FDA одобрило первый пероральный ингибитор PCSK9

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Lipfendra (enlicitide) как дополнение к диете и физической активности для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у взрослых с гиперхолестеринемией, включая гетерозиготную семейную гиперхолестеринемию. Это первый препарат, который блокирует PCSK9 и выпускается в форме таблетки для приема один раз в сутки; ранее ингибиторы этого белка были доступны только в инъекционной форме.

Эффективность и безопасность оценивали в двух рандомизированных двойных слепых исследованиях III фазы с участием 3207 взрослых, продолжавших максимально переносимую терапию статинами. Первичной конечной точкой в обеих работах было изменение уровня холестерина ЛПНП к 24-й неделе.

В CORALreef Lipids 2909 пациентов с установленным атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием или высоким риском его развития получали энлицитид по 20 мг либо плацебо один раз в сутки в течение 52 недель. Средний исходный уровень ЛПНП составлял 96,1 мг/дл. К 24-й неделе показатель снизился в среднем на 57,1% в группе энлицитида и вырос на 3,0% в группе плацебо. Скорректированная разница в пользу энлицитида составила 55,8 процентного пункта (95% ДИ 50,7-60,9; p<0,001), а эффект сохранялся к 52-й неделе.

В CORALreef HeFH участвовали 303 пациента с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и средним исходным уровнем ЛПНП 119,0 мг/дл. К 24-й неделе ЛПНП снизился на 58,2% при приеме энлицитида и повысился на 2,6% при приеме плацебо; разница в пользу энлицитида достигла 59,4 процентного пункта (95% ДИ 53,2-65,6; p<0,001). Препарат также снижал уровни не-ЛПВП-холестерина, аполипопротеина B и липопротеина(а).

Общая частота нежелательных явлений и прекращения лечения из-за них была сопоставима с плацебо. FDA указало, что в исследовании пациентов с семейной гиперхолестеринемией диарея и головокружение чаще встречались при приеме энлицитида.

Одобрение основано на выраженном снижении ЛПНП, а не на доказанном уменьшении числа инфарктов, инсультов или сердечно-сосудистых смертей. Эти исходы изучает продолжающееся исследование CORALreef Outcomes, в которое включили более 14 500 человек. FDA предоставило заявке приоритетное рассмотрение и назвало таблетированную форму дополнительным вариантом для пациентов, которым требуется дальнейшее снижение ЛПНП на фоне существующей терапии.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL Cholesterol in Adults with High Cholesterol. 17 July 2026.

FDA ускоренно одобрило атацицепт при IgA-нефропатии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило препарат Trutakna (atacicept-vymj) для снижения протеинурии у взрослых с первичной IgA-нефропатией и риском прогрессирования заболевания. Препарат вводят подкожно в дозе 150 мг один раз в неделю.

Решение основано на промежуточном анализе исследования Origin 3. В него вошли пациенты с IgA-нефропатией, подтвержденной биопсией, которые продолжали получать стабильную максимально переносимую терапию ингибитором ренин-ангиотензиновой системы – ингибитором АПФ и/или блокатором рецепторов ангиотензина II. Еще 53% участников принимали ингибитор SGLT2. Для анализа эффективности использовали данные первых 203 пациентов, достигших 36-й недели наблюдения.

К этому сроку скорректированное снижение отношения белка к креатинину в моче от исходного уровня составило 46% в группе атацицепта и 7% в группе плацебо. Относительное снижение протеинурии по сравнению с плацебо достигло 42% (95% ДИ 29–52%; p<0,0001).

Атацицепт подавляет иммунный ответ и может повышать риск инфекций. В Origin 3 инфекции зарегистрированы у 32% пациентов в группе атацицепта и у 28% в группе плацебо, реакции, связанные с введением препарата, – у 30% и 5% соответственно. При активной инфекции начало лечения следует отложить до выздоровления или проведения адекватной терапии. Живые вакцины не рекомендуются в течение 30 дней до первой дозы и во время лечения.

Ускоренное одобрение выдано на основании снижения протеинурии как суррогатного критерия. Пока не установлено, замедляет ли атацицепт долгосрочное снижение функции почек. Продолжение одобрения может зависеть от результатов продолжающегося исследования, которое должно подтвердить клиническую пользу препарата.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves New Treatment to Reduce Proteinuria in Adults with Primary Immunoglobulin A Nephropathy. 7 July 2026. Origin 3, NCT04716231; BLA 761486.

Ритуксимаб не уступил окрелизумабу по контролю активности раннего рассеянного склероза

При недавно диагностированном рецидивирующем рассеянном склерозе ритуксимаб подавлял активность заболевания на МРТ не хуже окрелизумаба в пределах заранее заданного критерия. Для практики это важно, потому что окрелизумаб зарегистрирован для лечения рассеянного склероза, а ритуксимаб, другой анти-CD20-препарат, во многих системах здравоохранения используется off-label и стоит дешевле. Исследование не делает препараты полностью взаимозаменяемыми, но усиливает доказательную базу для обсуждения выбора терапии.

В рандомизированное двойное слепое исследование III фазы OVERLORD-MS включали взрослых 18–60 лет с диагнозом рецидивирующего рассеянного склероза, установленным в предшествующие 12 месяцев, и признаками недавней воспалительной активности. Испытание проходило в 12 неврологических отделениях в Норвегии и Швеции. Пациентов распределяли в соотношении 3:2 на ритуксимаб или окрелизумаб, препараты вводили внутривенно каждые 6 месяцев в течение 24 месяцев.

Первичной конечной точкой было отсутствие новых или увеличивающихся очагов на T2-взвешенной МРТ с 6-го по 24-й месяц. Не меньшая эффективность считалась подтвержденной, если нижняя граница 95% доверительного интервала для разницы риска между ритуксимабом и окрелизумабом была не ниже −10 процентных пунктов.

Рандомизацию прошли 218 участников, лечение получили 216: 132 в группе ритуксимаба и 84 в группе окрелизумаба. С 6-го по 24-й месяц расчетная вероятность отсутствия новых или увеличивающихся очагов составила 92,2% при ритуксимабе и 94,8% при окрелизумабе. Разница риска была −2,6 процентного пункта (95% ДИ от −9,4 до 4,3), что соответствовало критерию не меньшей эффективности.

Частота рецидивов, показатели инвалидизации и когнитивные профили, по оценке авторов, выглядели сходными в двух группах. Однако эти вторичные исходы не должны звучать как доказательство преимуществ: исследование не было рассчитано на выявление различий по ним, а для части вторичных анализов не проводили поправку на множественные сравнения.

Инфекции наблюдали чаще при применении ритуксимаба: 82% против 69% в группе окрелизумаба. В основном это были легкие инфекции верхних дыхательных путей. Серьезные нежелательные явления встречались сходно – у 8% и 7% пациентов соответственно; летальных исходов в исследовании не было.

