FDA одобрило Forzinity (эламимпретид) для улучшения мышечной силы при синдроме Барта

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарств в США (FDA) сообщило об ускоренном одобрении Forzinity (эламимпретид, elamipretide) как первой терапии для улучшения мышечной силы у пациентов с синдромом Барта (≥ 30 кг). Синдром Барта – редкое, тяжёлое митохондриальное заболевание, которое преимущественно поражает мальчиков и может дебютировать тяжёлой сердечной недостаточностью в младенчестве.

Основанием для ускоренной процедуры послужило улучшение силы мышц-разгибателей колена – промежуточного показателя, который FDA считает «разумно предсказывающим» клиническую пользу (например, более лёгкое вставание, большая дистанция ходьбы). Производителю предписано провести пострегистрационное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для подтверждения клинической значимости.

Forzinity вводится подкожно 1 раз в сутки. Рекомендованная доза для пациентов с массой тела ≥ 30 кг – 40 мг/сут; у взрослых с выраженным снижением функции почек (eGFR < 30 мл/мин, не на диализе) дозу снижают до 20 мг/сут.

Наиболее частые нежелательные явления – реакции в месте инъекции (лёгкие–умеренные); о серьёзных реакциях также сообщалось. Препарат содержит бензиловый спирт (20 мг/мл) и не предназначен для применения у новорождённых; внутривенное введение не одобрено. Флаконы (280 мг/3,5 мл; 80 мг/мл) хранят в холодильнике; утилизировать через 8 дней после первого вскрытия.

FDA выдало компании Stealth BioTherapeutics приоритетный ваучер по программе для редких педиатрических заболеваний.

Источник