FDA одобрило препарат для профилактики кровотечений при гемофилии с возможностью введения раз в два месяца

28 марта 2025 г. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило Qfitlia (фитусиран) для регулярной профилактики и/или уменьшения частоты кровотечений у взрослых и подростков (≥ 12 лет) с гемофилией A или B, независимо от наличия ингибиторов фактора VIII или IX.

Гемофилия А и гемофилия B – это генетические заболевания крови, вызванные дисфункцией или дефицитом фактора свертывания VIII или IX соответственно. У пациентов с гемофилией нарушена свертываемость крови, что может приводить к длительным кровотечениям после травм или хирургических вмешательств, а также к спонтанным жизнеугрожающим кровотечениям в мышцах, суставах и внутренних органах. Обычно такие эпизоды кровотечений управляются либо лечением по требованию (при возникновении кровотечения), либо профилактикой с использованием препаратов, содержащих факторы свертывания VIII или IX, или средств, имитирующих их действие.

В отличие от заместительной терапии, Qfitlia не восполняет дефицит фактора свертывания, а направленно снижает уровень антитромбина, что приводит к увеличению образования тромбина – ключевого фермента свертывания крови.

Qfitlia вводится подкожно с начальной частотой один раз в два месяца. Дозу и интервал между инъекциями корректируют с помощью одобренного FDA теста INNOVANCE Antithrombin (Siemens Healthcare Diagnostics GmbH), который позволяет поддерживать активность антитромбина в целевом диапазоне и минимизировать риски кровотечений и тромбозов.

Эффективность и безопасность Qfitlia оценивались в двух рандомизированных многоцентровых исследованиях:

• Дизайн исследований: два рандомизированных многоцентровых исследования (n = 177 взрослых и подростков-мужчин с гемофилией A или B).
• Исследование 1: пациенты с ингибиторами фактора, ранее лечившиеся «обходными агентами».
• Исследование 2: пациенты без ингибиторов, ранее получавшие концентраты факторов свертывания.
• Продолжение исследований: после начальных испытаний участники перешли в долгосрочное исследование, в котором назначался Qfitlia с дозировкой, подстраиваемой под регулярные измерения активности антитромбина. Этот режим, основанный на уровне антитромбина, стал одобренным FDA способом применения препарата.
• Результаты эффективности: сравнение данных из долгосрочного исследования с результатами пациентов, получавших лечение по требованию в двух начальных испытаниях, показало снижение годовой частоты кровотечений: на 73% у пациентов с ингибиторами (по сравнению с обходными агентами) и на 71% у пациентов без ингибиторов (по сравнению с концентратами факторов).

Предупреждения (Boxed Warning) препарата содержат указание на риск тромботических осложнений и заболеваний желчного пузыря (в отдельных случаях – холецистэктомия). Дополнительные предупреждения: гепатотоксичность – мониторинг печёночных ферментов до начала терапии и ежемесячно в течение минимум 6 мес. после старта или повышения дозы.

Частые нежелательные явления: вирусные и бактериальные инфекции, назофарингит.

Qfitlia получила от FDA статус орфанного препарата (Orphan Drug) и ускоренное рассмотрение (Fast Track). Производитель: Sanofi.

Источник

Потеря веса при интервальном голодании превышает результаты ограничения калорий

Интервальное голодание (ИГ) обеспечивает умеренно большее снижение веса по сравнению с ежедневным ограничением калорий (ЕОК) у взрослых с избыточным весом или ожирением, о чем свидетельствуют результаты исследования, опубликованного онлайн 1 апреля в журнале Annals of Internal Medicine.

Виктория А. Катенакки, доктор медицины, из Медицинского кампуса Аншутц Университета Колорадо в Авроре, совместно с коллегами провела рандомизированное клиническое исследование, сравнивая влияние интервального голодания в режиме 4:3 (ИГ 4:3) и ежедневного ограничения калорий (ЕОК) на изменение массы тела в течение 12 месяцев. В исследовании участвовали взрослые в возрасте от 18 до 60 лет с индексом массы тела (ИМТ) от 27 до 46 кг/м².

