В  США одобрили к применению первую генную терапию тяжелой формы дефицита адгезии лейкоцитов типа I

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило Kresladi (marnetegragene autotemcel, марнетеграген аутотемцел), первую генную терапию для лечения детей с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I). Препарат показан пациентам с биаллельными вариантами ITGB2, если для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у них нет HLA-совместимого донора среди братьев и сестер.

Тяжелый LAD-I – редкий наследственный иммунодефицит. Из-за дефекта ITGB2 нарушается работа комплекса CD18/CD11a, который нужен лейкоцитам для прикрепления к сосудистой стенке и выхода в ткани к очагу инфекции. Поэтому у детей с этой формой болезни развиваются рецидивирующие жизнеугрожающие бактериальные и грибковые инфекции, а без HLA-совместимого донора среди братьев и сестер трансплантация остается высокорисковым вариантом лечения.

Kresladi получают из собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента. Эти клетки генетически модифицируют, добавляя функциональные копии ITGB2, а затем после кондиционирования препарат вводят однократно внутривенно, чтобы восстановить экспрессию CD18 и CD11a на поверхности лейкоцитов, включая нейтрофилы.

Основанием для ускоренного одобрения стало открытое многоцентровое исследование без контрольной группы, в которое вошли 9 детей с тяжелым LAD-I. Медианный возраст участников составил 42 месяца. К 12-му месяцу медианная экспрессия CD18 у 7 оцененных пациентов выросла до 54%, а к 24-му месяцу составляла 50%. Медианная экспрессия CD11a у всех 9 пациентов достигла 45% к 12-му месяцу и 39% к 24-му. Повышение CD18 у 7 оцененных пациентов и CD11a у всех 9 пациентов сохранялось как минимум до 42 месяцев после инфузии; медиана наблюдения составила 4,2 года.

FDA сочло повышение экспрессии CD18 и CD11a суррогатной конечной точкой, которая с достаточной вероятностью предсказывает клиническую пользу, поскольку отражает восстановление функции комплекса LFA-1. Клиническую пользу терапии теперь должны подтвердить пострегистрационные исследования, и дальнейшее сохранение ускоренного одобрения будет зависеть от этих данных.

Наиболее частыми нежелательными явлениями были мукозит, инфекции верхних дыхательных путей, вирусные инфекции, фебрильная нейтропения, тошнота и рвота, сыпь или дерматит, лихорадка, инфекции, связанные с сосудистым доступом, и инфекции кожи. Среди частых лабораторных отклонений отмечали снижение гемоглобина, тромбоцитов, нейтрофилов и лейкоцитов, а также повышение АСТ и АЛТ. До одобрения Kresladi получил статус орфанного препарата, статус препарата для лечения редкого педиатрического заболевания, статус ускоренного рассмотрения и статус препарата передовой терапии в области регенеративной медицины. Кроме того, вместе с регистрацией Rocket Pharmaceuticals получила ваучер на приоритетное рассмотрение по программе редких педиатрических заболеваний.

Источник: FDA. FDA Approves First Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type I. Package Insert – KRESLADI. Summary Basis for Regulatory Action – KRESLADI.

 Флувоксамин снижал утомляемость и улучшал качество жизни при длительном COVID-19

По данным исследования REVIVE-TOGETHER, опубликованного 31 марта 2026 года в Annals of Internal Medicine, флувоксамин снижал утомляемость и улучшал качество жизни у взрослых с длительным COVID-19. В исследование включили 399 пациентов, у которых утомляемость сохранялась не менее 90 дней после подтверждённой инфекции SARS-CoV-2. Участников рандомизировали в группы флувоксамина по 100 мг 2 раза в сутки, метформина по 750 мг 2 раза в сутки или плацебо на 60 дней.

По сравнению с плацебо, на фоне флувоксамина к 60-му дню выраженность утомляемости по шкале Fatigue Severity Scale уменьшилась на 0,43 балла (95% CrI от -0,80 до -0,07). К 90-му дню эффект сохранялся, а разница достигала 0,58 балла (95% CrI от -0,98 до -0,16). Одновременно отмечалось и улучшение показателей качества жизни. Метформин значимого эффекта не показал.

Частота нежелательных явлений в группе флувоксамина составила 20,0%, тогда как в группах метформина и плацебо – 28,8% и 29,7% соответственно. Нежелательные явления 3-й степени тяжести и выше во всех группах встречались редко.

Авторы отмечают, что это первое рандомизированное исследование, показавшее клинически значимое уменьшение постковидной утомляемости на фоне лекарственной терапии. При этом период наблюдения был ограничен 90 днями, а сама работа была сосредоточена только на симптоме утомляемости, поэтому вопрос о влиянии флувоксамина на другие проявления длительного COVID-19 остаётся открытым.

Источник: Reis G., Silva E.A.S.M., Silva D.C.M. et al. (2026). The Effect of Fluvoxamine and Metformin for Fatigue in Patients With Long COVID: An Adaptive Randomized Trial. Annals of Internal Medicine. https://doi.org/10.7326/ANNALS-25-03959

 В  США одобрен препарат для терапии неврологических проявлений синдрома Хантера

По данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), одобрен препарат Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера, или мукополисахаридоза II типа (МПС II), у детей.

