Одобрена новая терапия редкого заболевания – синдрома Драве

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Fintepla (fenfluramine, фенфлурамин) для лечения приступов при синдроме Драве у пациентов в возрасте от 2 лет. В РФ действующее вещество препарата входит в список IV «Перечня наркотических средств, психотропных веществ и их прекурсоров».

Синдром Драве – это редкая, хроническая, опасная для жизни форма эпилепсии с дебютом в младенчестве, часто проявляющаяся тяжелыми приступами.

Эффективность препарата Fintepla для лечения эпилептических припадков, связанных с синдромом Драве, была продемонстрирована в ходе двух клинических испытаний с участием 202 пациентов в возрасте от 2 до 18 лет. Проводились замеры частоты судорожных припадков в сравнении с началом терапии. В обоих испытаниях у добровольцев, получавших препарат Fintepla, наблюдалось значительное снижение частоты приступов по сравнению с группой добровольцев, получавших плацебо. Снижение наблюдалось на 3-4 неделе приема и сохранялось в течение 14-15-недельных периодов терапии.

Инструкция препарата Fintepla содержит особое предупреждение о риске развития приобретенного порока сердца, а также легочной артериальной гипертензии, поэтому пациенты, принимающие препарат, должны наблюдаться у кардиолога с проведением эхокардиограммы до начала лечения и каждые 6 месяцев во время лечения препаратом, а также однократно спустя 3-6 месяцев после окончания лечения. Это необходимо для оценки рисков приема препарата конкретным пациентом.

В ходе клинических испытаний наблюдались следующие побочные реакции: снижение аппетита, сонливость, вялость и апатия, диарея, запор, отклонения от нормы показателей кардиограммы, усталость или дефицит энергии, нарушения координации движений и баланса, нарушение походки, повышение артериального давления, слюнотечение, лихорадка, инфекции верхних дыхательных путей, рвота, снижение массы тела, риск обморока и развития эпилептического статуса.

Препарат Fintepla получил статус орфанного препарата. Одобрение получила фармацевтическая компания Zogenix, Inc.

Ранняя диагностика диабета: исследование

По данным нового исследования, у детей в возрасте восьми лет могут наблюдаться признаки, указывающие на повышенный риск развития диабета в будущем. Ученые проанализировали результаты анализов крови 4000 участников исследования в возрасте 8, 16, 18 и 25 лет, анализируя особенности, характерные для ранней стадии развития диабета второго типа.

Как объясняет соавтор исследования доктор Джошуа Белл, эпидемиолог, Бристольский Университет, науке известно, что диабет второго типа не развивается за одну ночь, но неизвестно, насколько рано у человека могут проявляться первые признаки болезни до начала ее активной стадии и каковы они. Так как диабет наиболее часто развивается в пожилом возрасте, первые его признаки могут распознаваться около 50 лет, еще до постановки диагноза. Однако ученые выяснили, что у детей уже в возрасте восьми лет может наблюдаться пониженный уровень холестерина высокой плотности в сравнении с другими видами холестерина, в том числе низкой плотности, что является одним из диагностических критериев диабета второго типа. В ходе дальнейших наблюдений замеченный дисбаланс продолжал усиливаться.

Речь не идет о диагностике «детской формы» диабета второго типа, но о паттерне метаболических нарушений, которые, прогрессируя, могут привести к развитию диабета в будущем. Полученные результаты помогут выявить, как появляется диабет и на чем следует сфокусироваться для его предотвращения.

Результаты исследования были опубликованы 19 июня в журнале «Diabetes Care».

Источник

Одобрена первая терапия редкого заболевания, вызывающего снижение фосфатных показателей крови и размягчение костной ткани

18 июня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Crysvita (burosumab-twza) в форме инъекций для лечения онкогенной остеомаляции у пациентов в возрасте от 2 лет. Это редкое заболевание, характеризующееся формированием опухолей, секретирующих фактор роста фибробластов 23 (ФРФ23), что приводит к снижению уровня фосфатов в крови. Фосфаты – это электролиты, играющие важную роль в сохранении костной ткани, продуцировании энергии клетками, функционировании нервной системы. При дефиците фосфатов кости начинают размягчаться и ослабевать, вызывая остеомаляцию.

По словам доктора Терезы Е. Кехо, и. о. директора подразделения общей эндокринологии в Центре по оценке и разработке лекарств при FDA, терапия онкогенной остеомаляции направлена на определение и удаление опухоли, вызывающей заболевание. Однако в случаях, когда это невозможно, препарат Crysvita может помочь повысить уровень фосфатов в крови.

