Инъекционная терапия ВИЧ сохраняла подавление вируса при трудностях с соблюдением лечения

Инъекции каботегравира и рилпивирина длительного действия поддерживали подавление ВИЧ у взрослых с трудностями соблюдения лечения не хуже таблеток с ежедневным приёмом. Однако подтвержденные вирусологические неудачи возникли только в инъекционной группе. Результаты исследования IMPALA опубликованы в The New England Journal of Medicine.

В открытое рандомизированное исследование фазы IIIb включили 540 взрослых из семи центров Кении, ЮАР и Уганды. Несмотря на предшествующие трудности с приемом препаратов или посещением клиники, при включении у всех была вирусная нагрузка менее 200 копий/мл. В основной анализ вошли 537 человек.

Участники либо продолжали ежедневную пероральную терапию на основе долутегравира, либо переходили на внутримышечные инъекции каботегравира 600 мг и рилпивирина 900 мг. Первые две инъекции делали с интервалом четыре недели, последующие – каждые восемь недель. Исходное тестирование лекарственной устойчивости не проводили.

Через 48 недель вирусную нагрузку менее 50 копий/мл имели 91,0% пациентов инъекционной группы и 89,2% группы, принимающей таблетированную форму. Разница составила 1,9 процентного пункта (95% доверительный интервал от −3,1 до 6,9). Нижняя граница интервала была выше установленного порога −10 процентных пунктов, что подтвердило не меньшую эффективность по основному показателю.

Подтвержденная вирусологическая неудача – две последовательные оценки вирусной нагрузки не менее 200 копий/мл – произошла у пяти пациентов (1,9%) в инъекционной группе и ни у одного в группе сравнения. Серьезные нежелательные явления зарегистрировали соответственно у 4,1 и 3,0% участников.

Результаты поддерживают применение длительно действующей схемы для сохранения уже достигнутого вирусологического контроля у пациентов с такими трудностями. Они не доказывают превосходство инъекций и не отвечают на вопрос об их назначении при исходно неподавленной вирусной нагрузке. Представленный анализ охватывает 48 недель.

Источник: Cresswell FV, Kitonsa J, Norcross C, et al. Long-Acting HIV Therapy in African Adults with Adherence Challenges. N Engl J Med. 2026;395:1505–1518. Published online 14 October 2026. doi:10.1056/NEJMoa2518753

 FDA одобрило достарлимаб при местнораспространенном раке прямой кишки

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило достарлимаб (Jemperli) для ранее не получавших лечения взрослых с местнораспространенным раком прямой кишки II–III стадии с высокой микросателлитной нестабильностью (MSI-H) или дефицитом системы репарации неспаренных оснований ДНК (dMMR). Эти признаки должны быть подтверждены тестом, одобренным FDA.

Основой решения стало открытое исследование AZUR-1 без группы сравнения. В нем участвовали 154 пациента, ранее не получавших лечения по поводу этого заболевания. Достарлимаб вводили внутривенно по 500 мг каждые три недели, до девяти циклов.

По независимой централизованной оценке полный клинический ответ, сохранявшийся 12 месяцев, зарегистрировали у 47% из 116 пациентов, включенных в эту оценку. По оценке исследователей показатель составил 68% среди 144 пациентов (95% доверительный интервал 60–76%). Оценки получены разными методами и относятся к разным анализируемым группам.

На момент анализа 110 из 154 участников (71%) получили только достарлимаб, не нуждались в дополнительном лечении и не имели прогрессирования заболевания. При этом 26 пациентов (17%) перенесли операцию, а еще 13 (8%) получили дополнительную системную терапию или облучение.

При полном клиническом ответе пациенты переходили к безоперационному наблюдению с регулярными обследованиями: каждые четыре месяца в первые два года, затем каждые шесть месяцев. При неполном ответе, рецидиве или прогрессировании рассматривали стандартное лечение.

Одобрение выдано по ускоренной процедуре; для подтверждения клинической пользы требуется дальнейшее наблюдение. Исследование без группы сравнения не устанавливает преимущество перед стандартной терапией. В инструкции отмечены риски иммуноопосредованных нежелательных реакций, инфузионных реакций и токсического воздействия на эмбрион и плод.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to dostarlimab for locally advanced rectal cancer. 19 October 2026. FDA

FDA одобрило левацетиллейцин для лечения атаксии-телеангиэктазии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Aqneursa (левацетиллейцин) в форме суспензии для приема внутрь для лечения атаксии у взрослых и детей с атаксией-телеангиэктазией массой не менее 15 кг.

Атаксия-телеангиэктазия – редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, связанное с мутациями гена ATM. Оно вызывает прогрессирующее нарушение координации движений, а также может сопровождаться телеангиэктазиями, иммунодефицитом и повышенным риском рака.

Эффективность препарата оценивали в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом перекрестном исследовании с двумя периодами. В него включили 73 пациента в возрасте от 4 лет с подтвержденным диагнозом; каждый период лечения продолжался 12 недель.

Среди участников было 26 взрослых и 47 детей, медиана возраста составила 13 лет, диапазон – 4–50 лет. Исследование завершили 70 человек (96%). На Средняя скорректированная оценка по функциональной шкале атаксии составила 7,2 балла при лечении левацетиллейцином и 7,8 балла при применении плацебо; разница достигла −0,6 балла (95% доверительный интервал от −0,9 до −0,2; p=0,0013). Более низкая оценка соответствует лучшему состоянию.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были падения, повреждения кожи и инфекции мочевыводящих путей. Препарат может причинить вред плоду; при его сочетании с субстратами P-гликопротеина требуется более тщательное наблюдение за нежелательными реакциями.

Одновременное применение с N-ацетил-DL-лейцином следует исключить. Левацетиллейцин уже был одобрен в 2024 году для лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C; новое показание получило статусы орфанного препарата и приоритетного рассмотрения.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves Therapy to Treat Ataxia in Patients with Ataxia-Telangiectasia, a Rare Genetic Disorder. 18 September 2026. FDA

Интенсивное снижение давления уменьшало сердечно-сосудистый риск и при хронической болезни почек

Интенсивное снижение артериального давления уменьшало риск сердечно-сосудистых событий у взрослых как с хронической болезнью почек (ХБП), так и без нее. Результаты систематического обзора и метаанализа опубликованы в JAMA Cardiology.

Авторы включили 27 рандомизированных исследований с 88 830 участниками. В каждом сравнивали более интенсивную и стандартную тактику снижения давления, а продолжительность наблюдения составляла не менее одного года.

При снижении систолического давления на каждые 10 мм рт. ст. относительный риск крупных сердечно-сосудистых событий уменьшался на 15% (относительный риск 0,85; 95% доверительный интервал 0,81–0,89). Эффект существенно не различался у пациентов с ХБП и без нее.