Главные ограничения связаны с тем, что первичная конечная точка была МРТ-показателем, а не клиническим исходом, число клинических событий было небольшим, а наблюдение длилось около 30 месяцев. Участников набирали в Норвегии и Швеции, преимущественно среди ранее не леченных пациентов, поэтому переносимость результатов на более разнородные группы требует осторожности. Итоговый вывод авторов сдержанный: ритуксимаб не уступил окрелизумабу по подавлению новой активности заболевания на МРТ, но выбор препарата по-прежнему должен учитывать регистрацию, доступность, стоимость и профиль безопасности.

Источник: Torkildsen Ø., Brustad H.K., Høgestøl E.A., Alstadhaug K.B., Bhan A., Flemmen H.Ø., et al.; for the OVERLORD-MS Investigators. Rituximab versus Ocrelizumab in Newly Diagnosed Relapsing Multiple Sclerosis. N Engl J Med. 2026;395(1):44–53. DOI: 10.1056/NEJMoa2600993. Published online July 1, 2026.

FDA расширило применение генной терапии Casgevy у детей с серповидноклеточной болезнью и бета-талассемией

Дети с тяжелыми наследственными гемоглобинопатиями получили возможность более раннего доступа к терапии, которая направлена на механизм болезни, а не только на контроль осложнений. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало дополнительное одобрение Casgevy (exagamglogene autotemcel) для пациентов с 2 лет с серповидноклеточной болезнью с повторными вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой бета-талассемией. Ранее препарат был разрешен для пациентов с 12 лет с этими заболеваниями.

Casgevy – однократная инфузия собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента после редактирования CRISPR/Cas9. Перед введением пациенту проводят миелоаблативную подготовку – интенсивную терапию, которая освобождает место в костном мозге для измененных клеток. При серповидноклеточной болезни лечение повышает уровень фетального гемоглобина, за счет чего эритроциты реже приобретают серповидную форму и перекрывают мелкие сосуды. При трансфузионно-зависимой бета-талассемии рост фетального и общего гемоглобина должен снижать потребность в регулярных переливаниях эритроцитов.

В группе детей 5–12 лет с серповидноклеточной болезнью безопасность и эффективность оценивали у 11 пациентов. Все 8 пациентов, у которых можно было оценить эффективность, достигли первичной конечной точки: в течение не менее 12 месяцев подряд в первые 24 месяца после инфузии у них не было протокольно определенных тяжелых вазоокклюзионных кризов. При бета-талассемии в исследование включили 15 детей 5–12 лет; 8 из 9 оцениваемых пациентов не нуждались в трансфузиях на протяжении 12 месяцев подряд, медиана длительности независимости от переливаний составила 20,1 месяца.

Для детей младше 5 лет показание расширили на основании характеристик препарата и экстраполяции клинических данных. Решение FDA открывает доступ к терапии с 2 лет, но прямые данные по самым младшим пациентам ограничены.

Наиболее частыми нежелательными реакциями FDA назвало мукозит и фебрильную нейтропению у пациентов с обоими заболеваниями, а также снижение аппетита у пациентов с серповидноклеточной болезнью. В инструкции также указаны предупреждения о невозможности приживления нейтрофилов, задержке восстановления тромбоцитов, реакциях гиперчувствительности и риске внецелевого редактирования генома.

По позиции FDA, более раннее лечение может быть клинически значимо, потому что у детей с этими заболеваниями тяжелые осложнения со временем отражаются на росте, развитии и состоянии органов.

Источник: FDA. FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease. FDA News Release. Published July 1, 2026. Content current as of July 1, 2026.

Модели риска могут точнее отбирать людей для скрининга рака легкого

КТ-скрининг рака легкого может приносить больше пользы, если кандидатов отбирать не только по возрасту и стажу курения, а по индивидуальному риску. В анализе Lung Cancer Cohort Consortium такие модели чаще выделяли людей, у которых ожидаемая польза от скрининга была выше, чем при использовании критериев USPSTF 2021 года.

Авторы проанализировали данные 641 830 взрослых 50–80 лет из 12 когорт США. У всех участников был анамнез курения. Исследователи сравнили 16 моделей прогноза риска рака легкого с критериями USPSTF.

По критериям USPSTF ежегодную низкодозную КТ рекомендуют взрослым 50–80 лет с выраженным анамнезом курения: не менее 20 пачка-лет. Это соответствует, например, одной пачке сигарет в день в течение 20 лет. Скрининг показан тем, кто продолжает курить или бросил менее 15 лет назад.

При сопоставимом числе людей, направляемых на скрининг, модели риска давали большую ожидаемую пользу, чем единые критерии USPSTF. Наиболее удачными оказались PLCOm2012 и Life Years Gained From Screening-CT.

Тем не менее модель не оказалась универсальной. У не-латиноамериканских чернокожих участников 11 из 16 моделей существенно недооценивали риск рака легкого. У азиатских участников 13 моделей хуже отличали людей, у которых в дальнейшем развивался рак легкого, от тех, у кого заболевание не возникало. У не-латиноамериканских чернокожих участников такая проблема отмечалась для 15 моделей при сравнении с не-латиноамериканскими белыми участниками.

Ни одна стратегия не улучшала сразу все показатели отбора: охват скринингом, чувствительность, ожидаемую пользу и расово-этнические различия. Поэтому авторы считают расчет индивидуального риска перспективным инструментом, но не готовым универсальным фильтром. Перед широким внедрением такие модели нужно проверять и донастраивать для разных групп населения.

Источник: Feng X., Robbins H.A., Katki H.A., et al. Performance of Lung Cancer Risk Prediction Models in Different Racial and Ethnic Groups in the United States: Results From the Lung Cancer Cohort Consortium. Annals of Internal Medicine. 2026. DOI: 10.7326/ANNALS-25-03816

FDA одобрило первый дженерик балоксавира для однократного приема при гриппе

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый дженерик препарата Xofluza, содержащего балоксавира марбоксил. Препарат применяют однократно для лечения неосложненного гриппа и постконтактной профилактики у пациентов от 5 лет.

Разрешение получила компания Norwich Pharmaceuticals. Препарат выпускается в таблетках и был одобрен перед сезоном гриппа 2026–2027 годов.

Балоксавира марбоксил может применяться для лечения острого неосложненного гриппа у пациентов от 5 лет, если с момента появления симптомов прошло не более 48 часов. Это касается как пациентов без значимых факторов риска, так и людей с повышенным риском осложнений гриппа. Также препарат разрешен для постконтактной профилактики у пациентов от 5 лет после контакта с человеком, заболевшим гриппом.

Препарат противопоказан пациентам с известной гиперчувствительностью к балоксавира марбоксилу или любому компоненту лекарственной формы. Среди частых нежелательных реакций FDA указало диарею, бронхит, тошноту, синусит и головную боль. Ведомство также отмечает предупреждение о повышенной частоте появления резистентности на фоне лечения у детей младше 5 лет.

