Генная терапия спинальной мышечной атрофии стала доступна пациентам старше двух лет

По данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), 24 ноября 2025 года одобрили Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей от 2 лет с подтверждённой мутацией в гене SMN1.

Itvisma – генная терапия на основе вектора аденоассоциированного вируса (AAV). Её вводят однократно интратекально, то есть непосредственно в спинномозговую жидкость, что даёт возможность доставлять терапию к мотонейронам меньшим объёмом и без расчёта дозы по массе тела.

В FDA указывают, что доказательства эффективности для пациентов ≥2 лет основаны на данных адекватно контролируемого исследования III фазы, а также на подтверждающих данных по механизму действия и на результатах применения Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), которая содержит тот же активный компонент, но используется как внутривенная форма у детей младше 2 лет. При этом показания расширили и на взрослых, однако отдельно подчёркнуты меры предосторожности из-за потенциально более высоких рисков нежелательных явлений у взрослых с сопутствующими хроническими заболеваниями (в пресс-релизе среди примеров упомянуты гепато- и кардиотоксичность).

Инструкция Itvisma включает предупреждение в рамке о риске серьёзного поражения печени; в ней также описана необходимость контроля функции печени и использования системных глюкокортикостероидов до и после введения.

Заявке присвоили статусы ускоренного рассмотрения, прорывной терапии и приоритетного рассмотрения; препарату также предоставили статус орфанного препарата. Производитель – Novartis Gene Therapies, Inc.

Источник: U.S. Food and Drug Administration.