Расчетное абсолютное снижение частоты сердечно-сосудистых событий составило 4,3 случая на 1000 человеко-лет у пациентов с ХБП и 2,7 случая на 1000 человеко-лет у пациентов без ХБП. Более выраженная абсолютная польза при ХБП объясняется исходно более высоким риском.

Интенсивная тактика не увеличивала риск почечной недостаточности, требующей диализа или трансплантации, (относительный риск 0,97; 95% доверительный интервал 0,84–1,11). Вместе с тем она повышала вероятность устойчивого снижения расчетной скорости клубочковой фильтрации как минимум на 30 или 40%.

Авторы подчеркивают необходимость контроля функции почек при более интенсивном лечении. Результаты стандартизировали на разницу систолического давления в 10 мм рт. ст.; такой подход позволяет сопоставлять исследования, но не задает единую целевую величину давления для каждого пациента.

Источник: Iatridi F, Roddick AJ, Staplin N, et al. Intensive vs Standard Blood Pressure Lowering in People With and Without Chronic Kidney Disease: A Systematic Review and Meta-Analysis. JAMA Cardiol. Published online 7 October 2026. doi:10.1001/jamacardio.2026.4445

Динамика анализов немного улучшила оценку риска рака при необъяснимом похудении

При необъяснимом снижении массы тела изменения показателей рутинных анализов со временем лишь немного улучшали оценку риска рака по сравнению с последним результатом после учета возраста и пола. Результаты опубликованы в PLOS Medicine.

В ретроспективное когортное исследование включили 275 205 взрослых, обратившихся в учреждения первичной помощи Англии с необъяснимым похудением в 2000–2018 годах. В течение шести месяцев рак диагностировали у 13 798 человек (5,0%).

Исследователи оценили 26 распространенных показателей крови за 1, 3, 5 и 10 лет до обращения и сравнили их динамику с отклонением последнего результата от референсного диапазона. Для расчета динамики требовалось как минимум два измерения; модели корректировали по возрасту и полу.

После такой коррекции площадь под ROC-кривой для отдельных отклонений составляла 0,64–0,71, а для динамики – также 0,64–0,71. Наибольшие преимущества динамики были небольшими: для C-реактивного белка показатель увеличился с 0,68 до 0,71, для модифицированного индекса Глазго – с 0,66 до 0,70.

Для отдельных локализаций информативность различалась. Снижение среднего объема эритроцитов лучше различало риск колоректального рака, а рост числа лейкоцитов – риск рака легкого; площадь под ROC-кривой в обоих случаях достигала 0,72. Эти результаты показывают ассоциации, но не предлагают готового алгоритма направления на обследование.

Исследование зависело от того, кому и когда врачи назначали анализы, а оценка динамики включала только пациентов с повторными измерениями. Авторы считают, что возраст и пол следует учитывать при интерпретации анализов, тогда как практическую пользу исторической динамики еще предстоит проверить в проспективных исследованиях.

Источник: Nicholson BD, Bankhead CR, Zhu S, et al. Blood test trend versus single threshold abnormality to discriminate cancer from non-cancer in patients with unexpected weight loss: A retrospective cohort study. PLoS Med. 2026;23(9):e1004956. Published 17 September 2026. doi:10.1371/journal.pmed.1004956

FDA одобрило апитегромаб при спинальной мышечной атрофии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Isembyld (апитегромаб-mstn) для взрослых и детей от двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые уже получают терапию, направленную на SMN2.

Апитегромаб стал первым одобренным при СМА препаратом, который напрямую воздействует на потерю мышечной ткани. Его применяют вместе с существующим лечением, увеличивающим образование функционального белка выживания мотонейронов за счет гена SMN2.

Эффективность и безопасность оценивали в 52-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании с участием 188 пациентов в возрасте 2-21 года, которые не могли самостоятельно передвигаться и уже получали одобренную терапию, направленную на SMN2. Апитегромаб вводили внутривенно один раз в четыре недели.

Основной анализ включал 156 детей 2-12 лет. На фоне дозы 10 мг/кг моторная функция по расширенной шкале Хаммерсмита через год улучшилась, тогда как в группе плацебо она снизилась. Клинически значимое улучшение отметили у 34,2% пациентов против 13,5% – более чем вдвое чаще.

К наиболее частым нежелательным реакциям относились инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель, другие вирусные инфекции, головная боль, гастроэнтерит и фарингит. FDA также указало на повышенный риск переломов, включая серьезные, возможный вред для плода и влияние на репродуктивную функцию.

Количественный результат эффективности получен преимущественно у детей 2-12 лет, не способных самостоятельно передвигаться. Поэтому величину эффекта нельзя без дополнительной проверки переносить на взрослых, подростков и пациентов с иной исходной двигательной функцией.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Therapy to Target Muscle Loss in Spinal Muscular Atrophy. 11 September 2026. FDA

Лоберамизал улучшил функциональный исход после ишемического инсульта

В исследовании III фазы внутривенный лоберамизал в дополнение к стандартной терапии повысил вероятность благоприятного функционального исхода у пациентов с острым ишемическим инсультом. Результаты опубликованы в JAMA.

В двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование LAIS включили 998 взрослых из 32 больниц Китая. Участники поступили не позднее 48 часов после появления симптомов, имели 7–20 баллов по шкале NIHSS и не имели значимой инвалидизации до инсульта.

Пациенты получали лоберамизал по 40 мг внутривенно либо плацебо один раз в сутки в течение 10 дней на фоне стандартного лечения. В первичный анализ вошли 997 человек; медиана возраста составила 64 года, медиана исходной оценки по NIHSS – 8 баллов.

Через 90 дней 0–1 балл по модифицированной шкале Рэнкина имели 69,7% пациентов в группе лоберамизала и 56,3% в группе плацебо. Относительный риск составил 1,24 (95% доверительный интервал 1,12–1,36), абсолютная разница – 13,28 процентного пункта (95% доверительный интервал 7,24–19,32).

Нежелательные явления возникли у 87,8 и 88,7% участников соответственно, серьезные нежелательные явления – у 8,6 и 10,7%. Смертность от всех причин составила 1,2% при применении лоберамизала и 2,0% при применении плацебо. Основной конечной точкой исследования был функциональный исход, а не смертность.

Исследование проводилось только в Китае и не включало пациентов после эндоваскулярной тромбэктомии. Авторы считают необходимыми дополнительные исследования, чтобы подтвердить результат и определить, распространяется ли польза на более широкую популяцию пациентов с инсультом.