В FDA подчеркнули, что расширение доступности дженериков повышает конкуренцию на рынке и может сделать лечение более доступным для пациентов.

Источник: FDA. FDA Approves First Single-Dose Generic Treatment for Influenza. Опубликовано 17.06.2026.

Капли с низкодозным атропином замедлили прогрессирование миопии у детей

Капли с атропином 0,01% могут замедлять прогрессирование миопии у детей. В рандомизированном исследовании CHAMP-UK лечение в течение двух лет уменьшало усиление близорукости по сравнению с плацебо; различий по частоте нежелательных явлений исследователи не выявили.

В исследование включили 289 детей 6–12 лет с миопией от −0,50 до −10,0 дптр. Все дети носили стандартные очки. В группе атропина 192 участника ежедневно получали по одной капле препарата 0,01%, в группе контроля 97 детей получали плацебо; наблюдение продолжалось два года.

Первичные данные были доступны для 230 детей. По сравнению с плацебо атропин уменьшал прогрессирование миопии в среднем на 0,33 дптр (95% ДИ 0,17–0,49; p<0,001). Также в группе атропина меньше увеличивалась центральная осевая длина глаза – показатель, связанный с прогрессированием близорукости; разница составила 0,14 мм.

В заранее запланированном анализе эффект существенно не различался в подгруппах по возрасту, полу, этнической принадлежности и исходной степени миопии. Среди вторичных исходов заметное различие нашли только по диаметру зрачка: в группе атропина он был больше в среднем на 0,36 мм. Частота нежелательных явлений и переносимость, включая боль в глазах, размытость зрения, зуд и трудности при чтении или письме, не различались между группами.

Авторы отмечают, что результаты не всегда можно напрямую переносить за пределы условий клинического исследования. Ещё одно ограничение – часть наблюдения пришлась на период пандемии COVID-19, что могло повлиять на проведение визитов и полноту данных. При этом исследователи считают, что низкодозный атропин может быть полезным дополнением к доступным оптическим методам контроля миопии у детей.

Источник: Azuara-Blanco A. et al. Low concentration atropine eye drops and progression of myopia in children: multicentre placebo controlled, double masked, randomised trial in the UK (CHAMP-UK). The BMJ. 2026;393:e086698. DOI: 10.1136/bmj-2025-086698.

FDA расширило показания к применению теплизумаба у детей с недавно диагностированным сахарным диабетом 1-го типа

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новое показание для препарата Tzield (teplizumab, теплизумаб). Препарат разрешён для замедления снижения собственной продукции инсулина у детей и подростков 8–17 лет с недавно диагностированной 3-й стадией сахарного диабета 1-го типа.

Новое показание одобрено по ускоренной процедуре. По данным FDA, это первый одобренный в США препарат для такой цели у детей с недавно диагностированной 3-й стадией сахарного диабета 1-го типа. Ранее Tzield был разрешён для отсрочки перехода сахарного диабета 1-го типа из 2-й стадии в 3-ю у взрослых и детей от 1 года.

При сахарном диабете 1-го типа иммунная система повреждает β-клетки поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин. На 3-й стадии заболевания появляются симптомы гипергликемии, включая учащённое мочеиспускание, выраженную жажду и утомляемость. На этом этапе пациентам обычно требуется инсулинотерапия.

Основанием для нового показания стали данные исследования PROTECT. В рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование включили 328 детей и подростков 8–17 лет, у которых 3-я стадия сахарного диабета 1-го типа была диагностирована в течение предыдущих 6 недель. Пациенты получали два 12-дневных курса внутривенной терапии: второй курс проводили через 6 месяцев после первого.

Эффективность оценивали через 78 недель по уровню C-пептида. Этот показатель отражает, сколько собственного инсулина организм ещё способен вырабатывать. У пациентов, получавших теплизумаб, снижение функции β-клеток было значимо меньше, чем в группе плацебо. В публикации PROTECT также указано, что по вторичным конечным точкам значимых различий между группами не выявили.

FDA подчёркивает, что одобрение основано на суррогатной конечной точке, которая с разумной вероятностью может предсказывать клиническую пользу. Для подтверждения клинического эффекта продолжается пострегистрационное исследование.

В инструкцию к Tzield включено предупреждение в рамке о серьёзных и жизнеугрожающих случаях реактивации вирусных инфекций, включая вирус Эпштейна–Барр и цитомегаловирус. Перед началом терапии FDA рекомендует оценивать наличие активной инфекции, вызванной этими вирусами. Среди наиболее частых нежелательных реакций указаны рвота, сыпь, повышение активности печёночных трансаминаз и головная боль. Препарат также связан со снижением числа лейкоцитов, включая лимфопению и нейтропению, что может повышать риск некоторых инфекций.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves New Indication for Tzield (teplizumab) for Certain Pediatric Patients with Recently Diagnosed Stage 3 Type 1 Diabetes. FDA News Release.
Ramos E.L., Dayan C.M., Chatenoud L. et al. (2023). Teplizumab and β-Cell Function in Newly Diagnosed Type 1 Diabetes. New England Journal of Medicine, 389(23), 2151–2161. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2308743

 Пероральная схема показала активность при остром миелоидном лейкозе у пожилых пациентов

Пероральная комбинация децитабина/цедазуридина с венетоклаксом показала клиническую активность у пожилых пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ), которым не подходила интенсивная индукционная химиотерапия. Результаты исследования опубликованы в The New England Journal of Medicine. В мае 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) уже одобрило эту схему для взрослых пациентов с впервые диагностированным ОМЛ в возрасте 75 лет и старше, а также для пациентов с сопутствующими заболеваниями, исключающими интенсивную индукционную химиотерапию.

В открытое многоцентровое нерандомизированное исследование 1–2 фазы включили 189 пациентов. В фазе 1 участвовали 30 человек, в фазе 2a – 58, в фазе 2b – 101. Все пациенты получали пероральный децитабин/цедазуридин в сочетании с пероральным венетоклаксом. После очищения костного мозга от бластных клеток в фазе 2b исследователи рекомендовали плановую коррекцию режима, чтобы снизить риск миелосупрессии, отмеченный на более раннем этапе.

Клинически значимых лекарственных взаимодействий между децитабином/цедазуридином и венетоклаксом не выявили. В фазе 2b полный ответ был достигнут у 47% пациентов. Полный ответ или полный ответ с неполным гематологическим восстановлением зарегистрировали у 63% пациентов. Это означает, что признаки лейкоза уже не определялись, но показатели крови ещё не восстановились полностью. Медиана общей выживаемости составила 15,5 месяца.

Наиболее частыми нежелательными явлениями 3 степени и выше в фазе 2b были анемия, нейтропения и фебрильная нейтропения. Их зарегистрировали у 30%, 26% и 25% пациентов соответственно. Смертность через 30 дней составила 3%, через 60 дней – 10%.