Безопасность и эффективность препарата оценивались в рамках двух испытаний, в общей сложности насчитывавших 27 взрослых пациентов, страдающих онкогенной остеомаляцией. Пациенты получали препарат каждые четыре недели. В первом исследовании показатели уровня фосфатов у половины пациентов нормализовались к 24 неделе и сохранялись до 144 недели. Во втором исследовании целевые показатели уровня фосфатов были достигнуты у 69% участников к 24 неделе и сохранялись до 88 недели. Результаты сканирования костей пациентов в первом исследовании демонстрировали купирование костных очагов, относящихся к остеомаляции.

У пациентов, принимавших Crysvita, наблюдались сыпь и крапивница. При возникновении серьезных реакций гиперчувствительности прием препарата следует прекратить и согласовать продолжение терапии с лечащим врачом. Также превышение нормального уровня фосфора в крови может приводить к повышению риска развития нефрокальциноза – состояния, при котором кальций откладывается в почках.

Наиболее частыми побочными явлениями, наблюдавшимися при применении препарата Crysvita взрослыми пациентами, страдающими онкогенной остеомаляцией, были: абсцесс зуба, мышечный спазм, вертиго, запор, реакции в месте инъекции, сыпь, головная боль. Данный препарат не следует применять одновременно с фосфатами или витамином Д в случаях, когда сывороточный уровень фосфатов в крови в норме или выше нормы в соответствии с возрастом, а также пациентам с почечной недостаточностью. Препарат Crysvita также зарегистрирован для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии взрослых и детей с 6 лет, которая также приводит к снижению уровня фосфатов в крови и ведет к недостаточному росту костной ткани.

Производство препарата осуществляет компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Источник

COVID-19: риск повторного заражения по-прежнему не выяснен

«Потенциальный риск повторного инфицирования коронавирусом SARS-CoV-2 (вызывающим заболевание COVID-19) остается неизвестным», – заявляет директор программы климата и здравоохранения в Колумбийском университете, Нью-Йорк, США, доктор Джеффри Шаман. По его словам, сценарий, по которому после перенесенного заболевания COVID-19 развивается иммунитет, препятствующий повторному инфицированию, возможен, но гарантии такого сценария в данный момент отсутствуют.

Если рассматривать в качестве примера опыт изучения других типов коронавирусов, то несмотря на тот факт, что почти 90% населения имеют антитела ко многим из них, это не спасает от повторного заражения. Тем не менее рано утверждать, что коронавирус SARS-CoV-2 подчиняется тем же закономерностям, и вопросы – возможно реинфицирование или нет, с какой частотой и насколько тяжелыми при этом могут быть симптомы – пока остаются открытыми.

На данный момент зафиксированы случаи возможного реинфицирования COVID-19. Например, в мае 2020 года ВМС США сообщали о 13 матросах с лайнера «Теодор Рузвельт», инфицированных COVID-19, некоторые из которых показали положительные результаты тестов, спустя некоторое время – отрицательные, а затем – снова положительные. По словам доктора Шамана, в подобных случаях не до конца понятно, произошло ли повторное инфицирование, либо промежуточные результаты тестов были ложноотрицательными. Подобные случаи были зафиксированы в Корее и Китае, когда после получения первых отрицательных результатов тестов пациенты считались выздоровевшими, однако повторное тестирование снова определяло наличие коронавируса в крови.

Таким образом, только дальнейшие наблюдения смогут пролить свет на этот вопрос.

Источник

Одобрена новая терапия ВИЧ у детей и младенцев

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило новое показание препарата Тивикай в таблетках, а также новый препарат – Тивикай PD в таблетках для приготовления суспензии – для лечения вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) у детей в возрасте от 4 недель и массой тела от 3 кг, в комбинации с другой антиретровирусной терапией. Активным веществом препаратов является долутегравир (dolutegravir).

По словам доктора Деборы Бирнкрант, директора подразделения противовирусных препаратов в Центре по оценке и исследованию лекарственных средств FDA, для младенцев и детей с диагнозом ВИЧ очень важна ранняя терапия, так как в детском организме ВИЧ может прогрессировать гораздо быстрее, чем у взрослых. Таким образом, маленькие пациенты с диагнозом ВИЧ теперь имеют возможность получить дополнительную поддержку, чтобы жить долго и полноценной жизнью. Препараты Тивикай и Тивикай PD принимаются один раз в день, что может помочь родителям и медицинскому персоналу наладить регулярность приема.

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний США, на конец 2016 года в США было зафиксировано 2 238 детей младше 13 лет с диагнозом ВИЧ и 99 новых случаев ВИЧ-1, диагностированных в аналогичной возрастной группе в 2017 году.