Источник: Li S, Feng B, He D, et al. Loberamisal for Acute Ischemic Stroke: The LAIS Randomized Clinical Trial. JAMA. Published online 10 September 2026. doi:10.1001/jama.2026.16557

FDA ускоренно одобрило камизестрант при ESR1-мутированном раке молочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило Etcamah (камизестрант) в комбинации с ингибитором CDK4/6 для лечения взрослых с гормон-рецептор-положительным, HER2-отрицательным местно-распространенным или метастатическим раком молочной железы.

Препарат предназначен для пациентов, у которых мутация ESR1 выявлена во время терапии ингибитором ароматазы и ингибитором CDK4/6 с помощью разрешенного FDA теста. Для отбора пациентов одновременно одобрен анализ Guardant360 CDx, определяющий мутацию в циркулирующей опухолевой ДНК.

Основанием стало многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование SERENA-6. В него включили 315 пациентов без признаков прогрессирования, которые не менее шести месяцев получали первую линию эндокринной терапии ингибитором ароматазы и ингибитором CDK4/6.

Участников в соотношении 1:1 переводили на камизестрант с продолжением ингибитора CDK4/6 либо оставляли на прежней комбинации. Медиана выживаемости без прогрессирования составила 16 месяцев против 9,2 месяца; отношение рисков прогрессирования или смерти – 0,44 (95% доверительный интервал 0,31–0,60; p<0,00001).

Рекомендуемая доза камизестранта – 75 мг внутрь один раз в сутки. Ингибитор CDK4/6 продолжают в той же дозе, в которой пациент получал его на момент выявления мутации. Инструкция содержит предупреждение в рамке о риске аритмии при одновременном применении препаратов, удлиняющих интервал QTc; также отмечены риски брадикардии и токсического воздействия на эмбрион и плод.

Ускоренное одобрение основано на выживаемости без прогрессирования, которую отсчитывали от выявления мутации ESR1. Данные об общей выживаемости пока незрелые, а сохранение показания будет зависеть от подтверждения клинической пользы в дальнейших исследованиях.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to camizestrant with a CDK4/6 inhibitor for ESR1-mutated HR-positive, HER2-negative locally advanced or metastatic breast cancer. 4 September 2026. FDA

Длительность первого назначения Z-препаратов была связана с многолетним продолжением терапии

Чем дольше было первое назначение золпидема, эзопиклона или залеплона, тем чаще пациенты продолжали получать Z-препараты спустя годы. Результаты ретроспективного когортного исследования опубликованы в JAMA Network Open.

Анализ охватил 129 287 взрослых, впервые получивших один из трех препаратов и непрерывно наблюдавшихся в страховой базе данных не менее восьми лет. Первоначальные назначения разделили на четыре категории: 1–14, 15–24, 25–34 и не менее 35 дней.

В первый год после начального назначения хотя бы одно повторное получение Z-препарата зарегистрировали у 15,6, 25,1, 38,1 и 49,5% пациентов соответственно. После статистической поправки разница между группами 25–34 и 1–14 дней составила 22,4 процентного пункта (95% доверительный интервал 21,8–23,0).

Через семь лет показатели снизились во всех группах, но градиент сохранялся: 7,9, 11,5, 15,6 и 18,9% соответственно. Скорректированная разница между назначениями на 25–34 и 1–14 дней равнялась 7,6 процентного пункта (95% доверительный интервал 7,2–8,1).

По сравнению со стартовым курсом на 1–14 дней пациенты, которым сначала назначили препарат на 25–34 дня, в среднем получали дополнительно 42,8 дня терапии в первый год и 17,0 дня на седьмом году. Более длительное первое назначение также было связано с большей вероятностью получать препарат не менее 180 дней в год.

Наблюдательный дизайн не доказывает, что продолжительность первого назначения сама вызывает длительное применение: более длинные курсы могли получать пациенты с тяжелой или хронической бессонницей. Кроме того, страховые данные отражали выдачу препаратов, а не их фактический прием, а требование восьмилетнего непрерывного наблюдения могло повлиять на состав выборки.

Источник: Cloughesy JN, Thunell J, Liu X, et al. Initial Z-Drug Prescription Duration and Long-Term Use. JAMA Netw Open. 2026;9(9):e2632006. Published online 3 September 2026. doi:10.1001/jamanetworkopen.2026.32006

FDA одобрило дараксонрасиб при метастатическом раке поджелудочной железы

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Rasonque (дараксонрасиб) для лечения взрослых с метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Препарат предназначен для пациентов, которые ранее получили как минимум одну линию системной терапии либо не подходят для многокомпонентной системной терапии.

Дараксонрасиб стал первым одобренным ингибитором RAS для этой опухоли. Препарат принимают внутрь один раз в сутки; он блокирует несколько форм белка RAS, который поддерживает рост большинства аденокарцином поджелудочной железы.

Эффективность оценивали в многоцентровом рандомизированном открытом исследовании с участием 500 взрослых с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы. Дараксонрасиб сравнивали со стандартной химиотерапией.

Медиана общей выживаемости составила 13,2 месяца в группе дараксонрасиба и 6,7 месяца в группе стандартной химиотерапии. В сообщении FDA не приведены отношение рисков и доверительный интервал, поэтому точность оценки эффекта по этим данным определить нельзя.

Наиболее частыми нежелательными реакциями были сыпь, диарея, стоматит, тошнота, утомляемость, рвота, боль в животе, отеки, снижение аппетита и кровотечения. FDA присвоило препарату статусы прорывной терапии и орфанного препарата, а также провело приоритетное рассмотрение.

Одобрение не распространяется на локализованную опухоль и не означает замену стандартной многокомпонентной терапии у пациентов, которым она подходит. Оно ограничено указанной группой взрослых с метастатическим заболеванием.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First in Class Targeted Therapy for Metastatic Pancreatic Cancer. 26 August 2026. FDA

У потомков столетних долгожителей реже развивались сердечно-сосудистые заболевания

Люди, у которых хотя бы один родитель дожил до 100 лет, в среднем жили дольше и реже сталкивались с сердечно-сосудистыми заболеваниями и артериальной гипертензией. Результаты анализа трех независимых продольных когорт опубликованы в JAMA Network Open.

Исследователи объединили данные 4030 участников проектов LonGenity, New England Centenarian Study и UK Biobank. Потомков людей, проживших не менее 100 лет, сравнивали с участниками без такого семейного долголетия; наблюдение в трех когортах охватывало период с 1995 по 2024 год.

В метаанализе отношение рисков составило 0,58 для смерти (95% доверительный интервал 0,41–0,81), 0,67 для сердечно-сосудистых заболеваний (95% доверительный интервал 0,46–0,97) и 0,68 для артериальной гипертензии (95% доверительный интервал 0,62–0,75). Это соответствует снижению риска на 42, 33 и 32% соответственно.