Авторы считают, что полностью пероральная схема может снизить нагрузку на пожилых и ослабленных пациентов, поскольку позволяет избежать регулярных инъекций или инфузий. При этом исследование было нерандомизированным и не включало контрольную группу, поэтому прямое сравнение с действующими схемами требует осторожности. Исследование финансировала Taiho Oncology; часть авторов сообщила о связях с биофармацевтическими компаниями.

Источник: Roboz G.J., Zeidan A.M., Mannis G.N., et al. All-Oral Treatment of Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia. The New England Journal of Medicine. 2026;394(21):2107–2116. DOI: 10.1056/NEJMoa2510223.

  Азитромицин не помог детям дошкольного возраста со свистящим дыханием

По данным исследования, опубликованного в New England Journal of Medicine, азитромицин не помогает детям дошкольного возраста с острым свистящим дыханием. В многоцентровом исследовании 840 пациентов в возрасте от 18 до 59 месяцев случайным образом распределили в две группы: одна получала азитромицин 12 мг/кг один раз в сутки в течение 5 дней, другая – плацебо.

Основным показателем была сумма баллов по дневнику Asthma Flare-up Diary for Young Children (ADYC), в котором родители ежедневно оценивали симптомы ребёнка. Чем выше был балл, тем тяжелее проявлялись кашель, свистящее дыхание и другие признаки обострения.

У 521 из 840 детей тест выявил потенциально патогенные бактерии. После запланированного промежуточного анализа исследование остановили из-за бесперспективности: азитромицин не снижал тяжесть симптомов ни у детей с положительным тестом на бактерии, ни у детей без таких бактерий.

При этом у детей с выявленными бактериями азитромицин чаще приводил к их элиминации: 58,7% против 11,4% в группе плацебо. Однако этот микробиологический эффект не сопровождался улучшением клинических исходов. Вторичные показатели, включая длительность пребывания в отделении экстренной помощи, госпитализацию, повторные обращения и нежелательные явления, также были сопоставимы между группами.

По словам авторов, результаты ставят под сомнение идею о том, что выявленные бактерии являются причиной свистящего дыхания у таких детей. Вероятнее, бактерии присутствуют у пациентов с повышенной восприимчивостью к респираторным инфекциям, но их устранение само по себе не меняет течение острого эпизода.

Авторы отмечают, что результаты не поддерживают рутинное назначение азитромицина детям дошкольного возраста с уже развившимся умеренным или тяжёлым эпизодом свистящего дыхания в отделении экстренной помощи. Среди ограничений – досрочная остановка исследования, которая уменьшила размер выборки, хотя, по оценке исследователей, умеренный или выраженный клинический эффект азитромицина маловероятен.

Источник: Denninghoff K.R., Casper T.C., Zorc J.J., et al. Azithromycin for Preschoolers with Wheezing in the Emergency Department. New England Journal of Medicine. 2026. Published online May 18, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2516505.

 В  США одобрили первый препарат для лечения хронической HDV-инфекции

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Hepcludex (bulevirtide-gmod; булевиртид) для лечения хронической инфекции вируса гепатита D (HDV) у взрослых без цирроза печени или с компенсированным циррозом. Препарат вводится подкожно в дозе 8,5 мг 1 раз в сутки.

Булевиртид стал первым препаратом для лечения хронической HDV-инфекции, одобренным FDA. Хроническая HDV-инфекция считается тяжёлым и потенциально жизнеугрожающим заболеванием: она может ускорять развитие фиброза печени, рака печени, печёночной недостаточности и приводить к смерти.

HDV-инфекция развивается только у людей с инфекцией вируса гепатита B (HBV). К факторам риска относятся незащищённые половые контакты, употребление инъекционных наркотиков и профессиональный контакт с кровью. Вакцинация против гепатита B защищает и от HDV-инфекции, поскольку предотвращает заражение HBV.

Эффективность Hepcludex оценивали в многоцентровом рандомизированном открытом исследовании III фазы MYR301. Участников распределяли в группу немедленного лечения Hepcludex в дозе 8,5 мг 1 раз в сутки в течение 144 недель или в группу отложенного лечения: сначала 48 недель наблюдения, затем Hepcludex в той же дозе в течение 96 недель.

Первичной конечной точкой был комбинированный ответ к 48-й неделе. Его определяли как неопределяемую РНК HDV или снижение вирусной нагрузки не менее чем на 2 log10 МЕ/мл от исходного уровня в сочетании с нормализацией аланинаминотрансферазы (АЛТ). К 48-й неделе комбинированный ответ достигнут у 48% пациентов в группе Hepcludex и у 2% пациентов в группе отложенного лечения.

РНК HDV не определялась у 20% пациентов в группе Hepcludex к 48-й неделе, тогда как в группе отложенного лечения таких случаев не было. При продолжении терапии доля пациентов с неопределяемой РНК HDV в группе Hepcludex увеличилась до 36% к 96-й неделе и до 50% к 144-й неделе.

К возможным нежелательным реакциям относятся реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию, реакции в месте инъекции, головная боль, боль в животе, утомляемость и зуд. Инструкция содержит предупреждение о риске тяжёлого острого обострения HDV- и HBV-инфекции после прекращения терапии Hepcludex.

FDA присвоило Hepcludex статус прорывной терапии и орфанного препарата. Препарат также получил приоритетное рассмотрение и был одобрен по процедуре ускоренного одобрения. Разрешение выдано компании Gilead Sciences, Inc.

Источник: FDA. FDA Approves First Treatment for Chronic Hepatitis Delta Virus (HDV) Infection. Опубликовано 22.05.2026.

 Канадское исследование на 1,46 млн живорождений показало, что эндометриоз до зачатия связан с небольшим повышением риска врожденных аномалий у детей

По данным популяционного исследования, опубликованного в CMAJ, эндометриоз, диагностированный до зачатия, был связан с умеренно более высоким риском врожденных аномалий у детей. Абсолютная разница была небольшой: такие аномалии выявили у 6,3% детей пациенток с эндометриозом и у 5,4% детей пациенток без этого диагноза.

Авторы проанализировали 1 460 564 живорождения в Онтарио в 2006–2021 годах. В исследование включали детей, родившихся на сроке не менее 20 недель гестации, и сопоставляли данные о диагнозе эндометриоза у матери до зачатия с регистрацией врожденных аномалий у ребенка.

После поправки на возраст матери, уровень дохода, хронический диабет, артериальную гипертензию, курение, употребление алкоголя и психоактивных веществ, ожирение, паритет и сопутствующие заболевания эндометриоз оставался связан с повышением риска любой врожденной аномалии. Скорректированный относительный риск составил 1,16; 95% доверительный интервал 1,12–1,21. Наиболее заметные относительные различия отмечены для расщелины неба, гипоспадии и стеноза легочной артерии, но по отдельным диагнозам оценки были менее точными.

