FDA расширило показания к применению теплизумаба у детей с недавно диагностированным сахарным диабетом 1-го типа

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новое показание для препарата Tzield (teplizumab, теплизумаб). Препарат разрешён для замедления снижения собственной продукции инсулина у детей и подростков 8–17 лет с недавно диагностированной 3-й стадией сахарного диабета 1-го типа.

Новое показание одобрено по ускоренной процедуре. По данным FDA, это первый одобренный в США препарат для такой цели у детей с недавно диагностированной 3-й стадией сахарного диабета 1-го типа. Ранее Tzield был разрешён для отсрочки перехода сахарного диабета 1-го типа из 2-й стадии в 3-ю у взрослых и детей от 1 года.

При сахарном диабете 1-го типа иммунная система повреждает β-клетки поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин. На 3-й стадии заболевания появляются симптомы гипергликемии, включая учащённое мочеиспускание, выраженную жажду и утомляемость. На этом этапе пациентам обычно требуется инсулинотерапия.

Основанием для нового показания стали данные исследования PROTECT. В рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование включили 328 детей и подростков 8–17 лет, у которых 3-я стадия сахарного диабета 1-го типа была диагностирована в течение предыдущих 6 недель. Пациенты получали два 12-дневных курса внутривенной терапии: второй курс проводили через 6 месяцев после первого.

Эффективность оценивали через 78 недель по уровню C-пептида. Этот показатель отражает, сколько собственного инсулина организм ещё способен вырабатывать. У пациентов, получавших теплизумаб, снижение функции β-клеток было значимо меньше, чем в группе плацебо. В публикации PROTECT также указано, что по вторичным конечным точкам значимых различий между группами не выявили.

FDA подчёркивает, что одобрение основано на суррогатной конечной точке, которая с разумной вероятностью может предсказывать клиническую пользу. Для подтверждения клинического эффекта продолжается пострегистрационное исследование.

В инструкцию к Tzield включено предупреждение в рамке о серьёзных и жизнеугрожающих случаях реактивации вирусных инфекций, включая вирус Эпштейна–Барр и цитомегаловирус. Перед началом терапии FDA рекомендует оценивать наличие активной инфекции, вызванной этими вирусами. Среди наиболее частых нежелательных реакций указаны рвота, сыпь, повышение активности печёночных трансаминаз и головная боль. Препарат также связан со снижением числа лейкоцитов, включая лимфопению и нейтропению, что может повышать риск некоторых инфекций.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves New Indication for Tzield (teplizumab) for Certain Pediatric Patients with Recently Diagnosed Stage 3 Type 1 Diabetes. FDA News Release.
Ramos E.L., Dayan C.M., Chatenoud L. et al. (2023). Teplizumab and β-Cell Function in Newly Diagnosed Type 1 Diabetes. New England Journal of Medicine, 389(23), 2151–2161. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2308743