FDA ускоренно одобрило камизестрант при ESR1-мутированном раке молочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило Etcamah (камизестрант) в комбинации с ингибитором CDK4/6 для лечения взрослых с гормон-рецептор-положительным, HER2-отрицательным местно-распространенным или метастатическим раком молочной железы.

Препарат предназначен для пациентов, у которых мутация ESR1 выявлена во время терапии ингибитором ароматазы и ингибитором CDK4/6 с помощью разрешенного FDA теста. Для отбора пациентов одновременно одобрен анализ Guardant360 CDx, определяющий мутацию в циркулирующей опухолевой ДНК.

Основанием стало многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование SERENA-6. В него включили 315 пациентов без признаков прогрессирования, которые не менее шести месяцев получали первую линию эндокринной терапии ингибитором ароматазы и ингибитором CDK4/6.

Участников в соотношении 1:1 переводили на камизестрант с продолжением ингибитора CDK4/6 либо оставляли на прежней комбинации. Медиана выживаемости без прогрессирования составила 16 месяцев против 9,2 месяца; отношение рисков прогрессирования или смерти – 0,44 (95% доверительный интервал 0,31–0,60; p<0,00001).

Рекомендуемая доза камизестранта – 75 мг внутрь один раз в сутки. Ингибитор CDK4/6 продолжают в той же дозе, в которой пациент получал его на момент выявления мутации. Инструкция содержит предупреждение в рамке о риске аритмии при одновременном применении препаратов, удлиняющих интервал QTc; также отмечены риски брадикардии и токсического воздействия на эмбрион и плод.

Ускоренное одобрение основано на выживаемости без прогрессирования, которую отсчитывали от выявления мутации ESR1. Данные об общей выживаемости пока незрелые, а сохранение показания будет зависеть от подтверждения клинической пользы в дальнейших исследованиях.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to camizestrant with a CDK4/6 inhibitor for ESR1-mutated HR-positive, HER2-negative locally advanced or metastatic breast cancer. 4 September 2026. FDA

Длительность первого назначения Z-препаратов была связана с многолетним продолжением терапии

Чем дольше было первое назначение золпидема, эзопиклона или залеплона, тем чаще пациенты продолжали получать Z-препараты спустя годы. Результаты ретроспективного когортного исследования опубликованы в JAMA Network Open.

Анализ охватил 129 287 взрослых, впервые получивших один из трех препаратов и непрерывно наблюдавшихся в страховой базе данных не менее восьми лет. Первоначальные назначения разделили на четыре категории: 1–14, 15–24, 25–34 и не менее 35 дней.

В первый год после начального назначения хотя бы одно повторное получение Z-препарата зарегистрировали у 15,6, 25,1, 38,1 и 49,5% пациентов соответственно. После статистической поправки разница между группами 25–34 и 1–14 дней составила 22,4 процентного пункта (95% доверительный интервал 21,8–23,0).

Через семь лет показатели снизились во всех группах, но градиент сохранялся: 7,9, 11,5, 15,6 и 18,9% соответственно. Скорректированная разница между назначениями на 25–34 и 1–14 дней равнялась 7,6 процентного пункта (95% доверительный интервал 7,2–8,1).

По сравнению со стартовым курсом на 1–14 дней пациенты, которым сначала назначили препарат на 25–34 дня, в среднем получали дополнительно 42,8 дня терапии в первый год и 17,0 дня на седьмом году. Более длительное первое назначение также было связано с большей вероятностью получать препарат не менее 180 дней в год.

Наблюдательный дизайн не доказывает, что продолжительность первого назначения сама вызывает длительное применение: более длинные курсы могли получать пациенты с тяжелой или хронической бессонницей. Кроме того, страховые данные отражали выдачу препаратов, а не их фактический прием, а требование восьмилетнего непрерывного наблюдения могло повлиять на состав выборки.

Источник: Cloughesy JN, Thunell J, Liu X, et al. Initial Z-Drug Prescription Duration and Long-Term Use. JAMA Netw Open. 2026;9(9):e2632006. Published online 3 September 2026. doi:10.1001/jamanetworkopen.2026.32006

FDA одобрило дараксонрасиб при метастатическом раке поджелудочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Rasonque (дараксонрасиб) для лечения взрослых с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Препарат предназначен для пациентов, которые ранее получили как минимум одну линию системной терапии либо не подходят для многокомпонентной системной терапии.

Дараксонрасиб стал первым одобренным ингибитором RAS для этой опухоли. Препарат принимают внутрь один раз в сутки; он блокирует несколько форм белка RAS, который поддерживает рост большинства аденокарцином поджелудочной железы.

