера могли начаться еще до старта антиретровирусной терапии.

Результаты исследования были опубликованы 15 июля в журнале клинических испытаний (Journal of Clinical Investigation).