FDA одобрило первую терапию при церебральной недостаточности фолатов

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширение показаний препарата Wellcovorin (лейковорин) в таблетках для лечения церебральной недостаточности фолатов у взрослых и детей с подтверждённым вариантом гена FOLR₁. Это первая одобренная терапия при этой редкой генетической патологии.

Церебральная недостаточность фолатов связана с нарушением поступления фолатов в головной мозг. У таких пациентов часто развиваются выраженная задержка развития, двигательные расстройства, судороги и другие тяжёлые неврологические осложнения. В FDA также отметили, что у части пациентов наблюдается задержка развития с аутистическими чертами.

Решение регулятора было основано на систематическом обзоре опубликованных данных, включая описания клинических случаев с индивидуальными данными пациентов, а также сведения о механизмах заболевания. Ведомство отдельно подчеркнуло, что при орфанных болезнях основанием для одобрения могут стать наблюдательные данные и сведения из реальной клинической практики, если польза терапии выглядит убедительной по сравнению с естественным течением заболевания.

FDA также работало с компанией GSK, держателем регистрационного досье Wellcovorin, над обновлением инструкции, чтобы включить в неё ключевые сведения, необходимые для безопасного и эффективного применения препарата у взрослых и детей с этой формой заболевания.

К возможным нежелательным реакциям лейковорина относятся зуд, сыпь, крапивница, одышка, озноб и нарушение терморегуляции. Наиболее серьёзным риском остаётся анафилаксия, требующая немедленной медицинской помощи.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Treatment for Patients with Cerebral Folate Transport Deficiency.

После вакцинации от ВПЧ риск инвазивного рака шейки матки оставался сниженным и через 15 лет

В шведском исследовании, опубликованном в The BMJ, показано, что после вакцинации четырёхвалентной вакциной против вируса папилломы человека риск инвазивного рака шейки матки оставался существенно ниже даже при длительном наблюдении. Наиболее выраженный эффект отмечен у тех, кто был привит в подростковом возрасте.

Исследователи проанализировали данные 926 362 девушек и женщин, проживавших в Швеции в 2006–2023 годах. За время наблюдения хотя бы одну дозу вакцины получили 365 502 участницы. Всего зарегистрировали 930 случаев инвазивного рака шейки матки: 97 среди вакцинированных и 833 среди невакцинированных.

Наиболее выраженный эффект отмечен у участниц, получивших вакцину до 17 лет. С учётом возраста, анамнеза и социально-демографических факторов риск инвазивного рака шейки матки в этой группе был ниже на 79% по сравнению с невакцинированными (IRR 0,21; 95% ДИ 0,13–0,32). Защитный эффект сохранялся и через 13–15 лет после вакцинации (IRR 0,23; 95% ДИ 0,11–0,46).

У женщин, привитых в 17 лет и старше, снижение риска тоже отмечалось, но было менее выраженным: примерно на 37% по сравнению с невакцинированными (IRR 0,63; 95% ДИ 0,49–0,81). При этом заметное снижение заболеваемости в этой группе проявлялось главным образом через 10–12 лет и 13–15 лет после вакцинации.

Отдельно авторы оценили эффект разных программ иммунизации на уровне популяции. В когорте, охваченной школьной программой вакцинации, риск инвазивного рака шейки матки после поправки на сопутствующие факторы был на 72% ниже, чем в когорте, где вакцинацию проводили вне организованной программы (IRR 0,28; 95% ДИ 0,09–0,89). Вероятно, это связано с более ранней вакцинацией, до вероятного контакта с онкогенными типами ВПЧ.

Авторы отмечают, что за время наблюдения признаков ослабления защитного эффекта не выявлено. При этом исследование было наблюдательным, поэтому полностью исключить влияние неучтённых факторов нельзя. Кроме того, часть данных о вакцинации могла не попасть в регистры, а сведения о курении, сексуальном поведении и типах ВПЧ у заболевших были недоступны. Тем не менее результаты поддерживают стратегии ранней вакцинации, особенно в рамках школьных программ, как один из ключевых инструментов профилактики рака шейки матки.

