По предварительным результатам генная терапия AMT-130 замедляет болезнь Хантингтона

Компания uniQure сообщила о предварительных итогах ключевого исследования фазы I/II AMT-130: терапия показала замедление прогрессирования болезни Хантингтона – редкого наследственного нейродегенеративного заболевания.

В группе пациентов, получавших высокую дозу AMT-130, зарегистрировано 75% замедление прогрессирования на 36-м месяце по составной шкале cUHDRS при сравнении с внешней контрольной когортой; также достигнуто статистически значимое замедление по TFC (ключевая вторичная конечная точка). Средний уровень нейрофиламента лёгкой цепи (NfL) в спинномозговой жидкости был ниже исходного на 8,2%.

Исследование проводилось при участии University College London и включало 29 пациентов, получавших высокую или низкую дозу AMT-130, с наблюдением до 36 месяцев. Терапию вводили хирургически, однократно, непосредственно в стриатум (полосатое тело) головного мозга.

Большинство нежелательных явлений были связаны с процедурой введения и разрешались; профиль безопасности оценён как управляемый. Данные носят предварительный характер и ещё не опубликованы в рецензируемом журнале.

Компания uniQure планирует подать в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств США (FDA) заявку BLA в I квартале 2026 года. В случае одобрения AMT-130 может стать первой генетической терапией при болезни Хантингтона.

Источник: uniQure, пресс-релиз от 24.09.2025.