FDA одобрило достарлимаб при местнораспространенном раке прямой кишки

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило достарлимаб (Jemperli) для ранее не получавших лечения взрослых с местнораспространенным раком прямой кишки II–III стадии с высокой микросателлитной нестабильностью (MSI-H) или дефицитом системы репарации неспаренных оснований ДНК (dMMR). Эти признаки должны быть подтверждены тестом, одобренным FDA.

Основой решения стало открытое исследование AZUR-1 без группы сравнения. В нем участвовали 154 пациента, ранее не получавших лечения по поводу этого заболевания. Достарлимаб вводили внутривенно по 500 мг каждые три недели, до девяти циклов.

По независимой централизованной оценке полный клинический ответ, сохранявшийся 12 месяцев, зарегистрировали у 47% из 116 пациентов, включенных в эту оценку. По оценке исследователей показатель составил 68% среди 144 пациентов (95% доверительный интервал 60–76%). Оценки получены разными методами и относятся к разным анализируемым группам.

На момент анализа 110 из 154 участников (71%) получили только достарлимаб, не нуждались в дополнительном лечении и не имели прогрессирования заболевания. При этом 26 пациентов (17%) перенесли операцию, а еще 13 (8%) получили дополнительную системную терапию или облучение.

При полном клиническом ответе пациенты переходили к безоперационному наблюдению с регулярными обследованиями: каждые четыре месяца в первые два года, затем каждые шесть месяцев. При неполном ответе, рецидиве или прогрессировании рассматривали стандартное лечение.

Одобрение выдано по ускоренной процедуре; для подтверждения клинической пользы требуется дальнейшее наблюдение. Исследование без группы сравнения не устанавливает преимущество перед стандартной терапией. В инструкции отмечены риски иммуноопосредованных нежелательных реакций, инфузионных реакций и токсического воздействия на эмбрион и плод.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to dostarlimab for locally advanced rectal cancer. 19 October 2026. FDA

FDA одобрило левацетиллейцин для лечения атаксии-телеангиэктазии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Aqneursa (левацетиллейцин) в форме суспензии для приема внутрь для лечения атаксии у взрослых и детей с атаксией-телеангиэктазией массой не менее 15 кг.

Атаксия-телеангиэктазия – редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, связанное с мутациями гена ATM. Оно вызывает прогрессирующее нарушение координации движений, а также может сопровождаться телеангиэктазиями, иммунодефицитом и повышенным риском рака.

Эффективность препарата оценивали в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом перекрестном исследовании с двумя периодами. В него включили 73 пациента в возрасте от 4 лет с подтвержденным диагнозом; каждый период лечения продолжался 12 недель.

Среди участников было 26 взрослых и 47 детей, медиана возраста составила 13 лет, диапазон – 4–50 лет. Исследование завершили 70 человек (96%). На Средняя скорректированная оценка по функциональной шкале атаксии составила 7,2 балла при лечении левацетиллейцином и 7,8 балла при применении плацебо; разница достигла −0,6 балла (95% доверительный интервал от −0,9 до −0,2; p=0,0013). Более низкая оценка соответствует лучшему состоянию.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были падения, повреждения кожи и инфекции мочевыводящих путей. Препарат может причинить вред плоду; при его сочетании с субстратами P-гликопротеина требуется более тщательное наблюдение за нежелательными реакциями.

Одновременное применение с N-ацетил-DL-лейцином следует исключить. Левацетиллейцин уже был одобрен в 2024 году для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C; новое показание получило статусы орфанного препарата и приоритетного рассмотрения.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder. 18 September 2026. FDA

Интенсивное снижение давления уменьшало сердечно-сосудистый риск и при хронической болезни почек

Интенсивное снижение артериального давления уменьшало риск сердечно-сосудистых событий у взрослых как с хронической болезнью почек (ХБП), так и без нее. Результаты систематического обзора и метаанализа опубликованы в JAMA Cardiology.

Авторы включили 27 рандомизированных исследований с 88 830 участниками. В каждом сравнивали более интенсивную и стандартную тактику снижения давления, а продолжительность наблюдения составляла не менее одного года.

При снижении систолического давления на каждые 10 мм рт. ст. относительный риск крупных сердечно-сосудистых событий уменьшался на 15% (относительный риск 0,85; 95% доверительный интервал 0,81–0,89). Эффект существенно не различался у пациентов с ХБП и без нее.