Синдром Хантера – редкое наследственное лизосомальное заболевание, при котором в клетках накапливаются гликозаминогликаны. Это приводит к прогрессирующему поражению скелета, сердца, дыхательной системы, головного мозга и других органов, а также нарушает физическое и психическое развитие.

Avlayah вводят внутривенно один раз в неделю. Препарат можно назначать детям весом от 5 кг, как с симптомами, так и без них, если лечение начато до развития выраженных неврологических нарушений. В FDA отмечают, что это первый препарат, одобренный для воздействия на неврологические осложнения синдрома Хантера. В США заболевание выявлено примерно у 500 человек, почти исключительно у мальчиков.

Ускоренное одобрение выдано по суррогатной конечной точке – снижению уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости. Эксперты FDA сочли этот показатель достаточно вероятным предиктором клинической пользы. Гепарансульфат относится к гликозаминогликанам, которые накапливаются при МПС II и связаны с ранним поражением органов.

В открытом исследовании I/II фазы без контрольной группы участвовали 47 детей с синдромом Хантера в возрасте от 3 месяцев до 13 лет. У 44 пациентов, для которых были доступны данные на 24-й неделе, среднее снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости составило 91% по сравнению с исходным уровнем. Диапазон изменений составил от 72 до 98%. Если до начала лечения ни у одного пациента этот показатель не был ниже верхней границы нормы, то к 24-й неделе у 93% детей, получавших Avlayah, он снизился ниже этого порога.

В инструкции к препарату вынесено отдельное строгое предупреждение о риске аллергических реакций, включая анафилаксию. Начинать терапию следует в медицинском учреждении, где возможны мониторинг состояния пациента и оказание необходимой помощи.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были инфекции верхних дыхательных путей, отит, лихорадка, анемия, кашель, рвота, диарея, сыпь, COVID-19, ринорея, заложенность носа, падения, головная боль, ссадины кожи и крапивница. Из-за риска анемии рекомендуется определять уровень гемоглобина до начала лечения, через 3 месяца после его начала и далее по клиническим показаниям. Также из-за риска мембранозной нефропатии следует контролировать функцию почек и уровень белка в моче.

Препарат получил статусы прорывной терапии, ускоренного рассмотрения, приоритетного рассмотрения и орфанного препарата, а также был одобрен по ускоренной процедуре. Регистрация выдана компании Denali Therapeutics, которая проводит рандомизированное клиническое исследование для подтверждения клинической пользы препарата. По данным FDA, набор в это исследование завершён более чем на 95%.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves Drug to Treat Neurologic Manifestations of Hunter Syndrome.

 В США одобрен icotrokinra при среднетяжелом и тяжелом бляшечном псориазе

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило icotrokinra (Icotyde) для лечения среднетяжелого и тяжелого бляшечного псориаза у взрослых и подростков от 12 лет с массой тела не менее 40 кг, если им показана системная терапия или фототерапия. Препарат представляет собой пероральный пептид, блокирующий рецептор интерлейкина-23 (IL-23).

Основанием для одобрения стали четыре рандомизированных исследования III фазы с участием 2500 пациентов. В двух прямых сравнительных исследованиях с deucravacitinib к 16-й неделе чистой или почти чистой кожи, то есть ответа IGA 0/1, достигли 68% и 71% пациентов на icotrokinra против 50% и 55% в группе сравнения. Ответ PASI 90 зарегистрировали у 55% и 58% пациентов против 30% и 34% соответственно.

Рекомендуемая доза составляет 200 мг 1 раз в сутки. Препарат принимают натощак, сразу после пробуждения, запивая водой; прием пищи допускается не ранее чем через 30 минут. Среди наиболее частых нежелательных реакций, отмеченных в клинических исследованиях, были головная боль, тошнота, кашель, грибковые инфекции и утомляемость.

При этом часть данных еще предстоит получить в пострегистрационный период. FDA отложило представление результатов отдельного исследования у детей 4-11 лет и потребовало дополнительные исследования безопасности при применении препарата во время беременности и лактации.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. Approval Letter, NDA 220149, Icotyde (icotrokinra).

В США эффективность вакцины против гриппа в сезоне 2025-2026 оказалась ниже, чем в последние сезоны

По данным CDC (США), опубликованным 12 марта в Morbidity and Mortality Weekly Report, промежуточная эффективность вакцины против гриппа в текущем сезоне оказалась ниже обычного. Эффективность оценивали по данным трех американских мониторинговых сетей, отслеживающих пациентов с острыми респираторными заболеваниями.

У детей и подростков до 18 лет вакцинация предотвращала 38–41% амбулаторных обращений из-за гриппа и 41% госпитализаций. У взрослых 18 лет и старше защита ожидаемо оказалась слабее: 22–34% и 30% соответственно.

