FDA одобрило первый пероральный ингибитор PCSK9

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Lipfendra (enlicitide) как дополнение к диете и физической активности для снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) у взрослых с гиперхолестеринемией, включая гетерозиготную семейную гиперхолестеринемию. Это первый препарат, который блокирует PCSK9 и выпускается в форме таблетки для приема один раз в сутки; ранее ингибиторы этого белка были доступны только в инъекционной форме.

Эффективность и безопасность оценивали в двух рандомизированных двойных слепых исследованиях III фазы с участием 3207 взрослых, продолжавших максимально переносимую терапию статинами. Первичной конечной точкой в обеих работах было изменение уровня холестерина ЛПНП к 24-й неделе.

В CORALreef Lipids 2909 пациентов с установленным атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием или высоким риском его развития получали энлицитид по 20 мг либо плацебо один раз в сутки в течение 52 недель. Средний исходный уровень ЛПНП составлял 96,1 мг/дл. К 24-й неделе показатель снизился в среднем на 57,1% в группе энлицитида и вырос на 3,0% в группе плацебо. Скорректированная разница в пользу энлицитида составила 55,8 процентного пункта (95% ДИ 50,7-60,9; p<0,001), а эффект сохранялся к 52-й неделе.

В CORALreef HeFH участвовали 303 пациента с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и средним исходным уровнем ЛПНП 119,0 мг/дл. К 24-й неделе ЛПНП снизился на 58,2% при приеме энлицитида и повысился на 2,6% при приеме плацебо; разница в пользу энлицитида достигла 59,4 процентного пункта (95% ДИ 53,2-65,6; p<0,001). Препарат также снижал уровни не-ЛПВП-холестерина, аполипопротеина B и липопротеина(а).

Общая частота нежелательных явлений и прекращения лечения из-за них была сопоставима с плацебо. FDA указало, что в исследовании пациентов с семейной гиперхолестеринемией диарея и головокружение чаще встречались при приеме энлицитида.

Одобрение основано на выраженном снижении ЛПНП, а не на доказанном уменьшении числа инфарктов, инсультов или сердечно-сосудистых смертей. Эти исходы изучает продолжающееся исследование CORALreef Outcomes, в которое включили более 14 500 человек. FDA предоставило заявке приоритетное рассмотрение и назвало таблетированную форму дополнительным вариантом для пациентов, которым требуется дальнейшее снижение ЛПНП на фоне существующей терапии.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Oral PCSK9 Inhibitor to Lower LDL Cholesterol in Adults with High Cholesterol. 17 July 2026.