Расчетное абсолютное снижение частоты сердечно-сосудистых событий составило 4,3 случая на 1000 человеко-лет у пациентов с ХБП и 2,7 случая на 1000 человеко-лет у пациентов без ХБП. Более выраженная абсолютная польза при ХБП объясняется исходно более высоким риском.

Интенсивная тактика не увеличивала риск почечной недостаточности, требующей диализа или трансплантации, (относительный риск 0,97; 95% доверительный интервал 0,84–1,11). Вместе с тем она повышала вероятность устойчивого снижения расчетной скорости клубочковой фильтрации как минимум на 30 или 40%.

Авторы подчеркивают необходимость контроля функции почек при более интенсивном лечении. Результаты стандартизировали на разницу систолического давления в 10 мм рт. ст.; такой подход позволяет сопоставлять исследования, но не задает единую целевую величину давления для каждого пациента.

Источник: Iatridi F, Roddick AJ, Staplin N, et al. Intensive vs Standard Blood Pressure Lowering in People With and Without Chronic Kidney Disease: A Systematic Review and Meta-Analysis. JAMA Cardiol. Published online 7 October 2026. doi:10.1001/jamacardio.2026.4445

Динамика анализов немного улучшила оценку риска рака при необъяснимом похудении

При необъяснимом снижении массы тела изменения показателей рутинных анализов со временем лишь немного улучшали оценку риска рака по сравнению с последним результатом после учета возраста и пола. Результаты опубликованы в PLOS Medicine.

В ретроспективное когортное исследование включили 275 205 взрослых, обратившихся в учреждения первичной помощи Англии с необъяснимым похудением в 2000–2018 годах. В течение шести месяцев рак диагностировали у 13 798 человек (5,0%).

Исследователи оценили 26 распространенных показателей крови за 1, 3, 5 и 10 лет до обращения и сравнили их динамику с отклонением последнего результата от референсного диапазона. Для расчета динамики требовалось как минимум два измерения; модели корректировали по возрасту и полу.

После такой коррекции площадь под ROC-кривой для отдельных отклонений составляла 0,64–0,71, а для динамики – также 0,64–0,71. Наибольшие преимущества динамики были небольшими: для C-реактивного белка показатель увеличился с 0,68 до 0,71, для модифицированного индекса Глазго – с 0,66 до 0,70.

Для отдельных локализаций информативность различалась. Снижение среднего объема эритроцитов лучше различало риск колоректального рака, а рост числа лейкоцитов – риск рака легкого; площадь под ROC-кривой в обоих случаях достигала 0,72. Эти результаты показывают ассоциации, но не предлагают готового алгоритма направления на обследование.

Исследование зависело от того, кому и когда врачи назначали анализы, а оценка динамики включала только пациентов с повторными измерениями. Авторы считают, что возраст и пол следует учитывать при интерпретации анализов, тогда как практическую пользу исторической динамики еще предстоит проверить в проспективных исследованиях.

Источник: Nicholson BD, Bankhead CR, Zhu S, et al. Blood test trend versus single threshold abnormality to discriminate cancer from non-cancer in patients with unexpected weight loss: A retrospective cohort study. PLoS Med. 2026;23(9):e1004956. Published 17 September 2026. doi:10.1371/journal.pmed.1004956

FDA одобрило апитегромаб при спинальной мышечной атрофии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Isembyld (апитегромаб-mstn) для взрослых и детей от двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые уже получают терапию, направленную на SMN2.

Апитегромаб стал первым одобренным при СМА препаратом, который напрямую воздействует на потерю мышечной ткани. Его применяют вместе с существующим лечением, увеличивающим образование функционального белка выживания мотонейронов за счет гена SMN2.

Эффективность и безопасность оценивали в 52-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании с участием 188 пациентов в возрасте 2-21 года, которые не могли самостоятельно передвигаться и уже получали одобренную терапию, направленную на SMN2. Апитегромаб вводили внутривенно один раз в четыре недели.

Основной анализ включал 156 детей 2-12 лет. На фоне дозы 10 мг/кг моторная функция по расширенной шкале Хаммерсмита через год улучшилась, тогда как в группе плацебо она снизилась. Клинически значимое улучшение отметили у 34,2% пациентов против 13,5% – более чем вдвое чаще.

