FDA одобрило новую терапию врожденной гиперплазии надпочечников

13 декабря 2024 г. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) зарегистрировало к применению препарат Crenessity (crinecerfont, кринецерфонт) в комбинированной терапии с глюкокортикоидными препаратами (стероидами) для контроля уровня андрогенов (гормоны, схожие с тестостероном) у взрослых и детей старше 4 лет с диагнозом врожденная гиперплазия надпочечников.

Классическая врожденная гиперплазия надпочечников (ВГН) — редкое генетическое заболевание. Оно поражает надпочечники, которые в норме вырабатывают гормоны кортизол и андрогены. В организме пациентов с классической ВГН надпочечники не производят достаточно кортизола и избыточно производят андрогены. Такие пациенты нуждаются в высоких дозах глюкокортикоидов (больше, чем обычно требуется для купирования дефицита кортизола), так как глюкокортикоиды необходимы для подавления выработки андрогенов.

Препарат Crenessity работает на снижение избыточной выработки андрогенов, что в свою очередь помогает сократить курсы терапии глюкокортикоидными препаратами. Одобрение препарата основывалось на результатах двух рандомизированных, двойных слепых плацебо-контролируемых клинических испытаниях с участием 182 взрослых пациентов и 103 детей с диагнозом классическая ВГН.

Наиболее распространенными побочными эффектами препарата Crenessity у взрослых являются усталость, головокружение, артралгия. У детей — головная боль, боль в животе, усталость.

Crenessity получил статус орфанного препарата. Регистрацию получила фармацевтическая компания Neurocrine Biosciences, Inc.

Источник