Одобрена первая генная терапия метахроматической лейкодистрофии
По оценкам, MLD поражает каждого 40 000 человека. От данного заболевания не существует исцеления, и обычно лечение сводится к поддерживающей терапии и купированию симптомов. Поэтому появление нового препарата для лечения MLD является большой надеждой для детей, страдающих этим редким наследственным заболеванием. Препарат Lenmeldy является индивидуальной генной терапией в виде однократной инфузии, изготовленной из гемопоэтических стволовых клеток пациента, заранее модифицированных с включением функциональных копий арилсульфатазы А. После введения клеток обратно пациенту они приживаются в костном мозге. Модифицированные стволовые клетки снабжают организм миелоидными (иммунными) клетками, производящими ARSA ферменты, и накопление сульфатидов прекращается, а вместе с ним – и прогрессирование самого заболевания.
Перед началом генной терапии пациенты должны пройти химиотерапию с высокими дозами, необходимую для подготовки костного мозга для последующей имплантации модифицированных стволовых клеток.
Безопасность и эффективность препарата Lenmeldy оценивались у 37 детей, получавших препарат в ходе двух несравнительных открытых клинических исследований, а также в рамках программы расширенного доступа. Самыми распространенными побочными эффектами препарата являлись лихорадка, низкий уровень лейкоцитов в крови, язвы в полости рта, респираторные инфекции, сыпь, вирусные инфекции, кишечные инфекции, увеличенная печень.
Препарат получил статус орфанного препарата, а также статус передовой терапии регенеративной медицины. Одобрение получила фармацевтическая компания Orchard Therapeutics.
Комментариев нет:
Отправить комментарий