FDA одобрило первый пероральный ингибитор PCSK9

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Lipfendra (enlicitide) как дополнение к диете и физической активности для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у взрослых с гиперхолестеринемией, включая гетерозиготную семейную гиперхолестеринемию. Это первый препарат, который блокирует PCSK9 и выпускается в форме таблетки для приема один раз в сутки; ранее ингибиторы этого белка были доступны только в инъекционной форме.

Эффективность и безопасность оценивали в двух рандомизированных двойных слепых исследованиях III фазы с участием 3207 взрослых, продолжавших максимально переносимую терапию статинами. Первичной конечной точкой в обеих работах было изменение уровня холестерина ЛПНП к 24-й неделе.

В CORALreef Lipids 2909 пациентов с установленным атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием или высоким риском его развития получали энлицитид по 20 мг либо плацебо один раз в сутки в течение 52 недель. Средний исходный уровень ЛПНП составлял 96,1 мг/дл. К 24-й неделе показатель снизился в среднем на 57,1% в группе энлицитида и вырос на 3,0% в группе плацебо. Скорректированная разница в пользу энлицитида составила 55,8 процентного пункта (95% ДИ 50,7-60,9; p<0,001), а эффект сохранялся к 52-й неделе.

В CORALreef HeFH участвовали 303 пациента с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и средним исходным уровнем ЛПНП 119,0 мг/дл. К 24-й неделе ЛПНП снизился на 58,2% при приеме энлицитида и повысился на 2,6% при приеме плацебо; разница в пользу энлицитида достигла 59,4 процентного пункта (95% ДИ 53,2-65,6; p<0,001). Препарат также снижал уровни не-ЛПВП-холестерина, аполипопротеина B и липопротеина(а).

Общая частота нежелательных явлений и прекращения лечения из-за них была сопоставима с плацебо. FDA указало, что в исследовании пациентов с семейной гиперхолестеринемией диарея и головокружение чаще встречались при приеме энлицитида.

Одобрение основано на выраженном снижении ЛПНП, а не на доказанном уменьшении числа инфарктов, инсультов или сердечно-сосудистых смертей. Эти исходы изучает продолжающееся исследование CORALreef Outcomes, в которое включили более 14 500 человек. FDA предоставило заявке приоритетное рассмотрение и назвало таблетированную форму дополнительным вариантом для пациентов, которым требуется дальнейшее снижение ЛПНП на фоне существующей терапии.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL Cholesterol in Adults with High Cholesterol. 17 July 2026.

FDA ускоренно одобрило атацицепт при IgA-нефропатии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило препарат Trutakna (atacicept-vymj) для снижения протеинурии у взрослых с первичной IgA-нефропатией и риском прогрессирования заболевания. Препарат вводят подкожно в дозе 150 мг один раз в неделю.

Решение основано на промежуточном анализе исследования Origin 3. В него вошли пациенты с IgA-нефропатией, подтвержденной биопсией, которые продолжали получать стабильную максимально переносимую терапию ингибитором ренин-ангиотензиновой системы – ингибитором АПФ и/или блокатором рецепторов ангиотензина II. Еще 53% участников принимали ингибитор SGLT2. Для анализа эффективности использовали данные первых 203 пациентов, достигших 36-й недели наблюдения.

К этому сроку скорректированное снижение отношения белка к креатинину в моче от исходного уровня составило 46% в группе атацицепта и 7% в группе плацебо. Относительное снижение протеинурии по сравнению с плацебо достигло 42% (95% ДИ 29–52%; p<0,0001).

Атацицепт подавляет иммунный ответ и может повышать риск инфекций. В Origin 3 инфекции зарегистрированы у 32% пациентов в группе атацицепта и у 28% в группе плацебо, реакции, связанные с введением препарата, – у 30% и 5% соответственно. При активной инфекции начало лечения следует отложить до выздоровления или проведения адекватной терапии. Живые вакцины не рекомендуются в течение 30 дней до первой дозы и во время лечения.