Эффективность оценивали в многоцентровом рандомизированном открытом исследовании с участием 500 взрослых с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Дараксонрасиб сравнивали со стандартной химиотерапией.

Медиана общей выживаемости составила 13,2 месяца в группе дараксонрасиба и 6,7 месяца в группе стандартной химиотерапии. В сообщении FDA не приведены отношение рисков и доверительный интервал, поэтому точность оценки эффекта по этим данным определить нельзя.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были сыпь, диарея, стоматит, тошнота, утомляемость, рвота, боль в животе, отеки, снижение аппетита и кровотечения. FDA присвоило препарату статусы прорывной терапии и орфанного препарата, а также провело приоритетное рассмотрение.

Одобрение не распространяется на локализованную опухоль и не означает замену стандартной многокомпонентной терапии у пациентов, которым она подходит. Оно ограничено указанной группой взрослых с метастатическим заболеванием.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer. 26 August 2026. FDA

У потомков столетних долгожителей реже развивались сердечно-сосудистые заболевания

Люди, у которых хотя бы один родитель дожил до 100 лет, в среднем жили дольше и реже сталкивались с сердечно-сосудистыми заболеваниями и артериальной гипертензией. Результаты анализа трех независимых продольных когорт опубликованы в JAMA Network Open.

Исследователи объединили данные 4030 участников проектов LonGenity, New England Centenarian Study и UK Biobank. Потомков людей, проживших не менее 100 лет, сравнивали с участниками без такого семейного долголетия; наблюдение в трех когортах охватывало период с 1995 по 2024 год.

В метаанализе отношение рисков составило 0,58 для смерти (95% доверительный интервал 0,41–0,81), 0,67 для сердечно-сосудистых заболеваний (95% доверительный интервал 0,46–0,97) и 0,68 для артериальной гипертензии (95% доверительный интервал 0,62–0,75). Это соответствует снижению риска на 42, 33 и 32% соответственно.

Расчетный возраст смерти у потомков долгожителей был выше в среднем на 3,12 года (95% доверительный интервал 0,96–5,28), а артериальная гипертензия возникала на 5,21 года позже (95% доверительный интервал 2,13–8,29). Снижение риска инсульта выявили в двух из трех когорт; связи с риском рака не обнаружили.

Модели учитывали пол, образование и доступные данные о курении и других факторах образа жизни. После поправки на множественные сравнения наиболее устойчивым оставался результат для артериальной гипертензии; некоторые оценки смерти и сердечно-сосудистых заболеваний переставали достигать статистической значимости.

Наблюдательный дизайн не позволяет отделить вклад генетики от общих семейных условий и других неучтенных факторов. Кроме того, часть диагнозов в двух когортах сообщали сами участники, а большинство обследованных были белыми. Авторы считают потомков долгожителей перспективной моделью для поиска механизмов здорового старения.

Источник: Reed ER, Wysocki M, Gal M, et al. Exceptional Parental Longevity and Onset of Morbidity and Mortality Across Cohorts. JAMA Netw Open. 2026;9(8):e2630964. Published online 26 August 2026. doi:10.1001/jamanetworkopen.2026.30964

FDA одобрило первую терапию для пациентов с гликогенозом типа Ia

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выдало ускоренное одобрение препарату Genglycos (паригласген брекопарвовек) для снижения потребности в кукурузном крахмале в дополнение к диетотерапии у взрослых и детей от 8 лет с гликогенозом типа Ia. Это первая одобренная терапия для данного заболевания.

Гликогеноз типа Ia связан с дефицитом глюкозо-6-фосфатазы. Из-за нарушения высвобождения глюкозы из гликогена у пациентов возникает риск тяжелой гипогликемии при голодании. До настоящего времени основу лечения составляли частые приемы пищи и круглосуточное употребление медленно перевариваемого кукурузного крахмала.

Genglycos представляет собой векторную генную терапию на основе аденоассоциированного вируса серотипа 8. Препарат однократно вводят внутривенно; он доставляет в клетки печени функциональную копию гена G6PC.

Эффективность оценивали в многоцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании. Из 49 рандомизированных пациентов лечение получили 46: 21 – Genglycos и 25 – плацебо. Через 48 недель скорректированное среднее снижение суточного потребления крахмала относительно исходного уровня составило 41,1 и 10,2% соответственно; межгрупповая разница достигла 30,9 процентного пункта (95% доверительный интервал 20,9–40,8). Число ежедневных приемов крахмала уменьшилось в среднем на 1,2 против 0,2.

При этом доля показаний непрерывного мониторинга глюкозы в диапазоне гипогликемии ниже 70 мг/дл увеличилась на 3,1% в группе генной терапии и на 0,1% в группе плацебо. Среди серьезных нежелательных реакций отмечались анафилаксия, надпочечниковая недостаточность, повышение уровня лактата и гипогликемия. Наиболее частыми реакциями были повышение активности трансаминаз и тошнота.