Расчетный возраст смерти у потомков долгожителей был выше в среднем на 3,12 года (95% доверительный интервал 0,96–5,28), а артериальная гипертензия возникала на 5,21 года позже (95% доверительный интервал 2,13–8,29). Снижение риска инсульта выявили в двух из трех когорт; связи с риском рака не обнаружили.

Модели учитывали пол, образование и доступные данные о курении и других факторах образа жизни. После поправки на множественные сравнения наиболее устойчивым оставался результат для артериальной гипертензии; некоторые оценки смерти и сердечно-сосудистых заболеваний переставали достигать статистической значимости.

Наблюдательный дизайн не позволяет отделить вклад генетики от общих семейных условий и других неучтенных факторов. Кроме того, часть диагнозов в двух когортах сообщали сами участники, а большинство обследованных были белыми. Авторы считают потомков долгожителей перспективной моделью для поиска механизмов здорового старения.

Источник: Reed ER, Wysocki M, Gal M, et al. Exceptional Parental Longevity and Onset of Morbidity and Mortality Across Cohorts. JAMA Netw Open. 2026;9(8):e2630964. Published online 26 August 2026. doi:10.1001/jamanetworkopen.2026.30964

FDA одобрило первую терапию для пациентов с гликогенозом типа Ia

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выдало ускоренное одобрение препарату Genglycos (паригласген брекопарвовек) для снижения потребности в кукурузном крахмале в дополнение к диетотерапии у взрослых и детей от 8 лет с гликогенозом типа Ia. Это первая одобренная терапия для данного заболевания.

Гликогеноз типа Ia связан с дефицитом глюкозо-6-фосфатазы. Из-за нарушения высвобождения глюкозы из гликогена у пациентов возникает риск тяжелой гипогликемии при голодании. До настоящего времени основу лечения составляли частые приемы пищи и круглосуточное употребление медленно перевариваемого кукурузного крахмала.

Genglycos представляет собой векторную генную терапию на основе аденоассоциированного вируса серотипа 8. Препарат однократно вводят внутривенно; он доставляет в клетки печени функциональную копию гена G6PC.

Эффективность оценивали в многоцентровом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании. Из 49 рандомизированных пациентов лечение получили 46: 21 – Genglycos и 25 – плацебо. Через 48 недель скорректированное среднее снижение суточного потребления крахмала относительно исходного уровня составило 41,1 и 10,2% соответственно; межгрупповая разница достигла 30,9 процентного пункта (95% доверительный интервал 20,9–40,8). Число ежедневных приемов крахмала уменьшилось в среднем на 1,2 против 0,2.

При этом доля показаний непрерывного мониторинга глюкозы в диапазоне гипогликемии ниже 70 мг/дл увеличилась на 3,1% в группе генной терапии и на 0,1% в группе плацебо. Среди серьезных нежелательных реакций отмечались анафилаксия, надпочечниковая недостаточность, повышение уровня лактата и гипогликемия. Наиболее частыми реакциями были повышение активности трансаминаз и тошнота.

Одобрение основано на суррогатном показателе – уменьшении потребления крахмала, поэтому производитель должен подтвердить клиническую пользу в последующих исследованиях. Инструкция предупреждает о рисках инфузионных реакций, поражения печени, надпочечниковой недостаточности и теоретическом риске опухолеобразования; препарат противопоказан при тяжелом фиброзе или циррозе печени.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Therapy for Patients aged 8 years and older with Glycogen Storage Disease Type Ia. 19 August 2026. FDA

Линзы для очков с высокоасферическими микролинзами замедлили прогрессирование миопии у детей

Линзы для очков с высокоасферическими микролинзами замедляли прогрессирование миопии и увеличение длины переднезадней оси глаза у детей по сравнению с обычными однофокусными линзами. Результаты двухлетнего рандомизированного исследования опубликованы в JAMA Ophthalmology.

В двойное слепое исследование, проведенное в девяти центрах США, включили 159 детей в возрасте 6–12 лет с миопией от −0,75 до −4,50 дптр. Участников распределили в соотношении 1:1 в группы высокоасферических и однофокусных линз; двухлетнее обследование завершили 135 детей (84,9%).

Через 24 месяца скорректированное среднее изменение сферического эквивалента циклоплегической рефракции составило −0,25 дптр в группе специальных линз и −0,90 дптр в контрольной группе. Разница равнялась 0,64 дптр (95% доверительный интервал 0,50–0,79; p<0,001), что соответствовало относительному снижению прогрессирования миопии на 71%.

Увеличение длины переднезадней оси глаза за тот же период составило 0,21 и 0,45 мм соответственно. Межгрупповая разница достигла −0,24 мм (95% доверительный интервал от −0,29 до −0,19; p<0,001), или 53% относительного снижения.

Максимальная корригированная острота зрения не различалась между группами. Нежелательные явления со стороны глаз зарегистрировали у 9 из 77 детей (11,7%) в группе высокоасферических линз и у 12 из 82 (14,6%) в контрольной группе; серьезных или связанных с исследуемыми линзами нежелательных явлений не было.

Исследование финансировала компания Essilor International, которая участвовала в его проведении и подготовке публикации. Двухлетний период короче обычной продолжительности контроля миопии у детей; необходимы трехлетние данные и наблюдение после прекращения использования линз. В исследование также не включали детей с более выраженной миопией.

Источник: Shen J, Hunt C, Young G, Drobe B. Spectacle Lenses With Highly Aspherical Lenslets for Myopia Control: A Randomized Clinical Trial. JAMA Ophthalmol. Published online 20 August 2026. doi:10.1001/jamaophthalmol.2026.3288

Внутривенное железо перед операцией на сердце снизило потребность в переливании эритроцитов

У взрослых с анемией, которым предстояла плановая операция на сердце, однократное внутривенное введение железа перед вмешательством снизило потребность в переливании эритроцитов и незначительно увеличило число дней, проведенных живыми и дома в течение последующих 90 дней. Результаты международного рандомизированного исследования ITACS опубликованы в BMJ.

В двойное слепое плацебо-контролируемое исследование включили 955 взрослых с анемией из 33 клинических центров в 10 странах. Перед плановой кардиохирургической операцией участникам вводили 1000 мг железа внутривенно или плацебо. Интервал между инфузией и операцией составлял от 1 до 26 недель.

Основным показателем было число дней, в течение которых пациент оставался жив и находился дома в первые 90 дней после операции. Медиана составила 81,1 дня в группе железа и 80,0 дня в группе плацебо; скорректированная разница медиан – 1,0 дня (95,4% доверительный интервал от 0,0 до 2,1; p=0,041).

Во время госпитализации переливание эритроцитов потребовалось 262 пациентам (61,1%) в группе железа и 302 пациентам (68,2%) в группе плацебо. Относительный риск составил 0,90 (95% доверительный интервал 0,82–0,99; p=0,027).

