FDA одобрило первый препарат, воздействующий на всю картину нарколепсии 1-го типа

FDA (США) 5 августа 2026 года зарегистрировала таблетки Orzeyful (овепорекстон) для лечения нарколепсии 1-го типа у взрослых. Это первый препарат, одобренный именно как терапия заболевания в целом, а не отдельных его проявлений, и первый, который напрямую восстанавливает орексиновую передачу – биологическую причину болезни.

Нарколепсия 1-го типа – редкое пожизненное нейропсихиатрическое расстройство сна, которым страдает примерно 1 из 2000 человек в США. Оно вызвано гибелью нейронов, вырабатывающих орексин – вещество, регулирующее бодрствование, сон и мышечный тонус. При его дефиците мозг не может удерживать устойчивое бодрствование и чётко разграничивать сон и явь. Отсюда характерный набор симптомов: избыточная дневная сонливость, катаплексия (внезапная мышечная слабость на фоне сильных эмоций, например смеха), сонный паралич, гипнагогические галлюцинации на границе сна и пробуждения, а также фрагментированный ночной сон. До сих пор ни один препарат не был одобрен для нарколепсии 1-го типа как единого расстройства, и ни один не действовал непосредственно на орексиновую систему.

Овепорекстон активирует тот же рецептор, на который в норме действует эндогенный орексин, и тем самым восполняет недостающий сигнал – в отличие от стимуляторов и седативных средств, которые лишь маскируют отдельные симптомы. Препарат принимают внутрь дважды в сутки.

Эффективность и безопасность изучали в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях длительностью 12 недель с участием 273 взрослых пациентов с нарколепсией 1-го типа. На дозе 2 мг участники лучше сохраняли бодрствование днём по сравнению с плацебо, реже жаловались на дневную сонливость и реже испытывали приступы катаплексии. Улучшение отмечалось по всему спектру симптомов, включая сонный паралич, галлюцинации и нарушения ночного сна.

Среди частых нежелательных явлений – бессонница, учащённое мочеиспускание, императивные позывы к мочеиспусканию и повышенное слюноотделение. Доля пациентов, прекративших лечение из-за побочных эффектов, была низкой. Пациентам следует сообщать врачу обо всех принимаемых препаратах: совместный приём с сильными ингибиторами CYP3A не рекомендуется. Безопасность и эффективность у пациентов младше 18 лет не изучены. Препарат предложен к включению в списки контролируемых веществ; выход на рынок возможен после решения Управления по борьбе с наркотиками США (DEA).

Регистрация проведена в рамках программ Breakthrough Therapy (ускоренная разработка препаратов с ранними признаками существенного превосходства над имеющейся терапией) и Priority Review (сокращённые сроки рассмотрения заявки). Заявитель – Takeda Pharmaceuticals America, Inc.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. FDA Approves First Drug to Treat the Full Range of Narcolepsy Type 1 Symptoms. FDA News Release; 5 августа 2026.