Источник: Wu S, Deng Y, Lepp T, et al. Extended follow-up of invasive cervical cancer risk after quadrivalent HPV vaccination: nationwide, register based study. BMJ. 2026;392:e087326. DOI: 10.1136/bmj-2025-087326.

Энфортумаб ведотин с пембролизумабом до и после операции улучшил результаты при мышечно-ннвазивном раке мочевого пузыря

У пациентов с мышечно-инвазивным раком мочевого пузыря, которым нельзя назначить цисплатин, применение энфортумаба ведотина с пембролизумабом до и после операции улучшило результаты лечения по сравнению с одной только операцией.

В открытое рандомизированное исследование III фазы включили 344 пациента. Одни получали энфортумаб ведотин и пембролизумаб в неоадъювантном и адъювантном режимах в сочетании с операцией, другие проходили только хирургическое лечение. Медиана наблюдения составила 25,6 месяца.

Через два года бессобытийная выживаемость составила 74,7% в группе комбинированной терапии против 39,4% в группе контроля (HR 0,40; 95% ДИ 0,28–0,57). Общая выживаемость составила 79,7% против 63,1% соответственно (HR 0,50; 95% ДИ 0,33–0,74). Полный патоморфологический ответ после операции зарегистрировали у 57,1% пациентов на комбинированной терапии и у 8,6% после одной операции.

Профиль безопасности оказался ожидаемым: нежелательные явления 3-й степени и выше отмечены у 71,3% пациентов в группе энфортумаба ведотина с пембролизумабом и у 45,9% в контрольной группе. Авторы считают эту схему новой терапевтической опцией для преимущественно цисплатин-непригодной популяции. FDA (США) одобрило такой подход 21 ноября 2025 года как неоадъювантную терапию с последующим продолжением после цистэктомии в адъювантном режиме у взрослых пациентов с мышечно-инвазивным раком мочевого пузыря, которым не подходит цисплатин.

Источник: Vulsteke C, Adra N, Danchaivijitr P, et al. Perioperative Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Bladder Cancer. N Engl J Med. 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2511674.

Ежемесячные инъекции каботегравира и рилпивирина оказались эффективнее стандартной терапии у пациентов с ВИЧ и низкой приверженностью лечению

По данным исследования LATITUDE, опубликованного 18 февраля в The New England Journal of Medicine, у пациентов с ВИЧ, которым трудно соблюдать ежедневный приём антиретровирусной терапии (АРТ), ежемесячные инъекции каботегравира и рилпивирина длительного действия снижали риск неудачи лечения по сравнению со стандартной пероральной схемой.

В исследование включили 453 взрослых пациентов с диагнозом ВИЧ, у которых сохранялись проблемы с приверженностью терапии, включая вирусную нагрузку выше 200 копий/мл или выпадение из наблюдения. На первом этапе участники до 24 недель получали стандартную пероральную АРТ, поддержку приверженности и временные финансовые стимулы. Затем 306 пациентов, у которых удалось снизить уровень РНК ВИЧ-1 до 200 копий/мл и ниже, рандомизировали либо на продолжение стандартного лечения, либо на ежемесячные инъекции каботегравира и рилпивирина.

Второй этап остановили досрочно после запланированного промежуточного анализа, поскольку инъекционная схема показала преимущество. К 48-й неделе кумулятивная частота неудачи терапии составила 22,8% в группе каботегравира и рилпивирина против 41,2% в группе стандартной АРТ. Разница составила −18,4 процентного пункта при 98,4% доверительном интервале от −32,4 до −4,3; p=0,002.

По безопасности существенные различия между группами не отмечались. Кумулятивная частота нежелательных явлений к 48-й неделе составила 43,5% на инъекционной терапии и 42,4% на стандартном лечении. Мутации, связанные с лекарственной устойчивостью, после подтверждённого повышения вирусной нагрузки выявили у двух участников в каждой группе.

Авторы отмечают, что длительно действующая инъекционная схема может быть особенно важна для пациентов, у которых ежедневный приём таблеток не позволяет добиться устойчивого контроля инфекции. При этом результаты следует трактовать с учётом дизайна исследования: рандомизацию проходили только те участники, которым удалось добиться снижения вирусной нагрузки на первом этапе, а сам этот этап включал интенсивную поддержку приверженности и финансовые стимулы. Часть авторов сообщила о связях с ViiV Healthcare, производителем схемы каботегравир/рилпивирин.