Ускоренное одобрение выдано на основании снижения протеинурии как суррогатного критерия. Пока не установлено, замедляет ли атацицепт долгосрочное снижение функции почек. Продолжение одобрения может зависеть от результатов продолжающегося исследования, которое должно подтвердить клиническую пользу препарата.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves New Treatment to Reduce Proteinuria in Adults with Primary Immunoglobulin A Nephropathy. 7 July 2026. Origin 3, NCT04716231; BLA 761486.

Ритуксимаб не уступил окрелизумабу по контролю активности раннего рассеянного склероза

При недавно диагностированном рецидивирующем рассеянном склерозе ритуксимаб подавлял активность заболевания на МРТ не хуже окрелизумаба в пределах заранее заданного критерия. Для практики это важно, потому что окрелизумаб зарегистрирован для лечения рассеянного склероза, а ритуксимаб, другой анти-CD20-препарат, во многих системах здравоохранения используется off-label и стоит дешевле. Исследование не делает препараты полностью взаимозаменяемыми, но усиливает доказательную базу для обсуждения выбора терапии.

В рандомизированное двойное слепое исследование III фазы OVERLORD-MS включали взрослых 18–60 лет с диагнозом рецидивирующего рассеянного склероза, установленным в предшествующие 12 месяцев, и признаками недавней воспалительной активности. Испытание проходило в 12 неврологических отделениях в Норвегии и Швеции. Пациентов распределяли в соотношении 3:2 на ритуксимаб или окрелизумаб, препараты вводили внутривенно каждые 6 месяцев в течение 24 месяцев.

Первичной конечной точкой было отсутствие новых или увеличивающихся очагов на T2-взвешенной МРТ с 6-го по 24-й месяц. Не меньшая эффективность считалась подтвержденной, если нижняя граница 95% доверительного интервала для разницы риска между ритуксимабом и окрелизумабом была не ниже −10 процентных пунктов.

Рандомизацию прошли 218 участников, лечение получили 216: 132 в группе ритуксимаба и 84 в группе окрелизумаба. С 6-го по 24-й месяц расчетная вероятность отсутствия новых или увеличивающихся очагов составила 92,2% при ритуксимабе и 94,8% при окрелизумабе. Разница риска была −2,6 процентного пункта (95% ДИ от −9,4 до 4,3), что соответствовало критерию не меньшей эффективности.

Частота рецидивов, показатели инвалидизации и когнитивные профили, по оценке авторов, выглядели сходными в двух группах. Однако эти вторичные исходы не должны звучать как доказательство преимуществ: исследование не было рассчитано на выявление различий по ним, а для части вторичных анализов не проводили поправку на множественные сравнения.

Инфекции наблюдали чаще при применении ритуксимаба: 82% против 69% в группе окрелизумаба. В основном это были легкие инфекции верхних дыхательных путей. Серьезные нежелательные явления встречались сходно – у 8% и 7% пациентов соответственно; летальных исходов в исследовании не было.

Главные ограничения связаны с тем, что первичная конечная точка была МРТ-показателем, а не клиническим исходом, число клинических событий было небольшим, а наблюдение длилось около 30 месяцев. Участников набирали в Норвегии и Швеции, преимущественно среди ранее не леченных пациентов, поэтому переносимость результатов на более разнородные группы требует осторожности. Итоговый вывод авторов сдержанный: ритуксимаб не уступил окрелизумабу по подавлению новой активности заболевания на МРТ, но выбор препарата по-прежнему должен учитывать регистрацию, доступность, стоимость и профиль безопасности.

Источник: Torkildsen Ø., Brustad H.K., Høgestøl E.A., Alstadhaug K.B., Bhan A., Flemmen H.Ø., et al.; for the OVERLORD-MS Investigators. Rituximab versus Ocrelizumab in Newly Diagnosed Relapsing Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2026;395(1):44–53. DOI: 10.1056/NEJMoa2600993. Published online July 1, 2026.