Различий по частоте серьезных осложнений и продолжительности госпитализации между группами не выявили. Для основного анализа были доступны данные 921 из 939 участников модифицированной выборки для анализа по назначенному лечению.

Авторы считают внутривенное железо эффективным компонентом программы подготовки пациента перед плановой операцией на сердце. При этом улучшение основного исхода было небольшим, а исследование не показало уменьшения числа серьезных осложнений или длительности госпитализации.

Источник: Myles PS, Klein AA, Smith JA, et al. Intravenous iron to treat anaemia before cardiac surgery (ITACS): international, double blind, placebo controlled randomised trial. BMJ. 2026;394:e100407. Published online 19 August 2026. doi:10.1136/bmj-2026-100407

Упадацитиниб обеспечил репигментацию кожи при несегментарном витилиго в двух исследованиях III фазы

Пероральный прием упадацитиниба в дозе 15 мг один раз в сутки чаще приводил к клинически значимой репигментации лица и кожи тела у взрослых и подростков с несегментарным витилиго, чем применение плацебо. Результаты двух исследований III фазы Viti-Up опубликованы в The Lancet.

Два международных многоцентровых двойных слепых исследования провели в 138 учреждениях 18 стран. В них участвовали пациенты в возрасте от 12 лет с несегментарным витилиго лица и тела. В Viti-Up-1 рандомизировали 308 человек, в Viti-Up-2 – 306; участники получали упадацитиниб или плацебо в соотношении 2:1.

Через 48 недель уменьшение общей площади депигментации не менее чем на 50% зарегистрировали у 19% получавших упадацитиниб и 6% получавших плацебо в Viti-Up-1, а также у 21 и 6% соответственно в Viti-Up-2 (p<0,001 в обоих исследованиях).

Уменьшение площади депигментации лица не менее чем на 75% наблюдалось у 25% пациентов в группе упадацитиниба против 6% в группе плацебо в Viti-Up-1 и у 23% против 7% в Viti-Up-2 (p<0,001).

За 48 недель не зарегистрировали подтвержденных серьезных сердечно-сосудистых событий, венозных тромбоэмболий, перфораций желудочно-кишечного тракта, активного туберкулеза, лимфомы, немеланомного рака кожи или оппортунистических инфекций, кроме опоясывающего герпеса. Новых сигналов безопасности авторы не выявили.

Исследования продолжались 48 недель и сравнивали препарат с плацебо; клинически значимая репигментация сформировалась у меньшинства участников. Работы финансировала компания AbbVie. Полученные результаты относятся к исследуемому применению упадацитиниба и сами по себе не означают одобрения препарата для лечения витилиго.

Источник: Passeron T, Prajapati VH, Sivamani RK, et al. Efficacy and safety of upadacitinib in adults and adolescents for treatment of non-segmental vitiligo (Viti-Up): results of two phase 3 randomised controlled studies. Lancet. 2026;408(10555):636–648. doi:10.1016/S0140-6736(26)00896-2

FDA одобрило первый препарат, воздействующий на всю картину нарколепсии 1-го типа

FDA (США) 5 августа 2026 года зарегистрировала таблетки Orzeyful (овепорекстон) для лечения нарколепсии 1-го типа у взрослых. Это первый препарат, одобренный именно как терапия заболевания в целом, а не отдельных его проявлений, и первый, который напрямую восстанавливает орексиновую передачу – биологическую причину болезни.

Нарколепсия 1-го типа – редкое пожизненное нейропсихиатрическое расстройство сна, которым страдает примерно 1 из 2000 человек в США. Оно вызвано гибелью нейронов, вырабатывающих орексин – вещество, регулирующее бодрствование, сон и мышечный тонус. При его дефиците мозг не может удерживать устойчивое бодрствование и чётко разграничивать сон и явь. Отсюда характерный набор симптомов: избыточная дневная сонливость, катаплексия (внезапная мышечная слабость на фоне сильных эмоций, например смеха), сонный паралич, гипнагогические галлюцинации на границе сна и пробуждения, а также фрагментированный ночной сон. До сих пор ни один препарат не был одобрен для нарколепсии 1-го типа как единого расстройства, и ни один не действовал непосредственно на орексиновую систему.

Овепорекстон активирует тот же рецептор, на который в норме действует эндогенный орексин, и тем самым восполняет недостающий сигнал – в отличие от стимуляторов и седативных средств, которые лишь маскируют отдельные симптомы. Препарат принимают внутрь дважды в сутки.

Эффективность и безопасность изучали в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях длительностью 12 недель с участием 273 взрослых пациентов с нарколепсией 1-го типа. На дозе 2 мг участники лучше сохраняли бодрствование днём по сравнению с плацебо, реже жаловались на дневную сонливость и реже испытывали приступы катаплексии. Улучшение отмечалось по всему спектру симптомов, включая сонный паралич, галлюцинации и нарушения ночного сна.

Среди частых нежелательных явлений – бессонница, учащённое мочеиспускание, императивные позывы к мочеиспусканию и повышенное слюноотделение. Доля пациентов, прекративших лечение из-за побочных эффектов, была низкой. Пациентам следует сообщать врачу обо всех принимаемых препаратах: совместный приём с сильными ингибиторами CYP3A не рекомендуется. Безопасность и эффективность у пациентов младше 18 лет не изучены. Препарат предложен к включению в списки контролируемых веществ; выход на рынок возможен после решения Управления по борьбе с наркотиками США (DEA).

Регистрация проведена в рамках программ Breakthrough Therapy (ускоренная разработка препаратов с ранними признаками существенного превосходства над имеющейся терапией) и Priority Review (сокращённые сроки рассмотрения заявки). Заявитель – Takeda Pharmaceuticals America, Inc.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Drug to Treat the Full Range of Narcolepsy Type 1 Symptoms. FDA News Release; 5 августа 2026.

 p-tau217 в крови помог оценить пятилетний риск когнитивных нарушений

Высокая концентрация фосфорилированного тау-белка 217 (p-tau217) в плазме была связана с более высоким абсолютным риском последующего когнитивного ухудшения у людей, которые на момент анализа сохраняли нормальные когнитивные функции. Биомаркер отражает ранние патологические изменения, связанные с болезнью Альцгеймера, но полученные оценки пока предназначены прежде всего для исследований и планирования клинических испытаний.

Авторы объединили данные 2684 участников из шести продольных когорт Северной Америки, Японии и Австралии. Медиана возраста составляла 69,6 года, 63% участников были женщинами. За медиану наблюдения 5,4 года когнитивные нарушения возникли у 478 человек; конечная точка включала легкие когнитивные нарушения, деменцию или два последовательных результата 0,5 балла и выше по глобальной шкале Clinical Dementia Rating.