Источник: Cabotegravir plus Rilpivirine for Persons with HIV and Adherence Challenges. The New England Journal of Medicine. 2026;394(9):858-871. DOI: 10.1056/NEJMoa2508228. Опубликовано онлайн 18 февраля 2026 г.

FDA  одобрило первое в своем классе устройство для лечения рака поджелудочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило устройство Optune Pax для лечения взрослых пациентов с местно-распространенным раком поджелудочной железы. Это портативная неинвазивная система, которая подает на область живота переменные электрические поля для лечения опухоли (tumor treating fields, TTFields). Предполагается, что такие поля нарушают деление опухолевых клеток и при этом в меньшей степени затрагивают здоровые ткани.

Устройство рассчитано на длительное ношение вне стационара. Лечение проводят с помощью изолированных клейких аппликаторов, которые фиксируют на коже и подключают к генератору электрического поля. Пациентов обучают пользоваться системой дома: менять батареи, подключать внешнее питание, правильно размещать аппликаторы и регулярно заменять рабочие массивы. Генератор носят в специальной сумке, поэтому терапию можно продолжать во время обычной повседневной активности.

По данным Национального института рака США, в 2025 году в стране ожидалось около 67 440 новых случаев рака поджелудочной железы и 51 980 смертей от этого заболевания. Хотя на рак поджелудочной железы приходится лишь около 3,3% всех новых онкологических диагнозов, смертность от него остается непропорционально высокой из-за позднего выявления, агрессивного течения и ограниченных возможностей лечения.

Решение FDA основано на данных ключевого рандомизированного контролируемого исследования, в котором взрослых пациентов с местно-распространенным раком поджелудочной железы наблюдали до пяти лет. Добавление TTFields к стандартной химиотерапии гемцитабином и nab-паклитакселом было связано с увеличением общей выживаемости примерно на два месяца по сравнению с одной только химиотерапией. Наиболее частыми нежелательными явлениями, связанными с устройством, были локальные кожные реакции.

Optune Pax прошло процедуру premarket approval (PMA), то есть наиболее строгую для медицинских изделий процедуру оценки FDA. В декабре 2024 года устройство также получило статус Breakthrough Device, который предназначен для ускоренной разработки и рассмотрения технологий, потенциально способных улучшить лечение тяжелых или необратимо инвалидизирующих заболеваний.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First-of-Its-Kind Device to Treat Pancreatic Cancer. 12 Feb 2026.

Иммунохимиотерапия до 15:00 ассоциировалась с лучшей выживаемостью при распространенном НМРЛ

По данным рандомизированного исследования, опубликованного 2 февраля 2026 года в Nature Medicine, у пациентов с распространённым немелкоклеточным раком лёгкого (НМРЛ) проведение иммунохимиотерапии до 15:00 в течение первых четырёх циклов было связано с более длительной выживаемостью без прогрессирования и общей выживаемостью по сравнению с введением тех же схем после 15:00.

В исследование LungTIME-C01 включили 210 пациентов со стадией IIIC–IV НМРЛ без драйверных мутаций, не получавших ранее системного лечения; их рандомизировали 1:1 в «раннюю» и «позднюю» группы по времени введения анти-PD-1-препарата в составе первой линии иммунохимиотерапии (до/после 15:00 в первые четыре цикла).

Медиана выживаемости без прогрессирования (ВБП) составила 11,3 месяца в «ранней» группе и 5,7 месяца в «поздней» (HR 0,40; 95% ДИ 0,29–0,55), а медиана общей выживаемости (ОВ) – 28,0 и 16,8 месяца соответственно (HR 0,42; 95% ДИ 0,29–0,60). Эти значения соответствуют примерно на 60% более низкому риску прогрессирования и смерти во времени в группе введения до 15:00.

Профиль нежелательных явлений соответствовал ранее описанному профилю безопасности анти-PD-1-иммунохимиотерапии; новых сигналов по безопасности не выявили, различий по иммунопосредованным нежелательным явлениям между группами не отмечено.

