FDA одобрило первый препарат для терапии распространенной формы нарушения роста у детей 

19 ноября 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) зарегистрировало первый препарат для лечения распространенной формы нарушения роста – препарат Voxzogo (vosoritide) в инъекционной лекарственной форме для применения у детей в возрасте от пяти лет и старше, страдающих ахондроплазией с открытыми зонами роста (что означает сохранившийся потенциал роста).

Ахондроплазия – наследственное генетическое нарушение роста костной ткани, которое ведет к замедлению роста. Средний рост взрослого человека, страдающего ахондроплазией, составляет порядка 122 см.

Препарат Voxzogo связывает специфический рецептор, называемый рецептором натрийуретического пептида типа B (NPR-B), который снижает избыточную активность мутированного гена (рецептор 3 фактора роста фибробластов), препятствующего нормальному росту костей, и тем самым стимулирует их рост. Безопасность и эффективность препарата Voxzogo в улучшении процесса роста костной ткани оценивались в ходе двойного слепого плацебо-контролируемого трехфазного испытания с участием 121 пациентов, страдающих ахондроплазией с открытыми зонами роста, в возрасте от 5 лет. Участники были рандомизированно разделены на группу пациентов, получавших подкожные инъекции препарата Voxzogo, и группу плацебо.

По истечении года рост пациентов, получавших новый лекарственный препарат, увеличился в среднем на 1.57 см по сравнению с группой плацебо.

Наиболее распространенные побочные эффекты препарата Voxzogo – реакции в месте инъекции, рвота и пониженное артериальное давление. Гипотомия также включена в специальное предупреждение о серьезных побочных явлениях.

Препарат зарегистрирован компанией BioMarin.

Источник

Кофе и чай помогают снизить риски инсульта и деменции 

По данным нового исследования, опубликованного в электронном номере медицинского журнала «PLOS Medicine» от 16 ноября 2021 года, потребление чая и кофе, отдельно либо в комбинации, связано со снижением рисков развития инсульта и деменции.

Китайские ученые из медицинского университета г. Тяньцзинь изучили данные национального Биобанка Великобритании, включавшие медицинские записи 365 682 добровольцев в возрасте от 50 до 74 лет, с целью проследить корреляцию употребления кофе и чая с рисками развития инсульта и деменции.

Ученые обнаружили, что за время наблюдения средней продолжительностью в 11,4 лет у 5 079 участников развилась деменция, а у 10 053 участников – инцидентный инсульт. При этом наблюдались нелинейные ассоциации между потреблением кофе и чая и инсультом или деменцией. Самый низкий коэффициент риска инцидентного инсульта и деменции наблюдался при средней норме потребления двух-трех чашек кофе в день, трех-пяти чашек чая в день или их комбинации – в совокупности от четырех до шести чашек чая или кофе в день.

В случае употребления двух-трех чашек кофе и двух-трех чашек чая в день наблюдался значительно более низкий риск развития этих состояний, чем при исключении этих напитков из рациона вообще (коэффициент риска 0,68 и 0,72 соответственно). Снижение рисков развития ишемического инсульта и сосудистой деменции было максимальным при комбинированном приеме кофе и чая в рационе. Также комбинация приема кофе и чая коррелировалась с самым низким уровнем риска постинсультной деменции (при потреблении от трех до шести чашек кофе и чая в день коэффициент риска составил 0,52).

Авторы исследования отмечают, что долгосрочные результаты использования такого рациона требуют дополнительного изучения.

Источник

FDA одобрило новую терапию редкого заболевания крови 

12 ноября 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) в инъекционной форме для терапии взрослых пациентов, страдающих истинной полицитемией (эритремия, болезнь Вакеза) – онкопатологией крови, сопровождающейся увеличением количества эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов. Среди хронических миелопролиферативных заболеваний истинная полицитемия (ИП) наиболее распространена.