Каждое увеличение исходного p-tau217 на одно стандартное отклонение было связано с ростом риска когнитивных нарушений на 38% (отношение рисков 1,38; 95% ДИ 1,30-1,46). Связь сохранялась после поправки на возраст, пол, образование, носительство аллеля ε4 гена APOE, когорту и амилоидную нагрузку по ПЭТ: отношение рисков составило 1,32 (95% ДИ 1,24-1,41).

Пятилетний абсолютный риск последовательно возрастал от 12% (95% ДИ 9-15%) в группе с низким уровнем p-tau217 до 15% (95% ДИ 12-17%) при промежуточном, 24% (95% ДИ 20-28%) при высоком и 38% (95% ДИ 33-43%) при очень высоком уровне. На горизонте двух лет риск оставался низким во всех группах – от 1% до 4%. Десятилетние оценки достигали 40–78%, однако только 5% участников наблюдали дольше десяти лет, поэтому эти цифры существенно менее надежны.

Результаты нельзя автоматически переносить на массовый скрининг. В отобранных исследовательских когортах преобладали хорошо образованные участники, расовое, этническое и социально-экономическое разнообразие было ограниченным. Модели не учитывали хроническую болезнь почек, способную влиять на уровень p-tau217, риск смерти и другие причины когнитивного снижения. Сама конечная точка не разделяла болезнь Альцгеймера и когнитивные нарушения иной природы.

Авторы считают, что p-tau217 может стать основой для индивидуальных прогностических моделей и помочь отбирать участников профилактических испытаний. Однако действующие рекомендации не советуют определять биомаркеры болезни Альцгеймера у людей без объективных когнитивных нарушений: для этой группы пока нет одобренной терапии, которая меняла бы тактику после положительного теста.

Источник: Buckley RF, Townsend DL, Birkenbihl CJ, et al. Prognostic Value of Blood-Based P-Tau217 Levels for Progression to Cognitive Impairment. JAMA. 2026; online ahead of print:e2612556. doi:10.1001/jama.2026.12556. Published online 14 July 2026.

Энфортумаб ведотин и пембролизумаб улучшили исходы при раке мочевого пузыря

Периоперационная терапия энфортумабом ведотином и пембролизумабом улучшила бессобытийную и общую выживаемость у пациентов с мышечно-инвазивным раком мочевого пузыря, которым подходили цисплатин и радикальная цистэктомия. Комбинация превзошла стандартную неоадъювантную схему цисплатин плюс гемцитабин в рандомизированном исследовании KEYNOTE-B15/EV-304.

В открытое исследование фазы III включили 808 взрослых. 405 пациентов получили четыре курса энфортумаба ведотина с пембролизумабом до операции, затем цистэктомию и адъювантную терапию обоими препаратами; 403 пациента получили четыре курса цисплатина с гемцитабином до цистэктомии. Операцию выполнили у 86,7% и 89,6% участников соответственно. Медиана наблюдения составила 33,6 месяца.

Через два года без прогрессирования, рецидива или смерти оставались 79,4% пациентов в группе энфортумаба ведотина с пембролизумабом и 66,2% в группе цисплатина с гемцитабином. Отношение рисков события или смерти составило 0,53 (95% ДИ 0,41-0,70; p<0,001). Двухлетняя общая выживаемость достигла 86,9% и 81,3% соответственно; отношение рисков смерти – 0,65 (95% ДИ 0,48-0,89; p=0,006).

Полный патоморфологический ответ, то есть отсутствие жизнеспособной опухоли в удаленном материале, получили у 55,8% пациентов на новой комбинации и у 32,5% на стандартной химиотерапии (p<0,001). Таким образом, преимущество проявилось не только по суррогатному показателю ответа, но и по бессобытийной и общей выживаемости.

Нежелательные явления третьей степени и выше по любой причине возникли у 75,7% пациентов в экспериментальной группе и у 67,2% в контрольной. Исследование было открытым, а экспериментальная стратегия включала лечение и до, и после операции, тогда как контрольная – только до операции. Поэтому вклад отдельных препаратов и адъювантного этапа разделить нельзя; более длительное наблюдение потребуется для оценки устойчивости преимущества и поздней токсичности.

Авторы считают, что у пациентов, которым доступна цисплатин-содержащая терапия, периоперационная комбинация энфортумаба ведотина и пембролизумаба дает более выраженный противоопухолевый эффект и улучшает клинические исходы по сравнению с неоадъювантным цисплатином и гемцитабином, однако требует тщательного контроля токсичности.

Источник: Galsky MD, Valderrama BP, Maruzzo M, et al. Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Cisplatin-Eligible Bladder Cancer. N Engl J Med. 2026;395(4):338-348. Published online 22 July 2026. doi:10.1056/NEJMoa2601486

Эндопротез с двойной подвижностью снизил риск вывиха после перелома шейки бедра

Эндопротезы с двойной подвижностью могут предотвращать одно из наиболее частых ранних осложнений тотального эндопротезирования тазобедренного сустава после перелома шейки бедра. В такой конструкции используются два подвижных сочленения, повышающих стабильность сустава.

В прагматическое рандомизированное исследование DUALITY включили 1600 пациентов в возрасте 65 лет и старше с острым смещенным переломом шейки бедра. Лечение проводили в 44 больницах Швеции и Великобритании. Пациентам, которым было показано тотальное эндопротезирование, устанавливали чашку с двойной подвижностью или стандартный имплантат. В модифицированный анализ вошли 1566 человек.

В течение года вывих, потребовавший закрытого вправления или операции, зарегистрировали у 10 из 779 пациентов с чашкой двойной подвижности и у 33 из 787 пациентов со стандартным имплантатом – 1,3% против 4,2%. Скорректированное отношение рисков составило 0,27 (95% ДИ 0,13-0,56; p<0,0001), что соответствует снижению интенсивности события на 73%.

Абсолютная разница достигла 2,9 процентного пункта. Это означает, что для предотвращения одного вывиха в течение года чашку с двойной подвижностью нужно использовать примерно у 35 пациентов.

Комбинированная конечная точка, включавшая вывих, инфекцию эндопротеза или повторную операцию, также встречалась реже: у 3,0% и 6,1% пациентов соответственно. Статистически значимых различий по отдельной частоте инфекции, повторных операций, смерти в течение года и качеству жизни по EQ-5D не выявлено.

Исследование было открытым, а год наблюдения не позволял оценить поздний износ имплантата. В работу включали преимущественно самостоятельно мобильных, когнитивно сохранных пациентов, поэтому результаты нельзя переносить на всех больных с переломом шейки бедра или на плановое эндопротезирование. Преобладание цементных моноблочных чашек и отсутствие прямого переднего доступа ограничивают применимость выводов к другим конструкциям и подходам.