Авторы также описали иммунологические различия: в «ранней» группе по утрам число циркулирующих CD8+ T-клеток на протяжении первых четырёх циклов увеличивалось, тогда как в «поздней» снижалось. В группе введения до 15:00 был выше баланс «активированных» CD8+ T-клеток (CD38+ HLA-DR+) по отношению к «истощённым» (TIM-3+ PD-1+).

Важно учитывать, что 19 февраля 2026 года редакция Nature Medicine опубликовала Editor’s Note: сообщается о поднятых вопросах в связи с возможными несоответствиями между записью исследования на clinicaltrials.gov, опубликованной версией протокола и частью результатов; дальнейшие редакционные действия будут зависеть от итогов проверки. До завершения разбирательства результаты следует интерпретировать с осторожностью.

Источник: Huang Z, Zeng L, Ruan Z, et al. Time-of-day immunochemotherapy in non-small cell lung cancer: a randomized phase 3 trial. Nature Medicine. Published online 02 February 2026. https://doi.org/10.1038/s41591-025-04181-w

Метаанализ не подтвердил большинство побочных эффектов статинов из инструкций

В мета-анализе индивидуальных данных 123 940 участников исследований большинство нежелательных явлений из инструкций к статинам не подтвердилось. Статистически значимый избыток нашли лишь для 4 из 66 исходов.

По данным мета-анализа индивидуальных данных участников, опубликованного онлайн 5 февраля 2026 года в The Lancet, большинство нежелательных явлений, перечисленных в инструкциях к статинам как возможные побочные эффекты, не подтверждаются данными двойных слепых рандомизированных исследований.

Авторы собрали все термины нежелательных эффектов из кратких характеристик препаратов (SmPC) для пяти статинов и сопоставили их с событиями, зарегистрированными в крупных двойных слепых РКИ. В анализ вошли 19 исследований «статин против плацебо» (123 940 участников; медиана наблюдения 4,5 года). Отдельно оценили четыре исследования, где сравнивали более интенсивные и менее интенсивные режимы терапии.

После поправки на множественные сравнения (контроль ложноположительных результатов, FDR 5%) из 66 «дополнительных» исходов статистически значимое превышение на фоне статинов нашли только для четырёх: аномальные трансаминазы (RR 1,41), другие отклонения печёночных тестов (RR 1,26), изменения состава мочи (RR 1,18) и отёки (RR 1,07). При этом суммарная абсолютная прибавка для двух печёночных исходов вместе (combined liver function test abnormality) составила около 0,13% в год, то есть в абсолютных числах эффект был небольшим.

Важно, что для печёночных показателей в анализе интенсивности также наблюдалось значимое превышение, что поддерживает дозозависимость. Для изменений состава мочи и отёков такого подтверждения в сравнении интенсивностей не получили, поэтому их клиническая значимость остаётся менее определённой.

Для большинства состояний, которые часто вызывают тревогу у пациентов и встречаются в маркировке (включая когнитивные нарушения, депрессию, нарушения сна, периферическую нейропатию, эректильную и сексуальную дисфункцию, острое повреждение почек и интерстициальную болезнь лёгких), в данных двойных слепых РКИ причинной связи со статинами не выявили. Авторы отдельно подчёркивают, что для большинства людей польза статинов существенно перевешивает риск побочных эффектов, и предлагают пересмотреть формулировки в инструкциях и официальных источниках, чтобы пациенты и врачи принимали решения о терапии статинами на основе достоверных данных о соотношении пользы и риска.

Среди ограничений авторы отмечают, что часть лабораторных исходов была получена из сообщений о нежелательных явлениях, а не из систематического анализа биохимических данных, поэтому чувствительность для некоторых лабораторных сигналов могла быть ниже. Также часть авторов сообщила о связях с индустрией.

Источник: Reith C., Blackwell L., Emberson J.R., et al.; Cholesterol Treatment Trialists’ (CTT) Collaboration (2026). Assessment of adverse effects attributed to statin therapy in product labels: a meta-analysis of double-blind randomised controlled trials. The Lancet, 407(10529), 689–703.