Отдельно исследователи проверили, могла ли эта связь объясняться сниженной фертильностью или методами лечения бесплодия. Экстракорпоральное оплодотворение (ЭКО) или интрацитоплазматическая инъекция сперматозоида (ИКСИ) объясняли около 11,0% выявленной связи между эндометриозом и врожденными аномалиями. Субфертильность, стимуляция овуляции и внутриматочная инсеминация такой роли не показали.

Возможные механизмы пока остаются неясными. Авторы допускают, что роль могут играть хроническое воспаление и окислительный стресс при эндометриозе, поскольку эти процессы потенциально способны влиять на раннее формирование органов плода.

Исследование было наблюдательным, поэтому оно показывает ассоциацию, а не доказывает причинную связь. Среди ограничений авторы отмечают возможную неполную регистрацию эндометриоза, отсутствие данных о стадии заболевания и числе циклов ЭКО/ИКСИ. При этом исследователи подчеркивают, что даже при статистически значимом относительном повышении абсолютный риск врожденных аномалий оставался низким.

Источник: Milne B., Velez M.P., Shellenberger J., Brogly S.B. (2026). Risk of congenital anomalies among infants of patients with endometriosis: a population-based cohort study. CMAJ, 198(18):E688–E697. https://doi.org/10.1503/cmaj.250439.

Семаглутид снизил частоту тяжелого употребления алкоголя у пациентов с ожирением

По данным исследования, опубликованного в The Lancet, семаглутид может снижать употребление алкоголя у пациентов с ожирением и расстройством, связанным с употреблением алкоголя.

 В рандомизированное двойное слепое исследование включили 108 взрослых с умеренным или тяжелым расстройством, связанным с употреблением алкоголя, и ожирением. Участников распределили в две группы: одна получала семаглутид 2,4 мг 1 раз в неделю, другая — плацебо. Обе группы также проходили стандартную когнитивно-поведенческую терапию.

 Через 26 недель число дней тяжелого употребления алкоголя снизилось в обеих группах, но на фоне семаглутида эффект был больше. В группе семаглутида снижение составило 41,1 процентного пункта от исходного уровня, в группе плацебо — 26,4 процентного пункта. Расчётная разница между группами составила 13,7 процентного пункта в пользу семаглутида.

 Семаглутид также был связан с улучшением ряда вторичных показателей: общего объёма употребления алкоголя за 30 дней, числа порций алкоголя в дни употребления, выраженности тяги к алкоголю и показателей вредного употребления по опросникам. Кроме того, в этой группе отмечали более выраженное снижение массы тела и окружности талии.

 Нежелательные явления чаще возникали в группе семаглутида. В основном это были кратковременные желудочно-кишечные симптомы лёгкой или умеренной степени, включая тошноту, запор, снижение аппетита, диарею, рефлюкс и боль в животе.

 По словам соавтора исследования Джорджа Куба из Национального института по проблемам злоупотребления алкоголем и алкоголизма США, сейчас для терапии расстройства, связанного с употреблением алкоголя, одобрено немного препаратов, и они используются недостаточно часто. Более доступный и эффективный вариант лечения мог бы помочь сократить этот терапевтический разрыв.

 Авторы считают, что результаты поддерживают дальнейшее изучение агонистов рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1) как возможного нового направления терапии расстройства, связанного с употреблением алкоголя. При этом они подчёркивают, что данные нужно подтвердить в более крупных исследованиях, в том числе у пациентов без ожирения.

 Источник: Klausen M.K. и соавт. (2026). Once-weekly semaglutide versus placebo in patients with alcohol use disorder and comorbid obesity: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet, 407(10540), 1687–1698. DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00305-3.

В США одобрили первый препарат не из группы антипсихотиков для лечения ажитации и деменции

FDA (США) одобрило расширение показаний для препарата Auvelity (dextromethorphan hydrobromide and bupropion hydrochloride, декстрометорфана гидробромид и бупропиона гидрохлорид) в форме таблеток пролонгированного высвобождения. Препарат разрешили применять у взрослых для лечения ажитации, связанной с деменцией при болезни Альцгеймера.

Это первая одобренная FDA терапия для такого состояния, не относящаяся к антипсихотикам. Ранее, в 2022 году, Auvelity был зарегистрирован в США для лечения большого депрессивного расстройства у взрослых.

Ажитация при деменции на фоне болезни Альцгеймера может проявляться выраженной двигательной активностью, вербальной или физической агрессией. Она снижает качество жизни пациентов и ухаживающих лиц, а также может повышать риски, связанные с безопасностью ухода.

Решение FDA основано на данных двух рандомизированных исследований. В первом, пятинедельном исследовании NCT03226522, пациенты получали Auvelity или плацебо. Основной оценкой было изменение общего балла по шкале ажитации Коэна–Мэнсфилда (CMAI), которая отражает частоту проявлений ажитированного поведения по сообщениям ухаживающих лиц. По данным FDA, Auvelity значимо превосходил плацебо по улучшению показателей этой шкалы.

Во втором исследовании NCT04947553 оценивали риск рецидива после ответа на терапию. Пациентов с устойчивым клиническим ответом на Auvelity случайным образом распределяли либо на продолжение лечения, либо на переход на плацебо. У пациентов, продолживших прием Auvelity, время до рецидива симптомов ажитации было значимо больше, чем в группе плацебо.

К наиболее частым нежелательным явлениям FDA относит головокружение, диспепсию, головную боль, диарею, сонливость, сухость во рту, сексуальную дисфункцию и повышенное потоотделение. В инструкции к препарату есть строгое предупреждение (boxed warning) о повышенном риске суицидальных мыслей и поведения у подростков и молодых взрослых, принимающих антидепрессанты. Также FDA указывает на риск судорог, повышения артериального давления и возможной активации мании или гипомании у предрасположенных пациентов.

Перед началом терапии FDA рекомендует медицинским специалистам оценить артериальное давление, проверить наличие личного или семейного анамнеза биполярного расстройства и уточнить, принимает ли пациент другие препараты, содержащие бупропион или декстрометорфан. Для этого решения FDA предоставило препарату статус прорывной терапии и приоритетное рассмотрение. Разрешение на новое показание получила компания Axsome Therapeutics.

Источник: FDA (2026). FDA Approves First Non-Antipsychotic Drug to Treat Agitation Associated with Dementia. U.S. Food and Drug Administration.

Одна таблетка с тремя антигипертензивными препаратами связана с меньшей частотой повторного инсульта после внутримозгового кровоизлияния

По данным исследования TRIDENT, опубликованным в The New England Journal of Medicine, у клинически стабильных пациентов после внутримозгового кровоизлияния одна таблетка с тремя антигипертензивными препаратами в низких дозах была связана с меньшей частотой повторного инсульта по сравнению с плацебо при добавлении к стандартной терапии.

В двойное слепое рандомизированное исследование включили 1670 пациентов. Средний возраст участников составил 58 лет. У всех в анамнезе было спонтанное внутримозговое кровоизлияние, а исходное систолическое артериальное давление находилось в диапазоне 130–160 мм рт. ст.

