FDA одобрило Tregzi для снижения риска хронической РТПХ после трансплантации

У взрослых пациентов с гематологическими злокачественными заболеваниями, которым нужна трансплантация от совместимого донора, появился новый способ снизить один из главных поздних рисков процедуры. Tregzi применяют в составе аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, чтобы восстановить кроветворение и иммунитет и одновременно уменьшить вероятность хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Tregzi – аллогенную клеточную иммунотерапию с гемопоэтическими стволовыми клетками и клетками-предшественниками, регуляторными T-клетками и обычными T-клетками. Терапия показана взрослым пациентам с гемобластозами при трансплантации от совместимого донора после миелоаблативной подготовки.

Tregzi создают из клеток донора с полным HLA-совпадением 8/8. В состав входят гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники, регуляторные T-клетки, которые помогают сдерживать чрезмерный иммунный ответ, и обычные T-клетки. Такой подход должен сохранить противоопухолевый и противоинфекционный потенциал трансплантата, но снизить риск повреждения тканей пациента донорскими иммунными клетками.

Эффективность и безопасность оценивали в открытом рандомизированном исследовании PRECISION-T. В него включили 187 взрослых пациентов с острыми лейкозами или миелодиспластическим синдромом. Участников распределили на Tregzi с профилактикой РТПХ такролимусом или стандартный немодифицированный трансплантат с такролимусом и метотрексатом.

Основной конечной точкой была выживаемость без хронической РТПХ: время от трансплантации до смерти по любой причине или развития умеренной либо тяжелой хронической РТПХ. Медиана этого показателя в группе Tregzi не была достигнута, тогда как в контрольной группе составила 7,3 месяца; отношение рисков – 0,26 (95% ДИ 0,14–0,47; p<0,00001). Через год выживаемость без хронической РТПХ составила 78% при применении Tregzi и 38,4% при стандартной трансплантации.

Риск умеренной или тяжелой хронической РТПХ также был ниже: к 12 месяцам ее зарегистрировали у 12,6% пациентов в группе Tregzi и у 44% в контрольной группе. С учетом смерти как конкурирующего риска отношение рисков составило 0,19 (95% ДИ 0,08–0,43; p=0,00002).

Нежелательные реакции в целом соответствовали ожидаемым рискам трансплантации. Чаще всего отмечали мукозит, диарею, сыпь, вирусные инфекции, инфекции без уточненного возбудителя, боль в животе, рвоту, тошноту, бактериальные и грибковые инфекции, кровотечения, острую РТПХ и отеки. В инструкции также выделены предупреждения о несостоятельности трансплантата, РТПХ, инфузионных реакциях, вторичных злокачественных опухолях и передаче инфекционных агентов.

FDA предоставило заявке статус орфанного препарата и статус перспективной регенеративной терапии. Одобрение получила компания Orca Biosystems.

Источник: FDA. FDA Approves New Treatment That Uses Donor Immune Cells to Prevent Serious Complications in Blood Cancer Patients. FDA News Release. Опубликовано 30.06.2026.
FDA. FDA approves allogeneic regulatory T cell-based immunotherapy with HSPC and T cells-vldq for use in matched donor hematopoietic stem cell transplantation for adults with hematologic malignancies. Approval notification. Опубликовано 30.06.2026.