FDA расширило применение генной терапии Casgevy у детей с серповидноклеточной болезнью и бета-талассемией

Дети с тяжелыми наследственными гемоглобинопатиями получили возможность более раннего доступа к терапии, которая направлена на механизм болезни, а не только на контроль осложнений. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало дополнительное одобрение Casgevy (exagamglogene autotemcel) для пациентов с 2 лет с серповидноклеточной болезнью с повторными вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой бета-талассемией. Ранее препарат был разрешен для пациентов с 12 лет с этими заболеваниями.

Casgevy – однократная инфузия собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента после редактирования CRISPR/Cas9. Перед введением пациенту проводят миелоаблативную подготовку – интенсивную терапию, которая освобождает место в костном мозге для измененных клеток. При серповидноклеточной болезни лечение повышает уровень фетального гемоглобина, за счет чего эритроциты реже приобретают серповидную форму и перекрывают мелкие сосуды. При трансфузионно-зависимой бета-талассемии рост фетального и общего гемоглобина должен снижать потребность в регулярных переливаниях эритроцитов.

В группе детей 5–12 лет с серповидноклеточной болезнью безопасность и эффективность оценивали у 11 пациентов. Все 8 пациентов, у которых можно было оценить эффективность, достигли первичной конечной точки: в течение не менее 12 месяцев подряд в первые 24 месяца после инфузии у них не было протокольно определенных тяжелых вазоокклюзионных кризов. При бета-талассемии в исследование включили 15 детей 5–12 лет; 8 из 9 оцениваемых пациентов не нуждались в трансфузиях на протяжении 12 месяцев подряд, медиана длительности независимости от переливаний составила 20,1 месяца.

Для детей младше 5 лет показание расширили на основании характеристик препарата и экстраполяции клинических данных. Решение FDA открывает доступ к терапии с 2 лет, но прямые данные по самым младшим пациентам ограничены.

Наиболее частыми нежелательными реакциями FDA назвало мукозит и фебрильную нейтропению у пациентов с обоими заболеваниями, а также снижение аппетита у пациентов с серповидноклеточной болезнью. В инструкции также указаны предупреждения о невозможности приживления нейтрофилов, задержке восстановления тромбоцитов, реакциях гиперчувствительности и риске внецелевого редактирования генома.

По позиции FDA, более раннее лечение может быть клинически значимо, потому что у детей с этими заболеваниями тяжелые осложнения со временем отражаются на росте, развитии и состоянии органов.

Источник: FDA. FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease. FDA News Release. Published July 1, 2026. Content current as of July 1, 2026.

Модели риска могут точнее отбирать людей для скрининга рака легкого

КТ-скрининг рака легкого может приносить больше пользы, если кандидатов отбирать не только по возрасту и стажу курения, а по индивидуальному риску. В анализе Lung Cancer Cohort Consortium такие модели чаще выделяли людей, у которых ожидаемая польза от скрининга была выше, чем при использовании критериев USPSTF 2021 года.

Авторы проанализировали данные 641 830 взрослых 50–80 лет из 12 когорт США. У всех участников был анамнез курения. Исследователи сравнили 16 моделей прогноза риска рака легкого с критериями USPSTF.

По критериям USPSTF ежегодную низкодозную КТ рекомендуют взрослым 50–80 лет с выраженным анамнезом курения: не менее 20 пачка-лет. Это соответствует, например, одной пачке сигарет в день в течение 20 лет. Скрининг показан тем, кто продолжает курить или бросил менее 15 лет назад.

При сопоставимом числе людей, направляемых на скрининг, модели риска давали большую ожидаемую пользу, чем единые критерии USPSTF. Наиболее удачными оказались PLCOm2012 и Life Years Gained From Screening-CT.

Тем не менее модель не оказалась универсальной. У не-латиноамериканских чернокожих участников 11 из 16 моделей существенно недооценивали риск рака легкого. У азиатских участников 13 моделей хуже отличали людей, у которых в дальнейшем развивался рак легкого, от тех, у кого заболевание не возникало. У не-латиноамериканских чернокожих участников такая проблема отмечалась для 15 моделей при сравнении с не-латиноамериканскими белыми участниками.