Одобрение основано на суррогатном показателе – уменьшении потребления крахмала, поэтому производитель должен подтвердить клиническую пользу в последующих исследованиях. Инструкция предупреждает о рисках инфузионных реакций, поражения печени, надпочечниковой недостаточности и теоретическом риске опухолеобразования; препарат противопоказан при тяжелом фиброзе или циррозе печени.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Therapy for Patients aged 8 years and older with Glycogen Storage Disease Type Ia. 19 August 2026. FDA

Линзы для очков с высокоасферическими микролинзами замедлили прогрессирование миопии у детей

Линзы для очков с высокоасферическими микролинзами замедляли прогрессирование миопии и увеличение длины переднезадней оси глаза у детей по сравнению с обычными однофокусными линзами. Результаты двухлетнего рандомизированного исследования опубликованы в JAMA Ophthalmology.

В двойное слепое исследование, проведенное в девяти центрах США, включили 159 детей в возрасте 6–12 лет с миопией от −0,75 до −4,50 дптр. Участников распределили в соотношении 1:1 в группы высокоасферических и однофокусных линз; двухлетнее обследование завершили 135 детей (84,9%).

Через 24 месяца скорректированное среднее изменение сферического эквивалента циклоплегической рефракции составило −0,25 дптр в группе специальных линз и −0,90 дптр в контрольной группе. Разница равнялась 0,64 дптр (95% доверительный интервал 0,50–0,79; p<0,001), что соответствовало относительному снижению прогрессирования миопии на 71%.

Увеличение длины переднезадней оси глаза за тот же период составило 0,21 и 0,45 мм соответственно. Межгрупповая разница достигла −0,24 мм (95% доверительный интервал от −0,29 до −0,19; p<0,001), или 53% относительного снижения.

Максимальная корригированная острота зрения не различалась между группами. Нежелательные явления со стороны глаз зарегистрировали у 9 из 77 детей (11,7%) в группе высокоасферических линз и у 12 из 82 (14,6%) в контрольной группе; серьезных или связанных с исследуемыми линзами нежелательных явлений не было.

Исследование финансировала компания Essilor International, которая участвовала в его проведении и подготовке публикации. Двухлетний период короче обычной продолжительности контроля миопии у детей; необходимы трехлетние данные и наблюдение после прекращения использования линз. В исследование также не включали детей с более выраженной миопией.

Источник: Shen J, Hunt C, Young G, Drobe B. Spectacle Lenses With Highly Aspherical Lenslets for Myopia Control: A Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. Published online 20 August 2026. doi:10.1001/jamaophthalmol.2026.3288

Внутривенное железо перед операцией на сердце снизило потребность в переливании эритроцитов

У взрослых с анемией, которым предстояла плановая операция на сердце, однократное внутривенное введение железа перед вмешательством снизило потребность в переливании эритроцитов и незначительно увеличило число дней, проведенных живыми и дома в течение последующих 90 дней. Результаты международного рандомизированного исследования ITACS опубликованы в BMJ.

В двойное слепое плацебо-контролируемое исследование включили 955 взрослых с анемией из 33 клинических центров в 10 странах. Перед плановой кардиохирургической операцией участникам вводили 1000 мг железа внутривенно или плацебо. Интервал между инфузией и операцией составлял от 1 до 26 недель.

Основным показателем было число дней, в течение которых пациент оставался жив и находился дома в первые 90 дней после операции. Медиана составила 81,1 дня в группе железа и 80,0 дня в группе плацебо; скорректированная разница медиан – 1,0 дня (95,4% доверительный интервал от 0,0 до 2,1; p=0,041).

Во время госпитализации переливание эритроцитов потребовалось 262 пациентам (61,1%) в группе железа и 302 пациентам (68,2%) в группе плацебо. Относительный риск составил 0,90 (95% доверительный интервал 0,82–0,99; p=0,027).

Различий по частоте серьезных осложнений и продолжительности госпитализации между группами не выявили. Для основного анализа были доступны данные 921 из 939 участников модифицированной выборки для анализа по назначенному лечению.

Авторы считают внутривенное железо эффективным компонентом программы подготовки пациента перед плановой операцией на сердце. При этом улучшение основного исхода было небольшим, а исследование не показало уменьшения числа серьезных осложнений или длительности госпитализации.

Источник: Myles PS, Klein AA, Smith JA, et al. Intravenous iron to treat anaemia before cardiac surgery (ITACS): international, double blind, placebo controlled randomised trial. BMJ. 2026;394:e100407. Published online 19 August 2026. doi:10.1136/bmj-2026-100407