Авторы считают чашки с двойной подвижностью предпочтительным вариантом для изученной группы. Экономический анализ не завершен, поэтому влияние более высокой стоимости имплантата пока не определено.

Источник: Hailer NP, Griffin XL, Mukka S, et al. Dual mobility versus standard cups in total hip replacement for displaced femoral neck fractures (Duality): an international, multicentre, randomised, controlled, superiority trial. The Lancet. 2026; online ahead of print. eID S0140-6736(26)00759-2. doi:10.1016/S0140-6736(26)00759-2. Online 2 July 2026.

Бофанглутид обеспечил выраженное снижение HbA1c при сахарном диабете 2 типа

Новый агонист рецептора ГПП-1 бофанглутид показал клинически заметное снижение гликированного гемоглобина у взрослых пациентов с сахарным диабетом 2 типа. Пока это данные фазы 2b, поэтому речь идет не о готовой замене семаглутиду, а о препарате-кандидате, который выглядит перспективно и требует подтверждения в крупных исследованиях.

В открытое рандомизированное исследование включили 272 взрослых пациента из 37 центров Китая. Участники ранее не получали сахароснижающие препараты или находились на стабильной терапии пероральными средствами. Исходный HbA1c составлял 7,0–11,0%; средний возраст – 50,8 года, средний HbA1c – 8,35%, средний индекс массы тела – 27,9 кг/м².

Пациентов распределили на пять групп в соотношении 1:1:1:1:1. Бофанглутид назначали в дозах 12, 18 или 24 мг один раз в 2 недели, а также 24 мг один раз в неделю. Группа сравнения получала семаглутид 1 мг один раз в неделю. Основной конечной точкой было изменение HbA1c от исходного уровня к 24-й неделе.

Через 24 недели HbA1c снизился на 1,87 п.п. в группе бофанглутида 12 мг каждые 2 недели, на 2,28 п.п. – при дозе 18 мг каждые 2 недели и на 1,94 п.п. – при дозе 24 мг каждые 2 недели. При еженедельном введении бофанглутида 24 мг снижение составило 2,32 п.п. Для семаглутида 1 мг один раз в неделю показатель снизился на 1,60 п.п.

Разница по сравнению с семаглутидом составила −0,27 п.п. для бофанглутида 12 мг каждые 2 недели, −0,68 п.п. для 18 мг каждые 2 недели, −0,34 п.п. для 24 мг каждые 2 недели и −0,72 п.п. для 24 мг один раз в неделю. Для двух режимов доверительные интервалы не исключали близкий к нейтральному результат, поэтому формулировать вывод как «превосходство во всех группах» было бы избыточно.

Авторы также сообщили о снижении массы тела и улучшении ряда кардиометаболических показателей относительно исходного уровня. Эти результаты согласуются с механизмом класса ГПП-1, но для практики важнее другое: препарат показал эффект не только при еженедельном, но и при двухнедельном режиме введения.

Главный сигнал по безопасности касался желудочно-кишечного тракта. Такие нежелательные явления, чаще 1–2-й степени тяжести, отмечались у 81,8–87,3% пациентов в группах бофанглутида и у 51,9% в группе семаглутида. Гипогликемия возникала у 0–3,8% пациентов на бофанглутиде и у 1,9% на семаглутиде; тяжелых эпизодов гипогликемии не было.

Ограничения существенные: исследование было открытым, длилось 24 недели и включало только китайских пациентов. Кроме того, работу финансировала Gan & Lee Pharmaceuticals, а часть авторов раскрыла связи с компанией.

Источник: Liu M., Cheng Z., Lu L. et al. Weekly and Biweekly Treatment With Bofanglutide Versus Semaglutide in Chinese Patients With Type 2 Diabetes: A Phase 2b Randomized Clinical Trial. Ann Intern Med. Published online 30.06.2026. DOI: 10.7326/ANNALS-25-04623.

 FDA одобрило Tregzi для снижения риска хронической РТПХ после трансплантации

У взрослых пациентов с гематологическими злокачественными заболеваниями, которым нужна трансплантация от совместимого донора, появился новый способ снизить один из главных поздних рисков процедуры. Tregzi применяют в составе аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, чтобы восстановить кроветворение и иммунитет и одновременно уменьшить вероятность хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Tregzi – аллогенную клеточную иммунотерапию с гемопоэтическими стволовыми клетками и клетками-предшественниками, регуляторными T-клетками и обычными T-клетками. Терапия показана взрослым пациентам с гемобластозами при трансплантации от совместимого донора после миелоаблативной подготовки.

Tregzi создают из клеток донора с полным HLA-совпадением 8/8. В состав входят гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники, регуляторные T-клетки, которые помогают сдерживать чрезмерный иммунный ответ, и обычные T-клетки. Такой подход должен сохранить противоопухолевый и противоинфекционный потенциал трансплантата, но снизить риск повреждения тканей пациента донорскими иммунными клетками.

Эффективность и безопасность оценивали в открытом рандомизированном исследовании PRECISION-T. В него включили 187 взрослых пациентов с острыми лейкозами или миелодиспластическим синдромом. Участников распределили на Tregzi с профилактикой РТПХ такролимусом или стандартный немодифицированный трансплантат с такролимусом и метотрексатом.

Основной конечной точкой была выживаемость без хронической РТПХ: время от трансплантации до смерти по любой причине или развития умеренной либо тяжелой хронической РТПХ. Медиана этого показателя в группе Tregzi не была достигнута, тогда как в контрольной группе составила 7,3 месяца; отношение рисков – 0,26 (95% ДИ 0,14–0,47; p<0,00001). Через год выживаемость без хронической РТПХ составила 78% при применении Tregzi и 38,4% при стандартной трансплантации.

Риск умеренной или тяжелой хронической РТПХ также был ниже: к 12 месяцам ее зарегистрировали у 12,6% пациентов в группе Tregzi и у 44% в контрольной группе. С учетом смерти как конкурирующего риска отношение рисков составило 0,19 (95% ДИ 0,08–0,43; p=0,00002).

Нежелательные реакции в целом соответствовали ожидаемым рискам трансплантации. Чаще всего отмечали мукозит, диарею, сыпь, вирусные инфекции, инфекции без уточненного возбудителя, боль в животе, рвоту, тошноту, бактериальные и грибковые инфекции, кровотечения, острую РТПХ и отеки. В инструкции также выделены предупреждения о несостоятельности трансплантата, РТПХ, инфузионных реакциях, вторичных злокачественных опухолях и передаче инфекционных агентов.

FDA предоставило заявке статус орфанного препарата и статус перспективной регенеративной терапии. Одобрение получила компания Orca Biosystems.

