Andembry одобрен в США как первое средство для профилактики наследственного ангионевротического отека

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Andembry (garadacimab-gxii) для профилактики приступов наследственного ангионевротического отёка (НАО) у пациентов 12 лет и старше. Это первое и единственное средство, блокирующее фактор XIIa – ключевой белок плазмы крови, участвующий в развитии отёков при НАО.

Andembry – это моноклональное антитело, предназначенное для самостоятельного подкожного введения с помощью автоинжектора. Препарат вводится один раз в месяц, процедура занимает менее 15 секунд. Отсутствие цитрата в составе снижает раздражение при инъекции.

По данным клиники Mayo, НАО – это редкое генетическое заболевание, проявляющееся внезапными приступами отёков в глубоких слоях кожи и слизистых оболочек. Симптомы включают припухлости, отёки (часто вокруг глаз, щёк или губ) и умеренную боль.

Эффективность Andembry подтверждена в ходе клинического исследования третьей фазы, в котором:

• 62% пациентов не испытывали приступов в течение шести месяцев терапии;
• частота приступов НАО снизилась на 99% и более по сравнению с плацебо;
• необходимость в симптоматической терапии снизилась в среднем на 88%, а число умеренных и тяжёлых приступов – на 90%.

Наиболее частыми нежелательными явлениями были назофарингит и боль в животе (≥7% пациентов).

Препарат разработан и получил одобрение компании CSL. Как отметил д-р Билл Меццанотте, глава отдела исследований и разработок CSL, Andembry обеспечивает длительный контроль заболевания и удобство применения для пациентов, живущих с потенциально опасным для жизни состоянием.

Источник