Участники группы ИГ 4:3 снижали потребление энергии на 80% в течение трёх непоследовательных дней в неделю, не ограничивая себя в остальные четыре дня. Группа ЕОК уменьшала ежедневное потребление калорий на 34%, создавая эквивалентный недельный дефицит энергии. Обе группы проходили высокоинтенсивную комплексную программу поведенческой поддержки по снижению веса.

Всего в исследовании приняли участие 165 человек: 84 – в группе интервального голодания 4:3 и 81 – в группе ежедневного ограничения калорий. Исследование завершили 125 участников.

По итогам 12 месяцев анализ показал, что интервальное голодание 4:3 обеспечило более значительное снижение веса по сравнению с ежедневным ограничением калорий, с разницей в среднем 2,89 кг.

«Интервальное голодание 4:3 следует рассматривать как один из доказательно обоснованных подходов к снижению веса», – отмечают авторы исследования.

Источник

Микропластик обнаружен в растворах для  внутривенных инфузий даже после фильтрации

Согласно исследованию, опубликованному 14 февраля в журнале Environment & Health, в отфильтрованных растворах, используемых для внутривенных инфузий, обнаружены частицы микропластика. В растворах, содержащихся в бутылках из полипропилена (PP) и прошедших фильтрацию для снижения загрязнения частицами, концентрация микропластика составила около 7 500 частиц на литр.

Известно, что растворы для внутривенных инфузий чаще всего упаковываются в пластиковые бутылки, изготовленные из полипропилена, и подвергаются фильтрации для минимизации содержания посторонних частиц. Ученые из Университета Фудань в Шанхае решили исследовать состав таких фильтратов на наличие микропластика. Для анализа они применили метод поверхностно-усиленной рамановской спектроскопии в сочетании со сканирующей электронной микроскопией.

Результаты показали, что фильтрация не устраняет микропластик из растворов: в них сохраняется около 7 500 частиц на литр. Размеры частиц варьировались от 1 до 62 мкм, при этом медианный размер составил 8,5 мкм. Около 90% частиц имели размер от 1 до 20 мкм, а примерно 60% – от 1 до 10 мкм.

Авторы подчёркивают необходимость прямых токсикологических исследований для оценки риска, который микропластик представляет для здоровья человека. Полученные данные станут научной основой для разработки политики и мер, направленных на снижение рисков, связанных с воздействием микропластика.

Источник

Повышенную сонливость связывают с риском деменции у женщин в пожилом возрасте

Ученые обнаружили связь между повышенной сонливостью и увеличением риска деменции у женщин старшего возраста. Об этом говорят результаты исследования, опубликованного онлайн 19 марта в журнале Neurology.

Команда исследователей из Калифорнийского университета в Сан-Франциско изучила, как изменения в 24-часовом режиме сна и бодрствования влияют на развитие легких когнитивных нарушений (ЛКН) и деменции. В исследовании приняли участие 733 женщины со средним возрастом 82,5 года (±2,9 года).

Через пять лет наблюдений у 22,4% участниц диагностировали ЛКН, а у 12,7% – деменцию. Исследователи выделили три профиля изменений режима сна и бодрствования (43,8%, 34,9% и 21,3% соответственно):

• Стабильный сон – стабильные показатели или небольшие улучшения показателей сна;
• Ухудшение ночного сна – ухудшение качества и продолжительности ночного сна, умеренное увеличение дневной дремоты и нарушение циркадных ритмов;
• Повышенная сонливость – существенное увеличение продолжительности сна (как ночного, так и дневного) при ухудшении циркадных ритмов.

После учета таких факторов, как возраст, образование, раса, индекс массы тела, диабет, гипертония, инфаркт миокарда, прием антидепрессантов и исходные когнитивные способности, у женщин с повышенной сонливостью был выявлен риск деменции в 2,21 раза более высокий, чем у тех, чей режим сна оставался стабильным. Связь с деменцией также наблюдалась для таких параметров, как эффективность сна, число пробуждений после засыпания, продолжительность и частота дневных дремот. При этом для легких когнитивных нарушений такие ассоциации не подтвердились.

Авторы исследования отмечают: «Изменения в суточном режиме сна и бодрствования могут быть тесно связаны с когнитивным старением и служить ранним маркером или фактором риска деменции у долгожителей».

Источник