Препараты Тивикай и Тивикай PD предназначены для лечения ВИЧ у детей в возрасте от 4 недель и массой тела от 3 кг, не получавших ранее антиретровирусной терапии вообще, либо получавших терапию, не включавшую препараты класса ингибиторов переноса цепи интегразой.

Данные по безопасности и эффективности препаратов были получены в клиническом исследовании, включавшем 75 пациентов с диагнозом ВИЧ-1 в возрасте от 4 недель до 18 лет, средний возраст группы составлял 27 месяцев. В данном исследовании и ученые, и пациенты были осведомлены о применяемом препарате. Неопределяемая вирусная нагрузка (присутствие вируса в крови) наблюдалась на 24 неделе приема препарата у 62% пациентов, а на 48 неделе приема – у 69% пациентов. Также в среднем испытуемые демонстрировали более высокий уровень клеток CD34, помогающих организму противостоять инфекции.

Производителем препаратов является компания ViiV Healthcare

В США одобрен новый антибиотик для лечения госпитальной пневмонии

4 июня 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) зарегистрировало к применению новое показание у препарата Recarbrio (комбинация имипенема, циластатина и релебактама) для лечения госпитальной пневмонии (ГП) и ИВЛ-ассоциированной или вентилятор-ассоциированной бактериальной пневмонии (ВАП) у пациентов возрастом 18 лет и старше. Ранее препарат Recarbrio был зарегистрирован для терапии тяжелых инфекций мочеполовой системы и осложненных интраабдоминальных инфекций у пациентов с отсутствием либо ограниченными возможностями использования альтернативной терапии.

По заявлению FDA, новое одобрение способствует развитию безопасной и эффективной терапии на фоне угрозы распространения инфекций, резистентных к антибиотикам.

ГП и ВАП являются разновидностями бактериальной пневмонии, возникающей у пациентов в условиях стационара, и могут вызывать такие симптомы, как жар, озноб, боль в груди, повышенная потребность в кислороде. Также данные виды пневмоний характеризуются высокой смертностью. Препарат Recarbrio является комбинацией имипенема, циластатина и релебактама и вводится внутривенно в стационаре.

Безопасность и эффективность препарата оценивались в ходе рандомизированного контролируемого клинического испытания с участием 535 госпитализированных взрослых добровольцев с диагнозом ГП/ВАП пневмония с возбудителем – грамотрицательными бактериями, из которых 266 пациентов получали терапию препаратом Recarbrio и 269 пациентов получали другой противомикробный препарат пиперациллин-тазобактам. По состоянию на 28 день исследования в группе Recarbrio смертность составила 16%, во второй группе – 21%.

Наиболее распространенные побочные реакции на прием препарата включали повышенный уровень ферментов печени, анемию, диарею, гипокалиемию, гипонатриемию. Перед назначением Recarbrio следует уделить повышенное внимание выявлению в анамнезе пациента реакций гиперчувствительности на карбапенемы, пенициллины, цефалоспорины, другие бета-лактамы и другие аллергены. Препарат не следует назначать пациентам, склонным к судорожным припадкам и другим проявлениям заболеваний центральной нервной системы.

Новые неожиданные возможности снижения риска пневмонии

По результатам исследования, проведенного учеными из Гонконга и опубликованного 2 июня в онлайн-журнале «The Journal of Bone and Mineral Research», у пациентов с переломами костей тазобедренного сустава (чаще всего перелом шейки бедра) получение терапии азотсодержащими бисфосфонатами понижает риски развития пневмонии и летального исхода вследствие этой пневмонии. Азотсодержащие бисфосфонаты входят в группу препаратов для лечения заболеваний костной системы.

Ученые из Университета Гонконга провели когортное исследование с использованием данных по широким слоям населения. Данные в общей сложности 54 047 пациентов с переломами костей тазобедренного сустава в период с 2005 по 2015 год фиксировались и дополнялись вплоть до декабря 2016 года. Из них 4 041 пациент получал азотсодержащие бисфосфонаты, 11 802 пациента не получали противоостеопорозной терапии. Было выявлено значительное снижение риска развития пневмонии у пациентов, получавших азотсодержащие бисфосфонаты, и аналогичные результаты наблюдались по снижению риска летальности вследствие пневмонии.

По мнению авторов исследования возможное фармацевтическое перепозиционирование азотсодержащих бисфофонатов на профилактику пневмонии, особенно для групп пациентов высокого риска, может иметь высокое значение для общественного здравоохранения.