Besremi является первым одобренным препаратом для терапии ИП независимо от предшествующего лечения, а также первой интерфероновой терапией, одобренной специально для ИП.

Виды терапий ИП включают флеботомию (кровопускание), а также применение лекарственных препаратов, снижающих количество кровяных клеток. Аналогичным образом работает и Besremi: связываясь с рецепторами интерферона-α (IFNAR) в костном мозге, активное вещество препарата ингибирует пролиферацию клеток крови. Besremi является препаратом пролонгированного действия – пациентам требуется одна подкожная инъекция каждые две недели. Если удается достичь остановки выработки излишних кровяных клеток в организме и поддерживать нормальные показатели в течение одного года, режим дозирования может быть изменен до одного укола в месяц.

Эффективность и безопасность применения препарата оценивались в ходе мультицентрового несравнительного исследования, которое проводилось на протяжении 7,5 лет. Исследование включало взрослых пациентов с диагнозом ИП (51 человек), которые получали Besremi на протяжении около пяти лет. Исследователи оценивали количество пациентов, достигших полного гематологического ответа от терапии, что означало сокращение объема эритроцитов до 45% и менее без недавней процедуры кровопускания,а также нормальный уровень лейкоцитов и тромбоцитов, нормальный размер селезенки и отсутствие тромбообразований. В целом 61% пациентов достигли полного гематологического ответа от терапии.

Препарат Besremi может вызывать повышение уровня ферментов печени, низкий уровень лейкоцитов и тромбоцитов, суставную боль, усталость, зуд, инфекции верхних дыхательных путей, мышечную боль, гриппоподобные состояния. Побочные эффекты также могут включать инфекции мочеполовой системы, депрессивные состояния и преходящие нарушения мозгового кровообращения.

Препарат Besremi получил статус орфанного препарата по данному показанию. Одобрение получила фармацевтическая компания PharmaEssentia Corporation.

Источник

COVID-19: Pfizer запрашивает у FDA экстренную регистрацию нового препарата Paxlovid 

16 ноября 2021 года фармацевтическая компания Pfizer анонсировала подачу на экстренную регистрацию в США нового противовирусного препарата Paxlovid, предназначенного для лечения COVID-19 у пациентов, находящихся в группе высокого риска проявления тяжелых форм заболевания.

Запрос на экстренную регистрацию поступил сразу же после остановки клинического испытания по причине раннего получения неопровержимых доказательств эффективности препарата с использованием пятидневной схемы терапии. Применение препарата у пациентов, находящихся в группе высокого риска развития тяжелых форм заболевания, продемонстрировало 89% снижение риска госпитализации или летального исхода при условии старта терапии препаратом Paxlovid в течение трех дней с момента появления симптомов – в сравнении с группой пациентов, получавших плацебо.

Paxlovid – комбинированный препарат, включающий новое активное вещество, ингибирующее протеазу коронавируса, что препятствует его размножению в организме, и ритонавир, уже применяемый для терапии ВИЧ-инфекции.

Pfizer начал производство и упаковку препарата Paxlovid на заводах в Ирландии, Германии и Италии – и планирует выпустить 180 тысяч упаковок к концу 2021 года и 50 миллионов упаковок в 2022 году.

Источник

COVID-19: Pfizer обратился к FDA для применения бустер-дозы вакцины у всего взрослого населения США 

В связи с предстоящими праздниками, скоплением людей в помещениях и возможными путешествиями, что будет способствовать распространению COVID-19, в минувший вторник фармацевтическая компания Pfizer запросила регистрационные органы США об одобрении применения бустер-доз вакцины от коронавируса у всех слоев взрослого населения США старше 18 лет.

При подаче заявления на регистрацию компания предоставила результаты проведенного научного исследования с участием 10 000 человек. Испытание показало эффективность бустер-дозы, в том числе с учетом широкого распространения в стране агрессивного штамма «Дельта», около 95%.