Во время двухнедельной вводной фазы все участники получали одну таблетку в сутки с телмисартаном 20 мг, амлодипином 2,5 мг и индапамидом 1,25 мг. После этого пациентов рандомизировали в группу продолжения тройной терапии или в группу плацебо: 833 и 837 человек соответственно.

За медиану наблюдения 2,5 года повторный инсульт произошел у 4,6% пациентов в группе тройной терапии и у 7,4% в группе плацебо. Отношение рисков составило 0,61; 95% ДИ 0,41–0,92. Это соответствует относительному снижению риска примерно на 39%.

Контроль артериального давления также был лучше на фоне фиксированной комбинации: среднее систолическое давление за период наблюдения составило 127 мм рт. ст. против 138 мм рт. ст. в группе плацебо. Частота крупных сердечно-сосудистых событий была ниже в группе тройной терапии: 6,6% против 9,8%.

Серьезные нежелательные явления регистрировали у 23,2% пациентов в группе тройной терапии и у 26,0% в группе плацебо. При этом досрочная отмена исследуемого режима из-за нежелательных явлений чаще требовалась на фоне тройной комбинации: 13,6% против 6,0%. Наиболее частой причиной отмены было повышение уровня креатинина в сыворотке на 20% и более.

Авторы отмечают, что фиксированная комбинация трех антигипертензивных препаратов может упростить долгосрочный контроль артериального давления после внутримозгового кровоизлияния. При интерпретации результатов важно учитывать, что в исследование включали клинически стабильных пациентов с исходным систолическим давлением 130–160 мм рт. ст., а рандомизация проводилась только после двухнедельной вводной фазы терапии.

Источник: Trident Research Group; Anderson C.S., Chow C.K., et al. (2026). Three Low-Dose Antihypertensive Agents in a Single Pill after Intracerebral Hemorrhage. The New England Journal of Medicine, 394(16), 1571–1582. DOI: 10.1056/NEJMoa2515043

 Американская коллегия врачей рекомендовала маммографию раз в два года женщинам 50-74 лет

Американская коллегия врачей (ACP) обновила рекомендации по скринингу рака молочной железы (РМЖ): женщинам 50–74 лет без симптомов и со средним риском заболевания рекомендована маммография один раз в два года. Заявление опубликовано 17 апреля 2026 года в Annals of Internal Medicine и приурочено к ежегодной встрече ACP в Сан-Франциско.

Для женщин 40–49 лет ACP не рекомендует рутинно начинать скрининг. Врачам предлагается обсудить с пациенткой индивидуальный риск РМЖ, возможную пользу и вред обследования, а также личные предпочтения. Если после такого обсуждения женщина хочет проходить скрининг, ACP считает возможным начинать маммографию с интервалом один раз в два года.

У женщин от 75 лет и старше, а также при ограниченной ожидаемой продолжительности жизни ACP рекомендует обсуждать прекращение регулярного скрининга. Авторы объясняют это тем, что польза маммографии после 74 лет становится менее определенной, тогда как риск гипердиагностики и ненужного лечения возрастает.

Отдельный блок рекомендаций касается женщин с плотной тканью молочной железы. При категории C или D по BI-RADS врачам предлагают рассмотреть дополнительный цифровой томосинтез молочных желез. При этом ACP не рекомендует использовать дополнительную магнитно-резонансную томографию или ультразвуковое исследование для скрининга у бессимптомных женщин среднего риска с плотной тканью молочной железы.

Обновленные рекомендации вызвали резкую критику со стороны Американской коллегии радиологии (ACR) и Общества визуализации молочной железы (SBI). Эти организации считают, что женщинам среднего риска следует начинать ежегодную маммографию с 40 лет, а новые рекомендации ACP могут усилить путаницу вокруг сроков скрининга и привести к более позднему выявлению части опухолей.

Авторы ACP подчеркивают, что рекомендации относятся только к женщинам без симптомов и со средним риском РМЖ. К этой группе не относятся пациентки с личным анамнезом рака молочной железы, предраковыми поражениями высокого риска, мутациями BRCA1/2, наследственными синдромами РМЖ или облучением грудной клетки в молодом возрасте. По мнению авторов, нужны дополнительные исследования, чтобы точнее оценить пользу и вред разных интервалов скрининга и дополнительных методов обследования у женщин с плотной тканью молочной железы.

Источник: Qaseem A., Harrod C.S., Balk E.M. et al. Screening for Breast Cancer in Asymptomatic, Average-Risk Adult Females: A Guidance Statement From the American College of Physicians (Version 2). Annals of Internal Medicine. 2026. DOI: 10.7326/ANNALS-25-05116.

В США одобрили первую генную терапию при наследственной тугоухости

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) 23 апреля 2026 года одобрило препарат Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha, лунсотоген парвек-cwha) для детей и взрослых с тяжелой или глубокой нейросенсорной тугоухостью, связанной с молекулярно подтвержденными биаллельными вариантами гена OTOF.

Препарат стал первой одобренной генной терапией на основе двойного вектора аденоассоциированного вируса (AAV). Его вводят однократно в улитку через хирургический доступ; система доставки включает шприц, катетер и инфузионный насос. Терапия переносит функциональную копию OTOF во внутренние волосковые клетки, чтобы восстановить выработку отоферлина — белка, необходимого для передачи звукового сигнала.

До этого для OTOF-ассоциированной тугоухости не было терапии, изменяющей течение заболевания. Otarmeni предназначен для пациентов с сохраненной функцией наружных волосковых клеток и без кохлеарного импланта в том же ухе.

Генетические варианты являются причиной примерно половины случаев врожденной тугоухости. При двух неработающих копиях OTOF отоферлин не образуется, и сигнал от внутреннего уха не передается нормально. Поздняя диагностика может привести к пропуску терапевтического окна и стойкой задержке развития речи.

Безопасность и эффективность оценивали в продолжающемся многоцентровом исследовании без контрольной группы. В него включили 24 пациента от 10 месяцев до 16 лет; для оценки эффективности были доступны данные 20 пациентов, и у 80% из них слух улучшился. При естественном течении заболевания без вмешательства такого эффекта не ожидают.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были средний отит, тошнота, головокружение и боль, связанная с процедурой. Врачам рекомендовано контролировать хирургические осложнения. Терапия не рекомендована пациентам, если анатомические особенности не позволяют безопасно получить доступ к внутреннему уху.

Заявка также получила статусы орфанного препарата, препарата для лечения редкого заболевания у детей, ускоренного рассмотрения и перспективной терапии регенеративной медицины (RMAT). Одобрение выдано по ускоренной процедуре; его сохранение может зависеть от подтверждения стойкости улучшения слуха, а также влияния терапии на развитие речи и качество жизни.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First-Ever Gene Therapy for Treatment of Genetic Hearing Loss Under National Priority Voucher Program.