Источник: FDA. FDA Approves New Treatment That Uses Donor Immune Cells to Prevent Serious Complications in Blood Cancer Patients. FDA News Release. Опубликовано 30.06.2026.
FDA. FDA approves allogeneic regulatory T cell-based immunotherapy with HSPC and T cells-vldq for use in matched donor hematopoietic stem cell transplantation for adults with hematologic malignancies. Approval notification. Опубликовано 30.06.2026.

 FDA одобрило зидасамтиниб для пациентов с ROS1-положительным раком легкого после терапии ингибиторами ROS1

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило зидасамтиниб (Jideytro) для взрослых с местно-распространенным или метастатическим ROS1-положительным немелкоклеточным раком лёгкого после как минимум одного ингибитора тирозинкиназы ROS1. Таблетки принимают по 100 мг один раз в сутки до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

Решение основано на результатах многоцентрового открытого исследования ARROS-1. В анализ эффективности вошли 117 пациентов: 59 ранее получили один ингибитор ROS1, еще 58 – два и более, включая лорлатиниб, репотректиниб или талетректиниб. Ответ опухоли оценивал независимый комитет по критериям RECIST 1.1.

Подтвержденный объективный ответ зарегистрировали у 44% пациентов (95% ДИ 34–53%). Среди ответивших у 82% эффект сохранялся не менее 6 месяцев, а у 69% – не менее 12 месяцев. После одного предшествующего ингибитора ROS1 частота ответа составила 49% (95% ДИ 36–63%), после двух и более – 38% (95% ДИ 26–52%).

Интерпретацию результатов ограничивает отсутствие группы сравнения; кроме того, исследование было открытым. Основными конечными точками были частота и длительность ответа, а не общая выживаемость. Поэтому данные показывают противоопухолевую активность после предшествующей таргетной терапии, но не позволяют оценить преимущество зидасамтиниба перед доступными альтернативами.

В инструкции указаны предупреждения о нежелательных реакциях со стороны центральной нервной системы, удлинении интервала QTc, интерстициальном заболевании лёгких, включая пневмонит, переломах, миалгии с повышением креатинфосфокиназы, токсическом влиянии на поджелудочную железу и риске для плода. FDA рассмотрело заявку по программе Real-Time Oncology Review и одобрило препарат на два месяца раньше целевой даты.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA approves zidesamtinib for ROS1-positive non-small cell lung cancer. 22 July 2026. Официальное сообщение FDA ARROS-1, NCT05118789. ClinicalTrials.gov

FDA одобрило первый пероральный ингибитор PCSK9

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Lipfendra (enlicitide) как дополнение к диете и физической активности для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у взрослых с гиперхолестеринемией, включая гетерозиготную семейную гиперхолестеринемию. Это первый препарат, который блокирует PCSK9 и выпускается в форме таблетки для приема один раз в сутки; ранее ингибиторы этого белка были доступны только в инъекционной форме.

Эффективность и безопасность оценивали в двух рандомизированных двойных слепых исследованиях III фазы с участием 3207 взрослых, продолжавших максимально переносимую терапию статинами. Первичной конечной точкой в обеих работах было изменение уровня холестерина ЛПНП к 24-й неделе.

В CORALreef Lipids 2909 пациентов с установленным атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием или высоким риском его развития получали энлицитид по 20 мг либо плацебо один раз в сутки в течение 52 недель. Средний исходный уровень ЛПНП составлял 96,1 мг/дл. К 24-й неделе показатель снизился в среднем на 57,1% в группе энлицитида и вырос на 3,0% в группе плацебо. Скорректированная разница в пользу энлицитида составила 55,8 процентного пункта (95% ДИ 50,7-60,9; p<0,001), а эффект сохранялся к 52-й неделе.

В CORALreef HeFH участвовали 303 пациента с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и средним исходным уровнем ЛПНП 119,0 мг/дл. К 24-й неделе ЛПНП снизился на 58,2% при приеме энлицитида и повысился на 2,6% при приеме плацебо; разница в пользу энлицитида достигла 59,4 процентного пункта (95% ДИ 53,2-65,6; p<0,001). Препарат также снижал уровни не-ЛПВП-холестерина, аполипопротеина B и липопротеина(а).

Общая частота нежелательных явлений и прекращения лечения из-за них была сопоставима с плацебо. FDA указало, что в исследовании пациентов с семейной гиперхолестеринемией диарея и головокружение чаще встречались при приеме энлицитида.

Одобрение основано на выраженном снижении ЛПНП, а не на доказанном уменьшении числа инфарктов, инсультов или сердечно-сосудистых смертей. Эти исходы изучает продолжающееся исследование CORALreef Outcomes, в которое включили более 14 500 человек. FDA предоставило заявке приоритетное рассмотрение и назвало таблетированную форму дополнительным вариантом для пациентов, которым требуется дальнейшее снижение ЛПНП на фоне существующей терапии.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL Cholesterol in Adults with High Cholesterol. 17 July 2026.

FDA ускоренно одобрило атацицепт при IgA-нефропатии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило препарат Trutakna (atacicept-vymj) для снижения протеинурии у взрослых с первичной IgA-нефропатией и риском прогрессирования заболевания. Препарат вводят подкожно в дозе 150 мг один раз в неделю.

Решение основано на промежуточном анализе исследования Origin 3. В него вошли пациенты с IgA-нефропатией, подтвержденной биопсией, которые продолжали получать стабильную максимально переносимую терапию ингибитором ренин-ангиотензиновой системы – ингибитором АПФ и/или блокатором рецепторов ангиотензина II. Еще 53% участников принимали ингибитор SGLT2. Для анализа эффективности использовали данные первых 203 пациентов, достигших 36-й недели наблюдения.

К этому сроку скорректированное снижение отношения белка к креатинину в моче от исходного уровня составило 46% в группе атацицепта и 7% в группе плацебо. Относительное снижение протеинурии по сравнению с плацебо достигло 42% (95% ДИ 29–52%; p<0,0001).

Атацицепт подавляет иммунный ответ и может повышать риск инфекций. В Origin 3 инфекции зарегистрированы у 32% пациентов в группе атацицепта и у 28% в группе плацебо, реакции, связанные с введением препарата, – у 30% и 5% соответственно. При активной инфекции начало лечения следует отложить до выздоровления или проведения адекватной терапии. Живые вакцины не рекомендуются в течение 30 дней до первой дозы и во время лечения.

Ускоренное одобрение выдано на основании снижения протеинурии как суррогатного критерия. Пока не установлено, замедляет ли атацицепт долгосрочное снижение функции почек. Продолжение одобрения может зависеть от результатов продолжающегося исследования, которое должно подтвердить клиническую пользу препарата.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves New Treatment to Reduce Proteinuria in Adults with Primary Immunoglobulin A Nephropathy. 7 July 2026. Origin 3, NCT04716231; BLA 761486.