На медиане в 11 месяцев после второй дозы вакцины Pfizer (полной вакцинации), участники испытания получали либо бустер-дозу (третью дозу вакцины), либо плацебо. Ученые отслеживали любые случаи COVID-19, возникавшие по прошествии недели и позже. Были зафиксированы 5 случаев инфекции COVID-19 в группе, получившей бустер-дозу вакцины и 109 случаев в группе плацебо. Побочные эффекты после получения бустер-дозы были схожими с побочными эффектами, возникавшими после основного этапа вакцинации.

Начиная с сентября в США к бустер-дозе вакцины от COVID-19 имеют доступ только граждане пожилого возраста, либо люди, попадающие в различные группы риска.

Источник

COVID-19: компания Pfizer объявила о разработке препарата, предположительно на 89% снижающего риски госпитализации и смертельного исхода

В пятницу, 5 ноября 2021 года, фармацевтическая компания Pfizer Inc. объявила о предварительных положительных результатах клинических испытаний экспериментального препарата от COVID-19. Препарат, который планируется выпускать под торговым названием Paxlovid, продемонстрировал высокую эффективность в терапии инфицированных пациентов, попадающих в группу риска: вероятность госпитализации и смертельного исхода удалось снизить на 89%. Действующее вещество препарата препятствует размножению вируса в клетках организма.

По словам представителей Пфайзер, пятидневный курс лечения с захватом трехдневного периода активной инфекции показал такую высокую эффективность в условиях клинических испытаний, что независимая наблюдательная комиссия рекомендовала досрочно завершить исследования.

От нового препарата для лечения COVID-19 от компании Pfizer ожидают еще большей эффективности, чем от аналогичного препарата компании Merck – molnupiravir, вдвое сократившего риски развития тяжелых состояний в группе пациентов высокого риска. К слову, регуляторные органы Великобритании одобрили к применению препарат Merck на прошлой неделе у пациентов, страдающих COVID-19, при наличии как минимум одного фактора риска серьезного течения заболевания. В США комитет Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) планирует рассмотреть molnupiravir в ближайшее время. Merck обещает обеспечить производства 10 миллионов курсов препарата в 2021 году.

Данные по препарату Paxlovid будут в ближайшее время поданы регуляторным органам. Фармацевтическая компания уже начала производство препарата и ожидает на выходе более 180 000 упаковок таблеток до конца 2021 года и достижение результата в 50 миллионов в 2022 году.

Источник

COVID-19: как быстро снижается иммунитет после вакцинации? 

По данным нового исследования, проведенного израильскими учеными и опубликованного 27 октября 2021 года в журнале «The New England Journal of Medicine», во всех возрастных группах иммунитет против варианта Дельта коронавируса COVID-19 снижался спустя два месяца после получения второй дозы вакцины Pfizer/BioNTech.

Ученые из Техниона – Израильского технологического института, Хайфа, использовали национальную базу данных подтвержденных случаев COVID-19 и тяжелых течений заболевания за период с 11 по 31 июля 2021 года среди полностью вакцинированного до июня 2021 года населения Израиля (две дозы вакцины Pfizer/BioNTech).

Ученые обнаружили, что среди граждан в возрасте 60 лет и старше процент инфицированных был выше среди вакцинированных в январе 2021 года в сравнении с теми, кто вакцинировался в марте 2021 года. В возрастных группах 40-59 лет и 16-39 лет были выявлены сходные ассоциированные показатели в пользу более поздних случаев вакцинации. По анализу показателей случаев тяжелого течения инфекции относительный риск (ОР) в группе пациентов старше 60 лет составил 1,8, а в группе 40-59 лет – 2,2. ОР в группе 16-39 лет не мог быть посчитан по причине малого количества данных.

По мнению авторов исследования, понимание процесса снижения иммунитета является важным для формирования подходов к всеобщей вакцинации населения.

Источник