Асундексиан снизил риск повторного ишемического инсульта без роста риска крупных кровотечений

По данным исследования OCEANIC-STROKE, опубликованного в The New England Journal of Medicine, асундексиан (asundexian) снижал риск повторного ишемического инсульта у пациентов после некардиоэмболического ишемического инсульта или транзиторной ишемической атаки (ТИА) высокого риска. Препарат изучали в дозе 50 мг 1 раз в сутки в дополнение к запланированной двойной или одинарной антиагрегантной терапии.

Асундексиан относится к пероральным ингибиторам активированного фактора XI (FXIa). Этот механизм рассматривают как способ уменьшить тромбообразование без выраженного усиления кровоточивости.

В двойное слепое исследование III фазы включили 12 327 пациентов. Их рандомизировали в течение 72 часов после начала некардиоэмболического ишемического инсульта или ТИА высокого риска: 6162 пациента получали асундексиан, 6165 – плацебо. Все участники также получали антиагрегантную терапию.

Частота ишемического инсульта была ниже в группе асундексиана: 6,2% против 8,4% в группе плацебо. Относительный риск снизился на 26% (HR 0,74; 95% ДИ 0,65–0,84; p<0,001). Комбинированный показатель, включавший смерть от сердечно-сосудистых причин, инфаркт миокарда или инсульт, также был ниже на фоне асундексиана.

При этом частота крупных кровотечений существенно не различалась: 1,9% в группе асундексиана и 1,7% в группе плацебо (HR 1,10; 95% ДИ 0,85–1,44). Нежелательные явления зарегистрировали у 69,3% и 70,1% пациентов соответственно, серьезные нежелательные явления – у 19,2% и 19,5%.

Авторы отметили, что эффект асундексиана сохранялся у пациентов разного возраста, пола, с разной тяжестью и разными причинами инсульта. Исследование финансировала компания Bayer, которая разрабатывает асундексиан. Важно, что препарат пока остается исследуемым и не одобрен ни по одному показанию.

Источник: Sharma M. et al. (2026). Asundexian for Secondary Stroke Prevention. The New England Journal of Medicine, 394(15), 1467–1479. DOI: 10.1056/NEJMoa2513880.

Пластыри с эстрадиолом не уступили агонистам ЛГРГ при местнораспространенном раке простаты

По данным исследования, опубликованного 25 марта в The New England Journal of Medicine, у мужчин с местнораспространенным раком предстательной железы пластыри с трансдермальным эстрадиолом не уступили агонистам лютеинизирующего гормон-рилизинг-гормона (ЛГРГ) по 3-летней выживаемости без метастазов.

В рандомизированное исследование III фазы включили 1360 пациентов из 75 центров Великобритании. Мужчин набирали с 2007 по 2022 год и распределяли на терапию пластырями с эстрадиолом 100 мкг/24 ч или на стандартное лечение агонистами ЛГРГ в рамках андроген-депривационной терапии.

Через 3 года выживаемость без метастазов составила 87,1% в группе трансдермального эстрадиола и 85,9% в группе агонистов ЛГРГ. Отношение рисков подтвержденных метастазов или смерти составило 0,96, что соответствовало критерию не меньшей эффективности. Через 5 лет общая выживаемость оставалась сопоставимой: 81,1% и 79,2% соответственно.

Профиль переносимости различался. Приливы отмечали у 44% пациентов на пластырях и у 89% на агонистах ЛГРГ, тогда как гинекомастия чаще возникала при терапии трансдермальным эстрадиолом: у 85% против 42%.

Авторы считают, что эти данные расширяют выбор гормональной терапии для мужчин с местнораспространенным раком простаты. Для части пациентов пластыри могут быть предпочтительнее из-за меньшей частоты приливов, однако этот вариант не выглядит универсальным, поскольку сопровождается более высоким риском гинекомастии.

Источник: Langley R.E. et al. Transdermal Estradiol Patches in Locally Advanced Prostate Cancer. The New England Journal of Medicine. 2026;394(16). DOI: 10.1056/NEJMoa2511781.

Даже после заражения гриппом у привитых ниже риск инфаркта миокарда или инсульта

По данным исследования, опубликованного 2 апреля в Eurosurveillance, у людей 40 лет и старше в первую неделю после лабораторно подтвержденного гриппа резко возрастал риск первой госпитализации по поводу инфаркта миокарда или инсульта. При этом у пациентов, вакцинированных против гриппа в том же сезоне не менее чем за 14 дней до инфекции, избыточный риск был примерно вдвое ниже.

Авторы проанализировали данные национальных регистров Дании за 2014–2025 годы. В анализ вошел 1221 пациент с первой госпитализацией по поводу острого инфаркта миокарда или инсульта и 1231 эпизод ПЦР-подтвержденного гриппа; 610 эпизодов пришлись на привитых, 621 – на непривитых.

После поправки на календарный месяц риск сердечно-сосудистого события в первые 7 дней после положительного теста на грипп был повышен в 3,5 раза. Для инфаркта миокарда IRR составило 4,7, для инсульта – 2,9. У привитых пациентов IRR составляло 2,4, у непривитых – 4,7. Пик риска приходился на первые 3 дня после инфекции.

Авторы указывают два основных ограничения. В работе использовали дату взятия образца, а не дату начала симптомов, поэтому величина риска могла быть недооценена. Кроме того, анализ включал только лабораторно подтвержденные случаи гриппа, из-за чего более легкие инфекции, вероятно, были представлены не полностью.

По мнению исследователей, вакцинация против гриппа может давать двойной эффект: не только снижать вероятность самой инфекции, но и смягчать ее сердечно-сосудистые последствия, если заражение все же произошло. Это, по их мнению, дополнительно поддерживает приоритетную вакцинацию групп высокого риска.

Источник: Croci R., Young J.J., Emborg H.-D., Valentiner-Branth P., Ethelberg S., Hansen C.H. (2026). Influenza vaccination attenuates acute myocardial infarction and stroke risk following influenza infection: a register-based, self-controlled case series study in Denmark, 2014 to 2025. Eurosurveillance, 31(13), 2500706. DOI: 10.2807/1560-7917.ES.2026.31.13.2500706

 В  США одобрили к применению первую генную терапию тяжелой формы дефицита адгезии лейкоцитов типа I

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило Kresladi (marnetegragene autotemcel, марнетеграген аутотемцел), первую генную терапию для лечения детей с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов I типа (LAD-I). Препарат показан пациентам с биаллельными вариантами ITGB2, если для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у них нет HLA-совместимого донора среди братьев и сестер.

Тяжелый LAD-I – редкий наследственный иммунодефицит. Из-за дефекта ITGB2 нарушается работа комплекса CD18/CD11a, который нужен лейкоцитам для прикрепления к сосудистой стенке и выхода в ткани к очагу инфекции. Поэтому у детей с этой формой болезни развиваются рецидивирующие жизнеугрожающие бактериальные и грибковые инфекции, а без HLA-совместимого донора среди братьев и сестер трансплантация остается высокорисковым вариантом лечения.