Авторы связывают снижение эффективности с преобладанием вариантов гриппа A(H3N2), которые антигенно отличались от вакцинного штамма. Однако прививка сохраняла защитный эффект даже при циркуляции этих вариантов, а защита против вируса гриппа B в ряде групп оставалась высокой.

В качестве ограничений исследователи отмечают, что это предварительные оценки, которые могут измениться к концу сезона. На результаты также могли повлиять неучтенные сопутствующие заболевания, вакцинация в прошлом году и возможные неточности в медицинских картах при учете прививочного статуса.

Источник: Maloney P. et al. (2026). Interim Estimates of 2025–26 Seasonal Influenza Vaccine Effectiveness – United States, September 2025-February 2026. MMWR Morb Mortal Wkly Rep, 75(9), 116–123. DOI: 10.15585/mmwr.mm7509a2. Опубликовано онлайн 12 марта 2026 года.

FDA одобрило первую терапию при церебральной недостаточности фолатов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширение показаний препарата Wellcovorin (лейковорин) в таблетках для лечения церебральной недостаточности фолатов у взрослых и детей с подтверждённым вариантом гена FOLR₁. Это первая одобренная терапия при этой редкой генетической патологии.

Церебральная недостаточность фолатов связана с нарушением поступления фолатов в головной мозг. У таких пациентов часто развиваются выраженная задержка развития, двигательные расстройства, судороги и другие тяжёлые неврологические осложнения. В FDA также отметили, что у части пациентов наблюдается задержка развития с аутистическими чертами.

Решение регулятора было основано на систематическом обзоре опубликованных данных, включая описания клинических случаев с индивидуальными данными пациентов, а также сведения о механизмах заболевания. Ведомство отдельно подчеркнуло, что при орфанных болезнях основанием для одобрения могут стать наблюдательные данные и сведения из реальной клинической практики, если польза терапии выглядит убедительной по сравнению с естественным течением заболевания.

FDA также работало с компанией GSK, держателем регистрационного досье Wellcovorin, над обновлением инструкции, чтобы включить в неё ключевые сведения, необходимые для безопасного и эффективного применения препарата у взрослых и детей с этой формой заболевания.

К возможным нежелательным реакциям лейковорина относятся зуд, сыпь, крапивница, одышка, озноб и нарушение терморегуляции. Наиболее серьёзным риском остаётся анафилаксия, требующая немедленной медицинской помощи.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Treatment for Patients with Cerebral Folate Transport Deficiency.

После вакцинации от ВПЧ риск инвазивного рака шейки матки оставался сниженным и через 15 лет

В шведском исследовании, опубликованном в The BMJ, показано, что после вакцинации четырёхвалентной вакциной против вируса папилломы человека риск инвазивного рака шейки матки оставался существенно ниже даже при длительном наблюдении. Наиболее выраженный эффект отмечен у тех, кто был привит в подростковом возрасте.

Исследователи проанализировали данные 926 362 девушек и женщин, проживавших в Швеции в 2006–2023 годах. За время наблюдения хотя бы одну дозу вакцины получили 365 502 участницы. Всего зарегистрировали 930 случаев инвазивного рака шейки матки: 97 среди вакцинированных и 833 среди невакцинированных.

Наиболее выраженный эффект отмечен у участниц, получивших вакцину до 17 лет. С учётом возраста, анамнеза и социально-демографических факторов риск инвазивного рака шейки матки в этой группе был ниже на 79% по сравнению с невакцинированными (IRR 0,21; 95% ДИ 0,13–0,32). Защитный эффект сохранялся и через 13–15 лет после вакцинации (IRR 0,23; 95% ДИ 0,11–0,46).

У женщин, привитых в 17 лет и старше, снижение риска тоже отмечалось, но было менее выраженным: примерно на 37% по сравнению с невакцинированными (IRR 0,63; 95% ДИ 0,49–0,81). При этом заметное снижение заболеваемости в этой группе проявлялось главным образом через 10–12 лет и 13–15 лет после вакцинации.

Отдельно авторы оценили эффект разных программ иммунизации на уровне популяции. В когорте, охваченной школьной программой вакцинации, риск инвазивного рака шейки матки после поправки на сопутствующие факторы был на 72% ниже, чем в когорте, где вакцинацию проводили вне организованной программы (IRR 0,28; 95% ДИ 0,09–0,89). Вероятно, это связано с более ранней вакцинацией, до вероятного контакта с онкогенными типами ВПЧ.

Авторы отмечают, что за время наблюдения признаков ослабления защитного эффекта не выявлено. При этом исследование было наблюдательным, поэтому полностью исключить влияние неучтённых факторов нельзя. Кроме того, часть данных о вакцинации могла не попасть в регистры, а сведения о курении, сексуальном поведении и типах ВПЧ у заболевших были недоступны. Тем не менее результаты поддерживают стратегии ранней вакцинации, особенно в рамках школьных программ, как один из ключевых инструментов профилактики рака шейки матки.

Источник: Wu S, Deng Y, Lepp T, et al. Extended follow-up of invasive cervical cancer risk after quadrivalent HPV vaccination: nationwide, register based study. BMJ. 2026;392:e087326. DOI: 10.1136/bmj-2025-087326.