К наиболее частым нежелательным реакциям относились инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель, другие вирусные инфекции, головная боль, гастроэнтерит и фарингит. FDA также указало на повышенный риск переломов, включая серьезные, возможный вред для плода и влияние на репродуктивную функцию.

Количественный результат эффективности получен преимущественно у детей 2-12 лет, не способных самостоятельно передвигаться. Поэтому величину эффекта нельзя без дополнительной проверки переносить на взрослых, подростков и пациентов с иной исходной двигательной функцией.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy. 11 September 2026. FDA

Лоберамизал улучшил функциональный исход после ишемического инсульта

В исследовании III фазы внутривенный лоберамизал в дополнение к стандартной терапии повысил вероятность благоприятного функционального исхода у пациентов с острым ишемическим инсультом. Результаты опубликованы в JAMA.

В двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование LAIS включили 998 взрослых из 32 больниц Китая. Участники поступили не позднее 48 часов после появления симптомов, имели 7–20 баллов по шкале NIHSS и не имели значимой инвалидизации до инсульта.

Пациенты получали лоберамизал по 40 мг внутривенно либо плацебо один раз в сутки в течение 10 дней на фоне стандартного лечения. В первичный анализ вошли 997 человек; медиана возраста составила 64 года, медиана исходной оценки по NIHSS – 8 баллов.

Через 90 дней 0–1 балл по модифицированной шкале Рэнкина имели 69,7% пациентов в группе лоберамизала и 56,3% в группе плацебо. Относительный риск составил 1,24 (95% доверительный интервал 1,12–1,36), абсолютная разница – 13,28 процентного пункта (95% доверительный интервал 7,24–19,32).

Нежелательные явления возникли у 87,8 и 88,7% участников соответственно, серьезные нежелательные явления – у 8,6 и 10,7%. Смертность от всех причин составила 1,2% при применении лоберамизала и 2,0% при применении плацебо. Основной конечной точкой исследования был функциональный исход, а не смертность.

Исследование проводилось только в Китае и не включало пациентов после эндоваскулярной тромбэктомии. Авторы считают необходимыми дополнительные исследования, чтобы подтвердить результат и определить, распространяется ли польза на более широкую популяцию пациентов с инсультом.

Источник: Li S, Feng B, He D, et al. Loberamisal for Acute Ischemic Stroke: The LAIS Randomized Clinical Trial. JAMA. Published online 10 September 2026. doi:10.1001/jama.2026.16557

FDA ускоренно одобрило камизестрант при ESR1-мутированном раке молочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило Etcamah (камизестрант) в комбинации с ингибитором CDK4/6 для лечения взрослых с гормон-рецептор-положительным, HER2-отрицательным местно-распространенным или метастатическим раком молочной железы.

Препарат предназначен для пациентов, у которых мутация ESR1 выявлена во время терапии ингибитором ароматазы и ингибитором CDK4/6 с помощью разрешенного FDA теста. Для отбора пациентов одновременно одобрен анализ Guardant360 CDx, определяющий мутацию в циркулирующей опухолевой ДНК.

Основанием стало многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование SERENA-6. В него включили 315 пациентов без признаков прогрессирования, которые не менее шести месяцев получали первую линию эндокринной терапии ингибитором ароматазы и ингибитором CDK4/6.

Участников в соотношении 1:1 переводили на камизестрант с продолжением ингибитора CDK4/6 либо оставляли на прежней комбинации. Медиана выживаемости без прогрессирования составила 16 месяцев против 9,2 месяца; отношение рисков прогрессирования или смерти – 0,44 (95% доверительный интервал 0,31–0,60; p<0,00001).

Рекомендуемая доза камизестранта – 75 мг внутрь один раз в сутки. Ингибитор CDK4/6 продолжают в той же дозе, в которой пациент получал его на момент выявления мутации. Инструкция содержит предупреждение в рамке о риске аритмии при одновременном применении препаратов, удлиняющих интервал QTc; также отмечены риски брадикардии и токсического воздействия на эмбрион и плод.

Ускоренное одобрение основано на выживаемости без прогрессирования, которую отсчитывали от выявления мутации ESR1. Данные об общей выживаемости пока незрелые, а сохранение показания будет зависеть от подтверждения клинической пользы в дальнейших исследованиях.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to camizestrant with a CDK4/6 inhibitor for ESR1-mutated HR-positive, HER2-negative locally advanced or metastatic breast cancer. 4 September 2026. FDA