Kresladi получают из собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента. Эти клетки генетически модифицируют, добавляя функциональные копии ITGB2, а затем после кондиционирования препарат вводят однократно внутривенно, чтобы восстановить экспрессию CD18 и CD11a на поверхности лейкоцитов, включая нейтрофилы.

Основанием для ускоренного одобрения стало открытое многоцентровое исследование без контрольной группы, в которое вошли 9 детей с тяжелым LAD-I. Медианный возраст участников составил 42 месяца. К 12-му месяцу медианная экспрессия CD18 у 7 оцененных пациентов выросла до 54%, а к 24-му месяцу составляла 50%. Медианная экспрессия CD11a у всех 9 пациентов достигла 45% к 12-му месяцу и 39% к 24-му. Повышение CD18 у 7 оцененных пациентов и CD11a у всех 9 пациентов сохранялось как минимум до 42 месяцев после инфузии; медиана наблюдения составила 4,2 года.

FDA сочло повышение экспрессии CD18 и CD11a суррогатной конечной точкой, которая с достаточной вероятностью предсказывает клиническую пользу, поскольку отражает восстановление функции комплекса LFA-1. Клиническую пользу терапии теперь должны подтвердить пострегистрационные исследования, и дальнейшее сохранение ускоренного одобрения будет зависеть от этих данных.

Наиболее частыми нежелательными явлениями были мукозит, инфекции верхних дыхательных путей, вирусные инфекции, фебрильная нейтропения, тошнота и рвота, сыпь или дерматит, лихорадка, инфекции, связанные с сосудистым доступом, и инфекции кожи. Среди частых лабораторных отклонений отмечали снижение гемоглобина, тромбоцитов, нейтрофилов и лейкоцитов, а также повышение АСТ и АЛТ. До одобрения Kresladi получил статус орфанного препарата, статус препарата для лечения редкого педиатрического заболевания, статус ускоренного рассмотрения и статус препарата передовой терапии в области регенеративной медицины. Кроме того, вместе с регистрацией Rocket Pharmaceuticals получила ваучер на приоритетное рассмотрение по программе редких педиатрических заболеваний.

Источник: FDA. FDA Approves First Gene Therapy for Severe Leukocyte Adhesion Deficiency Type I. Package Insert – KRESLADI. Summary Basis for Regulatory Action – KRESLADI.

 Флувоксамин снижал утомляемость и улучшал качество жизни при длительном COVID-19

По данным исследования REVIVE-TOGETHER, опубликованного 31 марта 2026 года в Annals of Internal Medicine, флувоксамин снижал утомляемость и улучшал качество жизни у взрослых с длительным COVID-19. В исследование включили 399 пациентов, у которых утомляемость сохранялась не менее 90 дней после подтверждённой инфекции SARS-CoV-2. Участников рандомизировали в группы флувоксамина по 100 мг 2 раза в сутки, метформина по 750 мг 2 раза в сутки или плацебо на 60 дней.

По сравнению с плацебо, на фоне флувоксамина к 60-му дню выраженность утомляемости по шкале Fatigue Severity Scale уменьшилась на 0,43 балла (95% CrI от -0,80 до -0,07). К 90-му дню эффект сохранялся, а разница достигала 0,58 балла (95% CrI от -0,98 до -0,16). Одновременно отмечалось и улучшение показателей качества жизни. Метформин значимого эффекта не показал.

Частота нежелательных явлений в группе флувоксамина составила 20,0%, тогда как в группах метформина и плацебо – 28,8% и 29,7% соответственно. Нежелательные явления 3-й степени тяжести и выше во всех группах встречались редко.

Авторы отмечают, что это первое рандомизированное исследование, показавшее клинически значимое уменьшение постковидной утомляемости на фоне лекарственной терапии. При этом период наблюдения был ограничен 90 днями, а сама работа была сосредоточена только на симптоме утомляемости, поэтому вопрос о влиянии флувоксамина на другие проявления длительного COVID-19 остаётся открытым.

Источник: Reis G., Silva E.A.S.M., Silva D.C.M. et al. (2026). The Effect of Fluvoxamine and Metformin for Fatigue in Patients With Long COVID: An Adaptive Randomized Trial. Annals of Internal Medicine. https://doi.org/10.7326/ANNALS-25-03959

 В  США одобрен препарат для терапии неврологических проявлений синдрома Хантера

По данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), одобрен препарат Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера, или мукополисахаридоза II типа (МПС II), у детей.

Синдром Хантера – редкое наследственное лизосомальное заболевание, при котором в клетках накапливаются гликозаминогликаны. Это приводит к прогрессирующему поражению скелета, сердца, дыхательной системы, головного мозга и других органов, а также нарушает физическое и психическое развитие.

Avlayah вводят внутривенно один раз в неделю. Препарат можно назначать детям весом от 5 кг, как с симптомами, так и без них, если лечение начато до развития выраженных неврологических нарушений. В FDA отмечают, что это первый препарат, одобренный для воздействия на неврологические осложнения синдрома Хантера. В США заболевание выявлено примерно у 500 человек, почти исключительно у мальчиков.

Ускоренное одобрение выдано по суррогатной конечной точке – снижению уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости. Эксперты FDA сочли этот показатель достаточно вероятным предиктором клинической пользы. Гепарансульфат относится к гликозаминогликанам, которые накапливаются при МПС II и связаны с ранним поражением органов.

В открытом исследовании I/II фазы без контрольной группы участвовали 47 детей с синдромом Хантера в возрасте от 3 месяцев до 13 лет. У 44 пациентов, для которых были доступны данные на 24-й неделе, среднее снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости составило 91% по сравнению с исходным уровнем. Диапазон изменений составил от 72 до 98%. Если до начала лечения ни у одного пациента этот показатель не был ниже верхней границы нормы, то к 24-й неделе у 93% детей, получавших Avlayah, он снизился ниже этого порога.

В инструкции к препарату вынесено отдельное строгое предупреждение о риске аллергических реакций, включая анафилаксию. Начинать терапию следует в медицинском учреждении, где возможны мониторинг состояния пациента и оказание необходимой помощи.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были инфекции верхних дыхательных путей, отит, лихорадка, анемия, кашель, рвота, диарея, сыпь, COVID-19, ринорея, заложенность носа, падения, головная боль, ссадины кожи и крапивница. Из-за риска анемии рекомендуется определять уровень гемоглобина до начала лечения, через 3 месяца после его начала и далее по клиническим показаниям. Также из-за риска мембранозной нефропатии следует контролировать функцию почек и уровень белка в моче.

Препарат получил статусы прорывной терапии, ускоренного рассмотрения, приоритетного рассмотрения и орфанного препарата, а также был одобрен по ускоренной процедуре. Регистрация выдана компании Denali Therapeutics, которая проводит рандомизированное клиническое исследование для подтверждения клинической пользы препарата. По данным FDA, набор в это исследование завершён более чем на 95%.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves Drug to Treat Neurologic Manifestations of Hunter Syndrome.