Ни одна стратегия не улучшала сразу все показатели отбора: охват скринингом, чувствительность, ожидаемую пользу и расово-этнические различия. Поэтому авторы считают расчет индивидуального риска перспективным инструментом, но не готовым универсальным фильтром. Перед широким внедрением такие модели нужно проверять и донастраивать для разных групп населения.

Источник: Feng X., Robbins H.A., Katki H.A., et al. Performance of Lung Cancer Risk Prediction Models in Different Racial and Ethnic Groups in the United States: Results From the Lung Cancer Cohort Consortium. Annals of Internal Medicine. 2026. DOI: 10.7326/ANNALS-25-03816

FDA одобрило первый дженерик балоксавира для однократного приема при гриппе

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый дженерик препарата Xofluza, содержащего балоксавира марбоксил. Препарат применяют однократно для лечения неосложненного гриппа и постконтактной профилактики у пациентов от 5 лет.

Разрешение получила компания Norwich Pharmaceuticals. Препарат выпускается в таблетках и был одобрен перед сезоном гриппа 2026–2027 годов.

Балоксавира марбоксил может применяться для лечения острого неосложненного гриппа у пациентов от 5 лет, если с момента появления симптомов прошло не более 48 часов. Это касается как пациентов без значимых факторов риска, так и людей с повышенным риском осложнений гриппа. Также препарат разрешен для постконтактной профилактики у пациентов от 5 лет после контакта с человеком, заболевшим гриппом.

Препарат противопоказан пациентам с известной гиперчувствительностью к балоксавира марбоксилу или любому компоненту лекарственной формы. Среди частых нежелательных реакций FDA указало диарею, бронхит, тошноту, синусит и головную боль. Ведомство также отмечает предупреждение о повышенной частоте появления резистентности на фоне лечения у детей младше 5 лет.

В FDA подчеркнули, что расширение доступности дженериков повышает конкуренцию на рынке и может сделать лечение более доступным для пациентов.

Источник: FDA. FDA Approves First Single-Dose Generic Treatment for Influenza. Опубликовано 17.06.2026.

Капли с низкодозным атропином замедлили прогрессирование миопии у детей

Капли с атропином 0,01% могут замедлять прогрессирование миопии у детей. В рандомизированном исследовании CHAMP-UK лечение в течение двух лет уменьшало усиление близорукости по сравнению с плацебо; различий по частоте нежелательных явлений исследователи не выявили.

В исследование включили 289 детей 6–12 лет с миопией от −0,50 до −10,0 дптр. Все дети носили стандартные очки. В группе атропина 192 участника ежедневно получали по одной капле препарата 0,01%, в группе контроля 97 детей получали плацебо; наблюдение продолжалось два года.

Первичные данные были доступны для 230 детей. По сравнению с плацебо атропин уменьшал прогрессирование миопии в среднем на 0,33 дптр (95% ДИ 0,17–0,49; p<0,001). Также в группе атропина меньше увеличивалась центральная осевая длина глаза – показатель, связанный с прогрессированием близорукости; разница составила 0,14 мм.

В заранее запланированном анализе эффект существенно не различался в подгруппах по возрасту, полу, этнической принадлежности и исходной степени миопии. Среди вторичных исходов заметное различие нашли только по диаметру зрачка: в группе атропина он был больше в среднем на 0,36 мм. Частота нежелательных явлений и переносимость, включая боль в глазах, размытость зрения, зуд и трудности при чтении или письме, не различались между группами.

Авторы отмечают, что результаты не всегда можно напрямую переносить за пределы условий клинического исследования. Ещё одно ограничение – часть наблюдения пришлась на период пандемии COVID-19, что могло повлиять на проведение визитов и полноту данных. При этом исследователи считают, что низкодозный атропин может быть полезным дополнением к доступным оптическим методам контроля миопии у детей.

Источник: Azuara-Blanco A. et al. Low concentration atropine eye drops and progression of myopia in children: multicentre placebo controlled, double masked, randomised trial in the UK (CHAMP-UK). The BMJ. 2026;393:e086698. DOI: 10.1136/bmj-2025-086698.