Источник

FDA одобрило препарат для диагностики болезни Альцгеймера

28 мая Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Tauvid (flortaucipir F18), в лекарственной форме «раствор для внутривенных инъекций». Tauvid – инновационный препарат, позволяющий диагностировать патологию тау-белка, которая на сегодня является одним из ключевых диагностических факторов болезни Альцгеймера (БА). Tauvid – радиоактивное диагностическое средство, предназначенное для взрослых пациентов с нарушением когнитивных функций, наблюдающихся по риску развития БА. Препарат применяется в позитрон-эмиссионной томографии (ПЭТ) головного мозга для оценки степени плотности и распространения патологического тау-белка, слипшегося в нейрофибриллярные клубки в тканях мозга, что является прямым маркером БА.

Болезнь Альцгеймера является очень распространенным прогрессирующим нейродегенеративным заболеванием, которым страдают миллионы людей. Начинаясь со слабо выраженной потери кратковременной памяти, болезнь прогрессирует, приводя к потере долговременной памяти и нарушению когнитивных функций. В настоящее время БА однозначно диагностируется лишь с помощью оценки степени патологических изменений мозга человека посмертно при химико-токсикологическом анализе. Также в США зарегистрированы три радиофармацевтических препарата (РФП), одобренных для выявления патологии амилоидных клеток путем ПЭТ-сканирования.

Тау-белок и амилоидный белок являются маркерами БА. У пациентов, страдающих БА, патологические формы тау-белка формируются в нейронах головного мозга и происходит их слипание в нейрофибриллярные клубки. После внутривенного введения препарата Tauvid он связывается с тканями неправильно скрученного тау-белка, и при ПЭТ-сканировании становится возможным визуализировать наличие таупатии.

Способность препарата Tauvid указывать на таупатию оценивалась с помощью диагностики добровольцев, страдающих деменцией тяжелой степени. Возможно, у пациентов на более ранних стадиях заболеваниях диагностика будет менее эффективна. Наиболее распространенными побочными эффектами при применении препарата Tauvid являлись головная боль, боль в месте введения, повышение артериального давления.

Источник

COVID-19: гидроксихророхин может не только не помочь, но и навредить

По данным нового крупного международного исследования, гидроксихророхин, называемый многими, в том числе президентом США Дональдом Трампом, потенциальным оружием с COVID-19, неэффективен в терапии коронавируса SARS-CoV-2. Кроме того, препараты, содержащие гидроксихлорохин или хлорохин могут повышать риски смерти и развития серьезных нарушений сердечного ритма. Оба препарата одобрены к применению для лечения таких заболеваний, как малярия и волчанка. Несмотря на недостаточную доказательную базу, 18 мая президент США Дональд Трамп заявлял, что он принимает гидроксихлорохин уже полторы недели в качестве профилактики от SARS-CoV-2 по рекомендации своего врача.

22 мая 2020 года в журнале “The Lancet” были опубликованы результаты последнего исследования в череде работ по COVID-19, в котором ученые заявляют о несостоятельности препарата против коронавируса. В ходе обсервационного исследования ученые получили четкие доказательства, что терапия хлорохином или гидроксихлорохином не помогает пациентам с COVID-19. Более того, есть основания предполагать, что препараты могут увеличивать риски развития осложнений со стороны сердечно-сосудистой системы и летального исхода независимо от наличия либо отсутствия факторов риска, включая возраст, ожирение, хронические заболевания.

Группа ученых проанализировала данные 15 000 пациентов, госпитализированных с диагнозом COVID-19 и получавших гидроксихлорохин или хлорохин на фоне наличия либо отсутствия антибиотикотерапии азитромицином или кларитромицином. Также изучались данные контрольной группы из 81 000 госпитализированных пациентов, не получавших гидроксихлорохин или хлорохин. Рассматривался период госпитализаций с 20 декабря 2019 года по 14 апреля 2020 года и выздоровления либо летальных исходов до 21 апреля 2020 г.

По результатам анализа процент смертности в группе пациентов, получавших хлорохин/гидроксихлорохин, был значительно выше (16.4% в группе пациентов, получавших хлорохин, и 18% в группе пациентов, получавших гидроксихлорохин), чем в контрольной группе (9.3%). Применение хлорохина или гидроксихлорохина в сочетании с антибиотиками приводило к ещё более высокой смертности: 22.2% и 23.8% соответственно. Кроме того, комбинация «гидроксихлорохин + антибиотик» ассоциировалась с многократным увеличением риска развития серьезных нарушений сердечного ритма: 8% пациентов по сравнению с 0.3% пациентов в контрольной группе.

По мнению ученых, применение указанных препаратов в лечении COVID-19 должно быть остановлено до получения подтверждения безопасности и эффективности в ходе обширных клинических рандомизированных испытаний.